VX-659/TEZ/IVA:n arviointi kystisellä fibroosilla 6–11 vuoden iässä
perjantai 17. tammikuuta 2020 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Kolmannen vaiheen tutkimus, jossa arvioidaan VX-659/TEZ/IVA-kolmoisyhdistelmähoidon farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä 6–11-vuotiailla potilailla
Tässä tutkimuksessa arvioidaan VX-659:n, tetsakaftorin (TEZ) ja ivakaftorin (IVA) farmakokinetiikkaa (PK), turvallisuutta, siedettävyyttä, tehoa ja farmakodynaamisia vaikutuksia, kun niitä annostellaan kolminkertaisena yhdistelmänä (TC) kystisellä fibroosilla (CF) sairastavilla potilailla. F/F tai F/MF genotyypit.
Tutkimus keskeytettiin osan A valmistumisen jälkeen sponsorin harkinnan vuoksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Homotsygoottinen tai heterotsygoottinen F508del-mutaation suhteen (F/F- tai F/MF-genotyypit)
- Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) arvo ≥40 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta keskiarvosta.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä
- Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen.
- Kiinteän elimen tai hematologinen siirto.
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VX-659/TEZ/IVA
Osallistujat, jotka saivat VX-659 120 milligrammaa (mg) / TEZ 50 mg / IVA 75 mg kiinteän annoksen yhdistelmänä (FDC) aamulla ja IVA 75 mg monotabletina illalla kolminkertaisen yhdistelmähoidon (TC) aikana .
|
VX-659/TEZ/IVA FDC tabletti.
Muut nimet:
IVA mono tabletti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
VX-659:n, TEZ:n ja IVA:n suurin havaittu pitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 15
|
Päivä 1 ja päivä 15
|
|
VX-659:n, TEZ:n ja IVA:n havaittu ennen annostusta oleva pitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Päivä 8 ja päivä 15
|
Päivä 8 ja päivä 15
|
|
VX-659:n, TEZ:n ja IVA:n pitoisuuden ja aikakäyrän alla oleva pinta-ala 0–6 tuntia (AUC0-6h)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 15
|
Päivä 1 ja päivä 15
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
TEZ-metaboliitin (M1-TEZ) ja IVA-metaboliitin (M1-IVA) suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 15
|
Päivä 1 ja päivä 15
|
|
TEZ-metaboliitin (M1-TEZ) ja IVA-metaboliitin (M1-IVA) havaittu ennen annostusta oleva pitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Päivä 8 ja päivä 15
|
Päivä 8 ja päivä 15
|
|
TEZ-metaboliitin (M1-TEZ) ja IVA-metaboliitin (M1-IVA) pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 0–6 tuntia (AUC0-6h)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 15
|
Päivä 1 ja päivä 15
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta TC-hoitojakson aikana 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai tutkimukseen osallistumispäivämäärään, sen mukaan, kumpi tulee ensin (enintään 6 viikkoa)
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta TC-hoitojakson aikana 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai tutkimukseen osallistumispäivämäärään, sen mukaan, kumpi tulee ensin (enintään 6 viikkoa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 3. elokuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 18. tammikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 18. tammikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 27. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. elokuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 16. elokuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 5. helmikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. tammikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
- VX-659
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX18-659-106
- 2018-001711-67 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .