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Valutazione di VX-659/TEZ/IVA in soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 6 e 11 anni

17 gennaio 2020 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3 che valuta la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità della terapia a tripla combinazione VX-659/TEZ/IVA nei soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 6 e 11 anni

Questo studio valuterà la farmacocinetica (PK), la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e l'effetto farmacodinamico di VX-659, tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) quando dosati in tripla combinazione (TC) in soggetti con fibrosi cistica (CF) con Genotipi F/F o F/MF.

Lo studio è stato interrotto dopo il completamento della Parte A a discrezione dello Sponsor.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Omozigote o eterozigote per la mutazione F508del (genotipi F/F o F/MF)
  • Valore del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥40% della media prevista per età, sesso e altezza.

Criteri chiave di esclusione:

  • Cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
  • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare.
  • Trapianto di organo solido o ematologico.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: VX-659/TEZ/IVA
Partecipanti che hanno ricevuto VX-659 120 milligrammi (mg)/TEZ 50 mg/ IVA 75 mg come combinazione a dose fissa (FDC) al mattino e IVA 75 mg come mono compressa alla sera nel periodo di trattamento della tripla combinazione (TC) .
Droga: VX-659/TEZ/IVA
Tavoletta FDC VX-659/TEZ/IVA.
Altri nomi:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
IVA monocompressa.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione massima osservata (Cmax) di VX-659, TEZ e IVA
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 15
Giorno 1 e Giorno 15
Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di VX-659, TEZ e IVA
Lasso di tempo: Giorno 8 e Giorno 15
Giorno 8 e Giorno 15
Area sotto la curva concentrazione/tempo da 0 a 6 ore (AUC0-6h) di VX-659, TEZ e IVA
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 15
Giorno 1 e Giorno 15

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione massima osservata (Cmax) del metabolita TEZ (M1-TEZ) e del metabolita IVA (M1-IVA)
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 15
Giorno 1 e Giorno 15
Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) del metabolita TEZ (M1-TEZ) e del metabolita IVA (M1-IVA)
Lasso di tempo: Giorno 8 e Giorno 15
Giorno 8 e Giorno 15
Area sotto la curva concentrazione/tempo dal tempo da 0 a 6 ore (AUC0-6h) del metabolita TEZ (M1-TEZ) e del metabolita IVA (M1-IVA)
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 15
Giorno 1 e Giorno 15
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento TC fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o fino al completamento della data di partecipazione allo studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo (fino a 6 settimane)
Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento TC fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o fino al completamento della data di partecipazione allo studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo (fino a 6 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

18 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

18 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

16 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX18-659-106
  • 2018-001711-67 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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