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Evaluación de VX-659/TEZ/IVA en sujetos con fibrosis quística de 6 a 11 años de edad

17 de enero de 2020 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 3 que evalúa la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de la terapia de combinación triple VX-659/TEZ/IVA en sujetos con fibrosis quística de 6 a 11 años de edad

Este estudio evaluará la farmacocinética (PK), la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y el efecto farmacodinámico de VX-659, tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) cuando se dosifican en combinación triple (TC) en sujetos con fibrosis quística (FQ) con Genotipos F/F o F/MF.

El estudio se suspendió después de completar la Parte A debido a la discreción del Patrocinador.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

18

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Homocigoto o heterocigoto para la mutación F508del (genotipos F/F o F/MF)
  • Valor de volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) ≥40 % de la media prevista para la edad, el sexo y la altura.

Criterios clave de exclusión:

  • Cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal
  • Infección pulmonar con organismos asociados con una disminución más rápida del estado pulmonar.
  • Trasplante de órgano sólido o hematológico.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: VX-659/TEZ/IVA
Participantes que recibieron 120 miligramos (mg) de VX-659/50 mg de TEZ/75 mg de IVA como combinación de dosis fija (FDC) por la mañana y 75 mg de IVA como monotableta por la noche en el período de tratamiento de combinación triple (TC) .
Droga: VX-659/TEZ/IVA
Tableta FDC VX-659/TEZ/IVA.
Otros nombres:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Tableta mono IVA.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración máxima observada (Cmax) de VX-659, TEZ e IVA
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 15
Día 1 y Día 15
Concentración previa a la dosis observada (Cmin) de VX-659, TEZ e IVA
Periodo de tiempo: Día 8 y Día 15
Día 8 y Día 15
Área bajo la curva de concentración versus tiempo de tiempo de 0 a 6 horas (AUC0-6h) de VX-659, TEZ e IVA
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 15
Día 1 y Día 15

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración máxima observada (Cmax) de metabolito TEZ (M1-TEZ) y metabolito IVA (M1-IVA)
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 15
Día 1 y Día 15
Concentración previa a la dosis observada (Cmín) de metabolito TEZ (M1-TEZ) y metabolito IVA (M1-IVA)
Periodo de tiempo: Día 8 y Día 15
Día 8 y Día 15
Área bajo la curva de concentración frente al tiempo desde el tiempo 0 hasta las 6 horas (AUC0-6h) del metabolito TEZ (M1-TEZ) y el metabolito IVA (M1-IVA)
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 15
Día 1 y Día 15
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el período de tratamiento de TC hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio o hasta la fecha de finalización de la participación en el estudio, lo que ocurra primero (hasta 6 semanas)
Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el período de tratamiento de TC hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio o hasta la fecha de finalización de la participación en el estudio, lo que ocurra primero (hasta 6 semanas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de agosto de 2018

Finalización primaria (Actual)

18 de enero de 2019

Finalización del estudio (Actual)

18 de enero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de julio de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de agosto de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

16 de agosto de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de febrero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de enero de 2020

Última verificación

1 de enero de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX18-659-106
  • 2018-001711-67 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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