Prospektiv pilotundersøgelse, der identificerer klinisk relevante biologiske mål for medicinsk terapi
18. marts 2026 opdateret af: University of Colorado, Denver
Fremskridt i behandling af pædiatrisk kraniofaryngiom: Prospektiv pilotundersøgelse, der identificerer klinisk relevante biologiske mål for medicinsk terapi
Nye data tyder på, at den nuværende behandling af pædiatrisk adamantinomatøs kraniopharyngioma (CPA) muligvis ikke er så effektiv, som den kunne være.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Nuværende behandlingsregimer for pædiatrisk CPA er begrænset til kirurgi og strålebehandling.
Denne pilotundersøgelse søger at identificere biologisk rationel terapi til medicinsk behandling af adamantinomatøs CPA ved at bekræfte overekspression af specifikke molekyler.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
250
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 sekund til 21 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Den population, der skal tilmeldes denne undersøgelse, vil være børn i alderen 0 til 21 år med en høj præoperativ mistanke om kraniopharyngiom.
Studiepopulationen vil blive udvalgt fra klinikkerne på de 10 POETIC medlemsinstitutioner og udvalgte yderligere institutioner af de behandlende klinikere.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter mellem 0-21 år.
- Patienter med diagnosen eller klinisk mistanke om kraniopharyngiom, hos hvem planlagt klinisk behandling vil omfatte vævsprøvetagning.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter, hvor den endelige patologi ikke udviser adamantinomatøst kraniopharyngiom
- Patienter, hvor vævsprøver ikke er opnået/tilgængelig
- Patienter over 21 år.
- Patienter, der vælger ikke at deltage
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Pædiatri med tumorer
Pædiatri, der har en tumorprøve, der er mistænkt for at være kraniopharyngiom, men som anses for overflødig for den kliniske pleje af patienten (f.
patologisk diagnose).
|
Hvis det er tilgængeligt, udtages prøven inde fra tumoren og omfatter ikke dele af tumorkapslen.
Hvis tumoren omfatter en cyste, udtages væske fra cysten, hvis den er tilgængelig.
For hver tumorprøve vil der også blive indsamlet en ledsagende blodprøve, som ellers ville blive bortskaffet gennem sædvanlig klinisk praksis på operationsstuen.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Identifikation af potentielle terapeutiske mål
Tidsramme: Studiestart til studieafslutning, op til 1 år.
|
Efterforskere vil identificere potentielle terapeutiske mål gennem mRNA-ekspression.
|
Studiestart til studieafslutning, op til 1 år.
|
|
Identifikation af potentielle terapeutiske mål
Tidsramme: Studiestart til studieafslutning, op til 1 år.
|
Efterforskere vil identificere potentielle terapeutiske mål gennem mikroarray-analyse.
|
Studiestart til studieafslutning, op til 1 år.
|
|
Identifikation af potentielle terapeutiske mål
Tidsramme: Studiestart til studieafslutning, op til 1 år.
|
Efterforskere vil identificere potentielle terapeutiske mål immunhistokemi.
|
Studiestart til studieafslutning, op til 1 år.
|
|
Identifikation af potentielle terapeutiske mål
Tidsramme: Studiestart til studieafslutning, op til 1 år.
|
Efterforskere vil identificere potentielle terapeutiske mål gennem kvantitativ PCR.
|
Studiestart til studieafslutning, op til 1 år.
|
|
Identifikation af potentielle terapeutiske mål
Tidsramme: Studiestart til studieafslutning, op til 1 år.
|
Efterforskere vil også udføre immunfarvning for beta-catenin og bruge DNA SNaPshot-analyse til at bestemme, hvilke dele af tumoren, der er ansvarlige for observerede gensignaturer.
|
Studiestart til studieafslutning, op til 1 år.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overlevelse
Tidsramme: Studiebegyndelse op til 21 år eller død, alt efter hvad der indtræffer først.
|
Hvor lang tid patienten overlever med eller uden sygdommen.
|
Studiebegyndelse op til 21 år eller død, alt efter hvad der indtræffer først.
|
|
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Studiebegyndelse op til 21 år eller død, alt efter hvad der indtræffer først.
|
Mængden af tid, patienten overlever uden fremskridt i sygdommen.
|
Studiebegyndelse op til 21 år eller død, alt efter hvad der indtræffer først.
|
|
Vurdering af visuelle underskud
Tidsramme: 6 og 12 måneder efter at prøven blev taget.
|
Med hensyn til synsforstyrrelser vil efterforskere sammenligne frekvensen af funktionel blindhed, ensidig blindhed og synsfeltunderskud.
|
6 og 12 måneder efter at prøven blev taget.
|
|
Hypofysefunktionsvurdering
Tidsramme: 6 og 12 måneder efter at prøven blev taget.
|
Med hensyn til hypofysefunktionen vil efterforskerne vurdere patienter ud fra den livskvalitetssvækkelse, der er forbundet med deres dysfunktion. Bedømmelsen vil blive opdelt i 4 grupper:
|
6 og 12 måneder efter at prøven blev taget.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Todd Hankinson, MD, University of Colorado, Denver
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
12. marts 2019
Primær færdiggørelse (Anslået)
2. februar 2030
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. juli 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. juli 2018
Først opslået (Faktiske)
1. august 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
23. marts 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. marts 2026
Sidst verificeret
1. marts 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 14-0426.cc
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .