Hodnocení VX-659/TEZ/IVA u subjektů s cystickou fibrózou ve věku 6 až 11 let
17. ledna 2020 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Studie fáze 3 hodnotící farmakokinetiku, bezpečnost a snášenlivost trojkombinační terapie VX-659/TEZ/IVA u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 6 až 11 let
Tato studie vyhodnotí farmakokinetiku (PK), bezpečnost, snášenlivost, účinnost a farmakodynamický účinek VX-659, tezakaftoru (TEZ) a ivakaftoru (IVA) při podávání v trojkombinaci (TC) u pacientů s cystickou fibrózou (CF) s Genotypy F/F nebo F/MF.
Studie byla přerušena po dokončení části A na základě uvážení sponzora.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
18
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 11 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci F508del (genotypy F/F nebo F/MF)
- Hodnota usilovně vydechovaného objemu za 1 sekundu (FEV1) ≥ 40 % předpokládaného průměru pro věk, pohlaví a výšku.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Klinicky významná cirhóza s portální hypertenzí nebo bez ní
- Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic.
- Transplantace pevných orgánů nebo hematologická transplantace.
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: VX-659/TEZ/IVA
Účastníci, kteří dostávali VX-659 120 miligramů (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg jako fixní kombinaci (FDC) ráno a IVA 75 mg jako monotabletu večer v období léčby trojkombinací (TC) .
|
Tablet VX-659/TEZ/IVA FDC.
Ostatní jména:
IVA mono tablet.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-659, TEZ a IVA
Časové okno: Den 1 a den 15
|
Den 1 a den 15
|
|
Pozorovaná koncentrace před dávkou (Ctrough) VX-659, TEZ a IVA
Časové okno: Den 8 a den 15
|
Den 8 a den 15
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace versus čas od času 0 do 6 hodin (AUC0-6h) VX-659, TEZ a IVA
Časové okno: Den 1 a den 15
|
Den 1 a den 15
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) metabolitu TEZ (M1-TEZ) a metabolitu IVA (M1-IVA)
Časové okno: Den 1 a den 15
|
Den 1 a den 15
|
|
Pozorovaná koncentrace před dávkou (Ctrough) metabolitu TEZ (M1-TEZ) a metabolitu IVA (M1-IVA)
Časové okno: Den 8 a den 15
|
Den 8 a den 15
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace versus čas od času 0 do 6 hodin (AUC0-6h) metabolitu TEZ (M1-TEZ) a metabolitu IVA (M1-IVA)
Časové okno: Den 1 a den 15
|
Den 1 a den 15
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva v období léčby TC do 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva nebo do data ukončení účasti ve studii, podle toho, co nastane dříve (do 6 týdnů)
|
Od první dávky studovaného léčiva v období léčby TC do 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva nebo do data ukončení účasti ve studii, podle toho, co nastane dříve (do 6 týdnů)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
3. srpna 2018
Primární dokončení (Aktuální)
18. ledna 2019
Dokončení studie (Aktuální)
18. ledna 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. července 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. srpna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
16. srpna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. února 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. ledna 2020
Naposledy ověřeno
1. ledna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Ivacaftor
- VX-659
Další identifikační čísla studie
- VX18-659-106
- 2018-001711-67 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .