Оценка VX-659/TEZ/IVA у субъектов с муковисцидозом в возрасте от 6 до 11 лет
17 января 2020 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Исследование фазы 3 по оценке фармакокинетики, безопасности и переносимости тройной комбинированной терапии VX-659/TEZ/IVA у пациентов с муковисцидозом в возрасте от 6 до 11 лет
В этом исследовании будут оцениваться фармакокинетика (ФК), безопасность, переносимость, эффективность и фармакодинамический эффект VX-659, тезакафтора (TEZ) и ивакафтора (IVA) при дозировании в тройной комбинации (ТС) у пациентов с кистозным фиброзом (МВ) с Генотипы F/F или F/MF.
Исследование было прекращено после завершения Части А по усмотрению Спонсора.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
18
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 11 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Гомозиготные или гетерозиготные по мутации F508del (генотипы F/F или F/MF)
- Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) составляет ≥40% от прогнозируемого среднего значения для возраста, пола и роста.
Ключевые критерии исключения:
- Клинически значимый цирроз с портальной гипертензией или без нее
- Инфицирование легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса.
- Трансплантация солидных органов или гематологическая трансплантация.
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: VX-659/ТЭЗ/ИВА
Участники, получавшие VX-659 120 миллиграмм (мг)/TEZ 50 мг/IVA 75 мг в виде комбинации с фиксированными дозами (FDC) утром и IVA 75 мг в виде монотаблетки вечером в период лечения тройной комбинацией (TC) .
|
Планшет VX-659/TEZ/IVA FDC.
Другие имена:
Монопланшет IVA.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) VX-659, TEZ и IVA
Временное ограничение: День 1 и День 15
|
День 1 и День 15
|
|
Наблюдаемая концентрация перед введением дозы (Ctrough) VX-659, TEZ и IVA
Временное ограничение: День 8 и День 15
|
День 8 и День 15
|
|
Площадь под кривой зависимости концентрации от времени от времени от 0 до 6 часов (AUC0-6h) VX-659, TEZ и IVA
Временное ограничение: День 1 и День 15
|
День 1 и День 15
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) метаболита TEZ (M1-TEZ) и метаболита IVA (M1-IVA)
Временное ограничение: День 1 и День 15
|
День 1 и День 15
|
|
Наблюдаемая концентрация перед введением дозы (Ctrough) метаболита TEZ (M1-TEZ) и метаболита IVA (M1-IVA)
Временное ограничение: День 8 и День 15
|
День 8 и День 15
|
|
Площадь под кривой зависимости концентрации от времени от времени от 0 до 6 часов (AUC0-6h) метаболита TEZ (M1-TEZ) и метаболита IVA (M1-IVA)
Временное ограничение: День 1 и День 15
|
День 1 и День 15
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата в период лечения TC до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата или до даты завершения участия в исследовании, в зависимости от того, что наступит раньше (до 6 недель)
|
От первой дозы исследуемого препарата в период лечения TC до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата или до даты завершения участия в исследовании, в зависимости от того, что наступит раньше (до 6 недель)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
3 августа 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
18 января 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
18 января 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 июля 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 августа 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 августа 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 февраля 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 января 2020 г.
Последняя проверка
1 января 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания поджелудочной железы
- Фиброз
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Ивакафтор
- VX-659
Другие идентификационные номера исследования
- VX18-659-106
- 2018-001711-67 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .