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Estudo piloto prospectivo identificando alvos biológicos clinicamente relevantes para terapia médica

26 de fevereiro de 2024 atualizado por: University of Colorado, Denver

Tratamento avançado para craniofaringioma pediátrico: estudo piloto prospectivo identificando alvos biológicos clinicamente relevantes para terapia médica

Novos dados sugerem que o tratamento atual para craniofaringioma adamantinomatoso (CPA) pediátrico pode não ser tão eficaz quanto poderia ser.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os regimes de tratamento atuais para PCR pediátrica são limitados a cirurgia e radioterapia. Este estudo piloto busca identificar terapêuticas biologicamente racionais para o tratamento médico da CPA adamantinomatosa, confirmando a superexpressão de moléculas específicas.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

250

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população a ser incluída neste estudo será de crianças de 0 a 21 anos de idade com alta suspeita pré-operatória de craniofaringioma. A população do estudo será selecionada nas clínicas das 10 instituições membros do POETIC e em instituições adicionais selecionadas pelos médicos responsáveis ​​pelo tratamento.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes entre 0-21 anos de idade.
  2. Pacientes com diagnóstico ou suspeita clínica de craniofaringioma nos quais o manejo clínico planejado incluirá amostragem de tecido.

Critério de exclusão:

  1. Pacientes nos quais a patologia final não demonstra craniofaringioma adamantinomatoso
  2. Pacientes nos quais a amostra de tecido não é obtida/disponível
  3. Pacientes maiores de 21 anos.
  4. Pacientes que optam por não participar

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pediatria com Tumores
Pediatras que tenham uma amostra de tumor suspeita de ser craniofaringioma, mas considerada supérflua para o cuidado clínico do paciente (por exemplo, diagnóstico patológico).
Procedimento: Amostras de Tumor e Sangue
Se disponível, a amostra será coletada de dentro do tumor e não incluirá porções da cápsula do tumor. Se o tumor incluir um cisto, o fluido do cisto será amostrado, se disponível. Para cada espécime de tumor, também será coletada uma amostra de sangue complementar que, de outra forma, seria descartada pela prática clínica usual na sala de cirurgia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Identificação de Potenciais Alvos Terapêuticos
Prazo: Do início ao fim do estudo, até 1 ano.
Os investigadores identificarão potenciais alvos terapêuticos através da expressão de mRNA.
Do início ao fim do estudo, até 1 ano.
Identificação de Potenciais Alvos Terapêuticos
Prazo: Do início ao fim do estudo, até 1 ano.
Os investigadores identificarão potenciais alvos terapêuticos por meio da análise de microarray.
Do início ao fim do estudo, até 1 ano.
Identificação de Potenciais Alvos Terapêuticos
Prazo: Do início ao fim do estudo, até 1 ano.
Os investigadores identificarão potenciais alvos terapêuticos por imuno-histoquímica.
Do início ao fim do estudo, até 1 ano.
Identificação de Potenciais Alvos Terapêuticos
Prazo: Do início ao fim do estudo, até 1 ano.
Os investigadores identificarão potenciais alvos terapêuticos por meio de PCR quantitativo.
Do início ao fim do estudo, até 1 ano.
Identificação de Potenciais Alvos Terapêuticos
Prazo: Do início ao fim do estudo, até 1 ano.
Os investigadores também realizarão imunocoloração para beta-catenina e usarão a análise SNaPshot de DNA para determinar quais partes do tumor são responsáveis ​​pelas assinaturas genéticas observadas.
Do início ao fim do estudo, até 1 ano.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência
Prazo: Início dos estudos até os 21 anos ou óbito, o que ocorrer primeiro.
A quantidade de tempo que o paciente sobrevive com ou sem a doença.
Início dos estudos até os 21 anos ou óbito, o que ocorrer primeiro.
Sobrevivência Livre de Progressão (PFS)
Prazo: Início dos estudos até os 21 anos ou óbito, o que ocorrer primeiro.
A quantidade de tempo que o paciente sobrevive sem avanço da doença.
Início dos estudos até os 21 anos ou óbito, o que ocorrer primeiro.
Avaliação do Déficit Visual
Prazo: Aos 6 e 12 meses após a coleta da amostra.
Com relação aos déficits visuais, os investigadores irão comparar as taxas de cegueira funcional, cegueira unilateral e déficit de campo visual.
Aos 6 e 12 meses após a coleta da amostra.
Avaliação da função hipofisária
Prazo: Aos 6 e 12 meses após a coleta da amostra.

Com relação à função hipofisária, os investigadores avaliarão os pacientes com base no comprometimento da qualidade de vida associado à sua disfunção. A avaliação será dividida em 4 grupos:

  1. Sem dependência de suplementação hormonal ou evidência de diabetes insipidus
  2. Dependência de 1 ou 2 suplementos hormonais sem diabetes insipidus
  3. A presença de diabetes insipidus com ou sem a necessidade de 2 ou menos suplementos hormonais
  4. Diabetes insipidus com panhipopituitarismo
Aos 6 e 12 meses após a coleta da amostra.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Colorado, Denver

Investigadores

  • Investigador principal: Todd Hankinson, MD, University of Colorado, Denver

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de março de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

2 de fevereiro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de julho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de julho de 2018

Primeira postagem (Real)

1 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 14-0426.cc

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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