Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van VX-659/TEZ/IVA bij patiënten met cystische fibrose van 6 tot en met 11 jaar oud

17 januari 2020 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een fase 3-onderzoek ter evaluatie van de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van VX-659/TEZ/IVA drievoudige combinatietherapie bij patiënten met cystische fibrose van 6 tot en met 11 jaar oud

Deze studie zal de farmacokinetiek (PK), veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacodynamisch effect evalueren van VX-659, tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA) indien gedoseerd in drievoudige combinatie (TC) bij patiënten met cystische fibrose (CF) met F/F- of F/MF-genotypes.

De studie werd stopgezet na voltooiing van deel A wegens discretie van de sponsor.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Homozygoot of heterozygoot voor F508del-mutatie (F/F- of F/MF-genotypen)
  • Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) waarde ≥40% van het voorspelde gemiddelde voor leeftijd, geslacht en lengte.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante cirrose met of zonder portale hypertensie
  • Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus.
  • Vaste orgaan- of hematologische transplantatie.

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: VX-659/TEZ/IVA
Deelnemers die VX-659 120 milligram (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg kregen als vaste-dosiscombinatie (FDC) in de ochtend en IVA 75 mg als monotablet in de avond in de behandelingsperiode met drievoudige combinatie (TC) .
Geneesmiddel: VX-659/TEZ/IVA
VX-659/TEZ/IVA FDC-tablet.
Andere namen:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Geneesmiddel: IVA
IVA monotablet.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Maximale waargenomen concentratie (Cmax) van VX-659, TEZ en IVA
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 15
Dag 1 en dag 15
Waargenomen pre-dosisconcentratie (Ctrough) van VX-659, TEZ en IVA
Tijdsspanne: Dag 8 en Dag 15
Dag 8 en Dag 15
Gebied onder de concentratie versus tijdcurve van tijd 0 tot 6 uur (AUC0-6 uur) van VX-659, TEZ en IVA
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 15
Dag 1 en dag 15

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Maximaal waargenomen concentratie (Cmax) van TEZ-metaboliet (M1-TEZ) en IVA-metaboliet (M1-IVA)
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 15
Dag 1 en dag 15
Waargenomen pre-dosisconcentratie (Ctrough) van TEZ-metaboliet (M1-TEZ) en IVA-metaboliet (M1-IVA)
Tijdsspanne: Dag 8 en Dag 15
Dag 8 en Dag 15
Gebied onder de concentratie versus tijdcurve van tijd 0 tot 6 uur (AUC0-6 uur) van TEZ-metaboliet (M1-TEZ) en IVA-metaboliet (M1-IVA)
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 15
Dag 1 en dag 15
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de TC-behandelingsperiode tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tot de voltooiing van de deelname aan het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (tot 6 weken)
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de TC-behandelingsperiode tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tot de voltooiing van de deelname aan het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (tot 6 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 augustus 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juli 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX18-659-106
  • 2018-001711-67 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren