Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av VX-659/TEZ/IVA hos pasienter med cystisk fibrose i alderen 6 til 11 år

17. januar 2020 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3-studie som evaluerer farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til VX-659/TEZ/IVA trippelkombinasjonsterapi hos pasienter med cystisk fibrose i alderen 6 til 11 år

Denne studien vil evaluere farmakokinetikken (PK), sikkerhet, tolerabilitet, effekt og farmakodynamisk effekt av VX-659, tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) når de doseres i trippelkombinasjon (TC) hos pasienter med cystisk fibrose (CF). F/F eller F/MF genotyper.

Studien ble avbrutt etter fullføring av del A på grunn av sponsorens skjønn.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Homozygot eller heterozygot for F508del-mutasjon (F/F- eller F/MF-genotyper)
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) verdi ≥40 % av antatt gjennomsnitt for alder, kjønn og høyde.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant cirrhose med eller uten portal hypertensjon
  • Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus.
  • Solid organ eller hematologisk transplantasjon.

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: VX-659/TEZ/IVA
Deltakere som fikk VX-659 120 milligram (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg som fastdosekombinasjon (FDC) om morgenen og IVA 75 mg som monotablett om kvelden i behandlingsperioden for trippelkombinasjon (TC) .
Legemiddel: VX-659/TEZ/IVA
VX-659/TEZ/IVA FDC nettbrett.
Andre navn:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Legemiddel: IVA
IVA mono nettbrett.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av VX-659, TEZ og IVA
Tidsramme: Dag 1 og dag 15
Dag 1 og dag 15
Observert konsentrasjon før dose (Ctrough) av VX-659, TEZ og IVA
Tidsramme: Dag 8 og dag 15
Dag 8 og dag 15
Område under konsentrasjon versus tid-kurven fra tid 0 til 6 timer (AUC0-6t) for VX-659, TEZ og IVA
Tidsramme: Dag 1 og dag 15
Dag 1 og dag 15

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av TEZ-metabolitt (M1-TEZ) og IVA-metabolitt (M1-IVA)
Tidsramme: Dag 1 og dag 15
Dag 1 og dag 15
Observert konsentrasjon før dose (Ctrough) av TEZ-metabolitt (M1-TEZ) og IVA-metabolitt (M1-IVA)
Tidsramme: Dag 8 og dag 15
Dag 8 og dag 15
Område under konsentrasjon versus tid-kurven fra tid 0 til 6 timer (AUC0-6t) av TEZ Metabolite (M1-TEZ), og IVA Metabolite (M1-IVA)
Tidsramme: Dag 1 og dag 15
Dag 1 og dag 15
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet i TC-behandlingsperioden opp til 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføringen av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først (opptil 6 uker)
Fra første dose av studiemedikamentet i TC-behandlingsperioden opp til 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføringen av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først (opptil 6 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. august 2018

Primær fullføring (Faktiske)

18. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

18. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juli 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

16. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. februar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. januar 2020

Sist bekreftet

1. januar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX18-659-106
  • 2018-001711-67 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på VX-659/TEZ/IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere