Pilotní studie intralezionální injekce triamcinolonacetonidu pro desmoidní nádory

Desmoidní tumory jsou proliferace fibroblastů a myofibroblastů, promíchané s hojným hustým kolagenem. Histologicky jsou podobné povrchovým fibromatózám, jako jsou palmární (Dupuytrenova choroba) a plantární fibromatózy, stejně jako keloidy. Na rozdíl od povrchových fibromatóz jsou desmoidní nádory lokalizovány v hluboké tkáni a stratifikovány na základě břišní nebo extraabdominální lokalizace.

V současnosti existuje mnoho možností léčby desmoidních nádorů. Historicky byla léčba volby široká chirurgická resekce. To často vedlo k znetvořujícímu vzhledu a recidiva byla běžná, s četností mezi 30 - 40 % po resekci. Kromě toho se provádějí radiační a systémové terapie s přibližně 26% mírou objektivní odpovědi na základě RECIST. Tyto terapie však nejsou bez vedlejších účinků. Pozorování zpočátku je také rozumný přístup, protože nedávná studie uvádí, že až 60 % desmoidů vykazuje stabilní onemocnění a 18 % spontánně ustoupí během pěti let. K určení skutečné přirozené historie desmoidních nádorů jsou zapotřebí delší následné studie, ale v současnosti existuje potřeba alternativní léčebné strategie se zvýšenou účinností a menším počtem vedlejších účinků, jakmile selhalo pozorování.

Kortikosteroidy, jako je triamcinolon acetonid, se již dlouho používají při léčbě hypertrofických jizev a keloidů, aby se zmenšila velikost léze. Mezi navrhované mechanismy působení kortikosteroidů na keloidy a hypertrofické jizvy patří snížení produkce kolagenu, rozpouštění nerozpustného kolagenu (kolagenolýza), snížení lokálního zánětlivého procesu a zvýšená rychlost apoptózy fibroblastů a zánětlivých buněk. V poslední době zprávy hodnotí použití triamcinolon acetonidu u Dupuytrenovy choroby, povrchové fibromatózy. Randomizovaná kontrolovaná studie hodnotila rozsah pohybu u pacientů po jehlové aponeurotomii samotné a v kombinaci se sériovými injekcemi triamcinolonu. Zjistili zlepšený rozsah pohybu ve skupině triamcinolonů až 24 měsíců po léčbě. Podobně Ketchum et al uvedli, že 97 % Dupuytrenových uzlů vykazovalo klinickou regresi po průměrně 3,2 intralezionálních injekcích triamcinolonacetonidu, ačkoli polovina těchto pacientů zaznamenala reaktivaci onemocnění 1-3 roky po léčbě.

V současné době jsou hlášeny omezené zkušenosti s léčbou desmoidních nádorů steroidní terapií. Rhee et al popsali případ desmoidního tumoru hrudní stěny, který se recidivoval po dvou chirurgických resekcích a pooperační radiační terapii. Lézi léčili týdenními intralezionálními injekcemi 120 mg triamcinolon acetonidu po dobu 4 týdnů. Po šesti měsících zaznamenali zmenšení velikosti léze. Podobně Umemoto a kol. popsali případ 37letého muže s familiární polypózou coli a intraabdominálními desmoidními tumory. Byl léčen perorálním prednisolonem s postupnou regresí lézí. Rok a šest měsíců po poslední operaci neměl pacient žádné známky recidivy desmoidních nádorů.

Na základě těchto základních informací se snažíme provést pilotní studii 10 pacientů s histologicky potvrzenou diagnózou extraabdominální agresivní fibromatózy (desmoidní tumor), abychom určili míru odpovědi na intralezionální injekce triamcinolon acetonidu. Odpověď bude hodnocena pomocí kritérií odezvy Světové zdravotnické organizace (WHO), celkového objemu nádoru, hyperintenzity T2 signálu a RECIST.