VX-659/TEZ/IVA 在 6 至 11 岁囊性纤维化受试者中的评估
2020年1月17日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 VX-659/TEZ/IVA 三联疗法在 6 至 11 岁囊性纤维化受试者中的药代动力学、安全性和耐受性的 3 期研究
本研究将评估 VX-659、tezacaftor (TEZ) 和 ivacaftor (IVA) 在囊性纤维化 (CF) 受试者中以三联组合 (TC) 给药时的药代动力学 (PK)、安全性、耐受性、疗效和药效学效应F/F 或 F/MF 基因型。
由于主办方的决定，该研究在 A 部分完成后终止。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- The Children's Mercy Hospital
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28277
- Clinical Research of Charlotte
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- F508del 突变的纯合子或杂合子（F/F 或 F/MF 基因型）
- 第一秒用力呼气容积 (FEV1) 值≥年龄、性别和身高预测平均值的 40%。
关键排除标准：
- 伴或不伴门脉高压的临床显着肝硬化
- 与肺部状态更快下降相关的生物体肺部感染。
- 实体器官或血液移植。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：VX-659/TEZ/IVA
在三重组合 (TC) 治疗期间，早上接受 VX-659 120 毫克 (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg 作为固定剂量组合 (FDC)，晚上接受 IVA 75 mg 作为单片剂的参与者.
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VX-659/TEZ/IVA FDC 平板电脑。
其他名称：
IVA 单声道平板电脑。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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VX-659、TEZ 和 IVA 的最大观察浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天和第 15 天
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第 1 天和第 15 天
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观察到的 VX-659、TEZ 和 IVA 的给药前浓度（谷值）
大体时间：第 8 天和第 15 天
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第 8 天和第 15 天
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VX-659、TEZ 和 IVA 从时间 0 到 6 小时 (AUC0-6h) 的浓度与时间曲线下的面积
大体时间：第 1 天和第 15 天
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第 1 天和第 15 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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TEZ 代谢物 (M1-TEZ) 和 IVA 代谢物 (M1-IVA) 的最大观察浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天和第 15 天
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第 1 天和第 15 天
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观察到的 TEZ 代谢物 (M1-TEZ) 和 IVA 代谢物 (M1-IVA) 的给药前浓度（谷值）
大体时间：第 8 天和第 15 天
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第 8 天和第 15 天
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TEZ 代谢物 (M1-TEZ) 和 IVA 代谢物 (M1-IVA) 从时间 0 到 6 小时 (AUC0-6h) 的浓度与时间曲线下的面积
大体时间：第 1 天和第 15 天
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第 1 天和第 15 天
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发生治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：从 TC 治疗期间第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 28 天或到完成研究参与日期，以先到者为准（最多 6 周）
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从 TC 治疗期间第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 28 天或到完成研究参与日期，以先到者为准（最多 6 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年8月3日
初级完成 (实际的)
2019年1月18日
研究完成 (实际的)
2019年1月18日
研究注册日期
首次提交
2018年7月27日
首先提交符合 QC 标准的
2018年8月13日
首次发布 (实际的)
2018年8月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年2月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年1月17日
最后验证
2020年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
VX-659/TEZ/IVA的临床试验
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated终止
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 爱尔兰, 澳大利亚, 以色列, 英国, 德国, 瑞士, 加拿大, 丹麦, 波兰
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