Evaluering af VX-659/TEZ/IVA hos forsøgspersoner med cystisk fibrose i alderen 6 til 11 år
17. januar 2020 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Et fase 3-studie, der evaluerer farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af VX-659/TEZ/IVA Triple Combination Therapy hos patienter med cystisk fibrose i alderen 6 til 11 år
Denne undersøgelse vil evaluere farmakokinetikken (PK), sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten og den farmakodynamiske effekt af VX-659, tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA), når de doseres i triple kombination (TC) hos patienter med cystisk fibrose (CF). F/F eller F/MF genotyper.
Undersøgelsen blev afbrudt efter afslutning af del A på grund af sponsorens skøn.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
18
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år til 11 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Homozygot eller heterozygot for F508del mutation (F/F eller F/MF genotyper)
- Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) værdi ≥40 % af forventet gennemsnit for alder, køn og højde.
Nøgleekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant cirrhose med eller uden portal hypertension
- Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus.
- Fast organ eller hæmatologisk transplantation.
Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: VX-659/TEZ/IVA
Deltagere, der modtog VX-659 120 milligram (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg som fastdosiskombination (FDC) om morgenen og IVA 75 mg som monotablet om aftenen i behandlingsperioden med tredobbelt kombination (TC) .
|
VX-659/TEZ/IVA FDC tablet.
Andre navne:
IVA mono tablet.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af VX-659, TEZ og IVA
Tidsramme: Dag 1 og dag 15
|
Dag 1 og dag 15
|
|
Observeret præ-dosis koncentration (Ctrough) af VX-659, TEZ og IVA
Tidsramme: Dag 8 og dag 15
|
Dag 8 og dag 15
|
|
Område under kurven for koncentration versus tid fra tid 0 til 6 timer (AUC0-6 timer) af VX-659, TEZ og IVA
Tidsramme: Dag 1 og dag 15
|
Dag 1 og dag 15
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af TEZ-metabolit (M1-TEZ) og IVA-metabolit (M1-IVA)
Tidsramme: Dag 1 og dag 15
|
Dag 1 og dag 15
|
|
Observeret præ-dosis koncentration (Ctrough) af TEZ Metabolite (M1-TEZ) og IVA Metabolite (M1-IVA)
Tidsramme: Dag 8 og dag 15
|
Dag 8 og dag 15
|
|
Område under kurven for koncentration versus tid fra tid 0 til 6 timer (AUC0-6t) af TEZ Metabolite (M1-TEZ) og IVA Metabolite (M1-IVA)
Tidsramme: Dag 1 og dag 15
|
Dag 1 og dag 15
|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet i TC-behandlingsperioden op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet eller til afslutningen af studiedeltagelsesdatoen, alt efter hvad der indtræffer først (op til 6 uger)
|
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet i TC-behandlingsperioden op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet eller til afslutningen af studiedeltagelsesdatoen, alt efter hvad der indtræffer først (op til 6 uger)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
3. august 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
18. januar 2019
Studieafslutning (Faktiske)
18. januar 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. juli 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. august 2018
Først opslået (Faktiske)
16. august 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
5. februar 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. januar 2020
Sidst verificeret
1. januar 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VX18-659-106
- 2018-001711-67 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .