En pilotstudie av intralesional injeksjon av triamcinolonacetonid for desmoid-svulster

Desmoid-svulster er proliferasjoner av fibroblaster og myofibroblaster, blandet med rikelig tett kollagen. Histologisk ligner de på overfladiske fibromatoser som palmar (Dupuytrens sykdom) og plantar fibromatoser, samt keloider. I motsetning til de overfladiske fibromatosene, er desmoid-svulster lokalisert i dypvevet og stratifisert basert på en abdominal eller ekstraabdominal plassering.

Det er for tiden mange behandlingsalternativer for desmoid-svulster. Historisk sett var bred kirurgisk reseksjon den foretrukne behandlingen. Dette resulterte ofte i et skjemmende utseende og tilbakefall var vanlig, med rater mellom 30 - 40 % etter reseksjon. I tillegg utføres stråling og systemiske terapier, med omtrent 26 % objektiv respons, basert på RECIST. Disse terapiene er imidlertid ikke uten bivirkninger. Observasjon er i utgangspunktet også en rimelig tilnærming, ettersom en fersk studie rapporterte at opptil 60 % av desmoider viste stabil sykdom og 18 % spontant regress over en femårsperiode. Lengre oppfølgingsstudier er nødvendig for å fastslå den sanne naturlige historien til desmoid-svulster, men det er for tiden behov for en alternativ behandlingsstrategi med økt effekt og færre bivirkninger når observasjonen har mislyktes.

Kortikosteroider, som triamcinolonacetonid, har lenge vært brukt i behandlingen av hypertrofiske arr og keloider for å redusere størrelsen på lesjonen. Foreslåtte virkningsmekanismer for kortikosteroider på keloider og hypertrofiske arr inkluderer en reduksjon i produksjonen av kollagen, oppløsning av uløselig kollagen (kollagenolyse), en reduksjon i den lokale inflammatoriske prosessen og en økt apoptosehastighet av fibroblast- og inflammatoriske celler. Nylig har rapporter evaluert bruken av triamcinolonacetonid ved Dupuytrens sykdom, en overfladisk fibromatose. En randomisert kontrollert studie evaluerte bevegelsesområdet hos pasienter etter nålaponeurotomi alene og i kombinasjon med serielle triamcinoloninjeksjoner. De fant forbedret bevegelsesområde i triamcinolon-kohorten opptil 24 måneder etter behandling. Tilsvarende rapporterte Ketchum et al at 97 % av Dupuytrens noduler viste klinisk regresjon etter gjennomsnittlig 3,2 intralesjonelle injeksjoner med triamcinolonacetonid, selv om halvparten av disse pasientene opplevde reaktivering av sykdommen 1-3 år etter behandling.

For tiden er det begrenset rapportert erfaring med behandling av desmoid-svulster med steroidbehandling. Rhee et al rapporterte et tilfelle av en desmoid-svulst i brystveggen som kom tilbake etter to kirurgiske reseksjoner og postoperativ strålebehandling. De behandlet lesjonen med ukentlige intralesjonelle injeksjoner av 120 mg triamcinolonacetonid i 4 uker. Etter seks måneder bemerket de en reduksjon i størrelsen på lesjonen. Tilsvarende har Umemoto et al. rapporterte et tilfelle av en 37 år gammel mann med familiær polyposis coli og intraabdominale desmoid-svulster. Han ble behandlet med oral prednisolonbehandling med gradvis regresjon av lesjonene. Ett år og seks måneder etter sin siste operasjon hadde pasienten ingen tegn til tilbakefall av desmoid-svulstene.

Basert på denne bakgrunnsinformasjonen tar vi sikte på å utføre en pilotstudie av 10 pasienter med en histologisk bekreftet diagnose av ekstraabdominal aggressiv fibromatose (desmoid tumor) for å bestemme responsraten for intralesjonelle injeksjoner av triamcinolonacetonid. Responsen vil bli evaluert ved hjelp av Verdens helseorganisasjons (WHO) responskriterier, totalvolum av svulsten, T2-signal hyperintensitet og RECIST.