Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena VX-659/TEZ/IVA u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat

17 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie III fazy oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję potrójnej terapii skojarzonej VX-659/TEZ/IVA u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat

Badanie to oceni farmakokinetykę (PK), bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność i działanie farmakodynamiczne VX-659, tezakaftoru (TEZ) i iwakaftoru (IVA) podawanych w potrójnej kombinacji (TC) u pacjentów z mukowiscydozą (CF) z genotypy F/F lub F/MF.

Badanie przerwano po ukończeniu Części A według uznania Sponsora.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Homozygota lub heterozygota pod względem mutacji F508del (genotypy F/F lub F/MF)
  • Wartość natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥40% wartości przewidywanej średniej dla wieku, płci i wzrostu.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Klinicznie istotna marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez
  • Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc.
  • Przeszczep narządu miąższowego lub hematologicznego.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: VX-659/TEZ/IVA
Uczestnicy, którzy otrzymywali VX-659 120 miligramów (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg w postaci kombinacji ustalonej dawki (FDC) rano i IVA 75 mg w postaci monotabletki wieczorem w okresie leczenia potrójną kombinacją (TC) .
Lek: VX-659/TEZ/IVA
Tablet VX-659/TEZ/IVA FDC.
Inne nazwy:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezakaftor/iwakaftor
Lek: IVA
Tabletka mono IVA.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) VX-659, TEZ i IVA
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 15
Dzień 1 i Dzień 15
Obserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) VX-659, TEZ i IVA
Ramy czasowe: Dzień 8 i dzień 15
Dzień 8 i dzień 15
Powierzchnia pod krzywą stężenia w funkcji czasu od czasu 0 do 6 godzin (AUC0-6h) VX-659, TEZ i IVA
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 15
Dzień 1 i Dzień 15

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne obserwowane stężenie (Cmax) metabolitu TEZ (M1-TEZ) i metabolitu IVA (M1-IVA)
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 15
Dzień 1 i Dzień 15
Obserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) metabolitu TEZ (M1-TEZ) i metabolitu IVA (M1-IVA)
Ramy czasowe: Dzień 8 i dzień 15
Dzień 8 i dzień 15
Powierzchnia pod krzywą stężenia w funkcji czasu od czasu 0 do 6 godzin (AUC0-6h) metabolitu TEZ (M1-TEZ) i metabolitu IVA (M1-IVA)
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 15
Dzień 1 i Dzień 15
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku w okresie leczenia TC do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku lub do daty zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 6 tygodni)
Od pierwszej dawki badanego leku w okresie leczenia TC do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku lub do daty zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 6 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 lutego 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX18-659-106
  • 2018-001711-67 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na VX-659/TEZ/IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj