Studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti dupilumabu u dospělých a dospívajících pacientů s eozinofilní ezofagitidou (EoE)
2. června 2023 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals
Randomizovaná třídílná studie fáze 3 ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti dupilumabu u dospělých a dospívajících pacientů s eozinofilní ezofagitidou (EoE)
Primární cíle studie po částech jsou:
Část A:
Stanovit léčebný účinek dupilumabu ve srovnání s placebem u dospělých a dospívajících pacientů s EoE po 24 týdnech léčby podle histologických a klinických měření a informovat/potvrdit konečné stanovení velikosti vzorku pro část B.
Část B:
Prokázat účinnost léčby dupilumabem ve srovnání s placebem u dospělých a dospívajících pacientů s EoE po 24 týdnech léčby hodnocené histologickými a klinickými měřeními.
Část C:
Posoudit bezpečnost a účinnost léčby dupilumabem u dospělých a dospívajících pacientů s EoE po až 52 týdnech léčby podle histologických a klinických měření.
Vedlejšími cíli studia jsou:
- Zhodnotit bezpečnost, snášenlivost a imunogenicitu léčby dupilumabem po dobu až 52 týdnů u dospělých a dospívajících pacientů s EoE
- Prozkoumat vztah mezi koncentrací dupilumabu a odpověďmi u dospělých a dospívajících pacientů s EoE pomocí deskriptivních analýz
- Vyhodnotit účinky dupilumabu na transkriptomické signatury spojené s EoE a zánětem 2. typu
- Prokázat účinnost léčby dupilumabem ve srovnání s placebem po 24 týdnech a 52 týdnech léčby u dospělých a dospívajících pacientů s EoE, kteří dříve užívali polykané topické kortikosteroidy
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
321
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
- Regeneron study Site
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Austrálie, 4102
- Regeneron study Site
-
-
South Australia
-
Elizabeth Vale, South Australia, Austrálie, 5112
- Regeneron study Site
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Bruges, Belgie, 8310
- Regeneron study Site
-
Edegem, Belgie, 2650
- Regeneron study Site
-
Leuven, Belgie, 03000
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Pessac, Francie, 33604 Cedex
- Regeneron study Site
-
Toulouse, Francie, TSA 50032-31059
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
- Regeneron study Site
-
Maastricht, Holandsko, 6229HX
- Regeneron study Site
-
Nijmegen, Holandsko, 6525GA
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Genoa, Itálie, 16132
- Regeneron study Site
-
Milano, Itálie, 20122
- Regeneron study Site
-
Naples, Itálie, 80100
- Regeneron study Site
-
Pisa, Itálie, 56124
- Regeneron study Site
-
Rome, Itálie, 00161
- Regeneron study Site
-
Rome, Itálie, 00165
- Regeneron study Site
-
Rozzano, Itálie, 20089
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Hamilton, Kanada, L8S 1G5
- Regeneron study Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A5W9
- Regeneron study Site
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1G6S6
- Regeneron study Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Hannover, Německo, 30459
- Regeneron study Site
-
Magdeburg, Německo, 39120
- Regeneron study Site
-
Munich, Německo, 81675
- Regeneron study Site
-
-
-
-
Whitechapel
-
London, Whitechapel, Spojené království, E1 1BB
- Regeneron study Site
-
-
Yorkshire
-
Barnsley, Yorkshire, Spojené království, S752EP
- Regeneron study Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Regeneron study Site
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
- Regeneron study Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Regeneron study Site
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Regeneron study Site
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90025
- Regeneron study Site
-
Mountain View, California, Spojené státy, 94305
- Regeneron study Site
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Regeneron study Site
-
Rolling Hills Estates, California, Spojené státy, 90274
- Regeneron study Site
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Regeneron study Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Regeneron study Site
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80220
- Regeneron study Site
-
Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
- Regeneron study Site
-
Lone Tree, Colorado, Spojené státy, 80124
- Regeneron study Site
-
-
Connecticut
-
Bristol, Connecticut, Spojené státy, 06010
- Regeneron study Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33156
- Regeneron study Site
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- Regeneron study Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83706
- Regeneron study Site
-
Idaho Falls, Idaho, Spojené státy, 83404
- Regeneron study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Regeneron Study Site #1
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Regeneron Study Site #2
-
Park Ridge, Illinois, Spojené státy, 60068
- Regeneron study Site
-
Urbana, Illinois, Spojené státy, 61801
- Regeneron study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Regeneron study Site
-
-
Iowa
-
Clive, Iowa, Spojené státy, 50325
- Regeneron study Site
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Regeneron study Site
-
-
Kansas
-
Topeka, Kansas, Spojené státy, 66606
- Regeneron study Site
-
-
Maryland
-
Hagerstown, Maryland, Spojené státy, 21742
- Regeneron study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
- Regeneron study Site
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- Regeneron study Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Regeneron study Site
-
Chesterfield, Michigan, Spojené státy, 48047
- Regeneron study Site
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Spojené státy, 55446
- Regeneron study Site
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Regeneron study Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68505
- Regeneron study Site
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68130
- Regeneron study Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10461
- Regeneron study Site
-
Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
- Regeneron study Site
-
Great Neck, New York, Spojené státy, 11023
- Regeneron study Site
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Regeneron study Site
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Regeneron study Site
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- Regeneron study Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- Regeneron study Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Regeneron study Site
-
Dayton, Ohio, Spojené státy, 45415
- Regeneron study Site
-
Dublin, Ohio, Spojené státy, 43016
- Regeneron study Site
-
Mentor, Ohio, Spojené státy, 44060
- Regeneron study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Regeneron study Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Regeneron study Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Regeneron study Site
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
- Regeneron study Site
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Spojené státy, 37604
- Regeneron study Site
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
- Regeneron study Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
- Regeneron study Site
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Regeneron study Site
-
Garland, Texas, Spojené státy, 75044
- Regeneron study Site
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Regeneron study Site
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- Regeneron study Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- Regeneron study Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
- Regeneron study Site
-
Roanoke, Virginia, Spojené státy, 24013
- Regeneron study Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98115
- Regeneron study Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Regeneron study Site
-
Madrid, Španělsko, 28006
- Regeneron study Site
-
-
Ciudad Real
-
Tomelloso, Ciudad Real, Španělsko, 13700
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Švédsko, 141 86
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Zurich, Švýcarsko, CH-8091
- Regeneron study Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria zahrnutí (části A a B):
- Dokumentovaná diagnóza EoE endoskopickou biopsií
- Základní endoskopické biopsie s průkazem centrálního čtení intraepiteliální eozinofilní infiltrace
- Anamnéza (podle zprávy pacienta) v průměru alespoň 2 epizody dysfagie (s příjmem pevných látek) týdně během 4 týdnů před screeningem
Klíčová kritéria vyloučení (části A a B):
- Tělesná hmotnost ≤ 40 kg
- Předchozí účast v klinické studii s dupilumabem nebo minulá či současná léčba dupilumabem
- Zahájení nebo změna dietního režimu vylučujícího potraviny nebo opětovné zavedení skupiny s dříve vyřazeným jídlem během 6 týdnů před screeningem.
- Jiné příčiny jícnové eozinofilie nebo následujících stavů: hypereozinofilní syndrom a eozinofilní granulomatóza s polyangiitidou (Churg-Strauss syndrom)
- Aktivní infekce Helicobacter pylori
- Anamnéza achalázie, Crohnovy choroby, ulcerózní kolitidy, celiakie a předchozí operace jícnu
- Jakákoli striktura jícnu, kterou nelze projít standardním diagnostickým horním endoskopem 9 až 10 mm nebo jakákoli kritická striktura jícnu, která vyžaduje dilataci při screeningu
- Poruchy krvácení nebo jícnové varixy v anamnéze
- Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy, které plánují otěhotnět nebo kojit během studie
Klíčová kritéria vyloučení (část C):
- Účastníci, u kterých se během části A nebo části B rozvinula závažná nežádoucí příhoda (SAE) a/nebo nežádoucí příhoda (AE), která se považovala za související se studovaným lékem, což by podle názoru zkoušejícího mohlo naznačovat, že pokračující léčba studovaným lékem může představovat nepřiměřené riziko pro účastníka
- Účastnice, které otěhotněly během části A nebo části B
- Účastníci, kterým bylo předčasně vysazeno studované léčivo kvůli nežádoucímu účinku (pacienti, kteří předčasně vysadili studovaný léčivý přípravek z důvodu nedostatečné účinnosti, jsou způsobilí vstoupit do části C)
- Pacienti, kteří nepodstoupili endoskopii s biopsií před zahájením záchranné léčby
Poznámka: Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část A: Dupilumab nebo placebo
Část A se skládá z 24týdenního dvojitě zaslepeného léčebného období.
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali dupilumab nebo placebo.
Na konci dvojitě zaslepené léčebné návštěvy (24. týden) mohou způsobilí účastníci vstoupit do části C. Účastníci, kteří nevstoupí do části C, vstoupí do 12týdenního období sledování.
|
Odpovídající placebo
Injekční roztok podávaný subkutánně
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část B: Dupilumab nebo placebo
Část B se skládá z 24týdenního dvojitě zaslepeného léčebného období.
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali režim dávkování dupilumabu 1, režim dávkování dupilumabu 2 nebo placebo.
Na konci dvojitě zaslepené léčebné návštěvy (24. týden) mohou způsobilí účastníci vstoupit do části C. Účastníci, kteří nevstoupí do části C, vstoupí do 12týdenního období sledování.
|
Odpovídající placebo
Injekční roztok podávaný subkutánně
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část C: Dupilumab
Část C je 28týdenní prodloužená aktivní léčba.
Účastníci dostanou režim dávkování dupilumabu 1, režim dávkování dupilumabu 2. Na konci období léčby (52. týden) účastníci vstoupí do 12týdenního období sledování.
|
Injekční roztok podávaný subkutánně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli maximálního počtu eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů ≤6 eozinofilů na vysoce výkonné pole (Eos/Hpf) ve všech třech regionech v týdnu 24
Časové okno: V týdnu 24
|
Počet eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů získaný endoskopií jícnu s biopsiemi (všechny 3 oblasti jícnu: proximální, střední a distální).
|
V týdnu 24
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v dotazníku symptomů dysfagie (DSQ) Celkové skóre ve 24. týdnu
Časové okno: Základní stav a týden 24
|
DSQ se používá k měření frekvence a intenzity dysfagie.
Skóre DSQ se může pohybovat od 0 do 84, přičemž nižší skóre ukazuje na méně častou nebo méně závažnou dysfagii.
|
Základní stav a týden 24
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna od výchozího stavu v celkovém skóre DSQ ve 24. týdnu
Časové okno: Základní stav a týden 24
|
DSQ se používá k měření frekvence a intenzity dysfagie.
Skóre DSQ se může pohybovat od 0 do 84, přičemž nižší skóre ukazuje na méně častou nebo méně závažnou dysfagii.
|
Základní stav a týden 24
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli vrcholu Ezofageální intraepiteliální počet eozinofilů
Časové okno: V týdnu 24
|
Počet eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů získaný endoskopií jícnu s biopsiemi (všechny 3 oblasti jícnu: proximální, střední a distální).
|
V týdnu 24
|
|
Normalizované skóre obohacení (NES) pro relativní změnu od výchozí hodnoty v diagnostickém panelu EoE (EDP) v týdnu 24
Časové okno: Základní stav a týden 24
|
NES odráží míru, do jaké je úroveň aktivity souboru přepisů onemocnění nadměrně zastoupena v extrémech (nahoře nebo dole) celého seřazeného seznamu přepisů ve vzorku a je normalizována zohledněním počtu přepisů v souboru.
NES 0 znamená žádnou změnu od výchozí hodnoty, negativní skóre odráží snížení skóre onemocnění (spíše jako normální) a pozitivní skóre odráží zhoršení (aktivnější onemocnění).
|
Základní stav a týden 24
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli vrcholu jícnového intraepiteliálního počtu eozinofilů ≤1 Eos/Hpf ve všech třech regionech v týdnu 24
Časové okno: V týdnu 24
|
Počet eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů získaný endoskopií jícnu s biopsiemi (všechny 3 oblasti jícnu: proximální, střední a distální).
|
V týdnu 24
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v závažnosti jiných příznaků EoE než dysfagie měřená dotazníkem příznaků EoE (EoE-SQ) v týdnu 24
Časové okno: Základní stav a týden 24
|
EoE-SQ se ptá na příznaky, které mohou mít účastníci s EoE (bolest na hrudi, bolest žaludku, pocit pálení na hrudi, jídlo nebo tekutina se vrací do krku, zvracení) během posledních 7 dnů.
Odpověď na závažnost každého příznaku na základě nejhorší zkušenosti za posledních 7 dní je na stupnici od 0 do 10 (vyšší je horší).
Skóre závažnosti EoE-SQ se vypočítá jako součet skóre závažnosti z otázek 1 až 3 (bolest na hrudi, bolest žaludku, pocit pálení na hrudi), který se může pohybovat od 0 do 30; vyšší skóre ukazuje na závažnější příznaky.
|
Základní stav a týden 24
|
|
Procento účastníků, kteří podstoupili záchrannou léčbu během placeba kontrolovaného, dvojitě zaslepeného léčebného období v týdnu 24
Časové okno: V týdnu 24
|
V týdnu 24
|
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v plató roztažitelnosti jícnu měřená funkčním zobrazením lumenu, pokud byla shromážděna, v týdnu 24
Časové okno: V týdnu 24
|
V týdnu 24
|
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v maximálním počtu eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů (Eos/Hpf) ve všech třech oblastech v týdnu 24
Časové okno: Základní stav a týden 24
|
Počet eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů získaný endoskopií jícnu s biopsiemi (všechny 3 oblasti jícnu: proximální, střední a distální).
Vyšší počet intraepiteliálních eozinofilů v jícnu oproti výchozí hodnotě ukazuje na zhoršení onemocnění.
|
Základní stav a týden 24
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v systému hodnocení histologie eozinofilní ezofagitidy (EoEHSS) průměrného skóre stupně ve 24. týdnu
Časové okno: Základní stav a týden 24
|
Závažnost (stupeň) a rozsah (stadium) jícnových abnormalit byly hodnoceny zaslepenými centrálními patology pomocí 4bodové škály (0 normální; 3 maximální změna) pro osm znaků: hustotu eozinofilů, hyperplazii bazální zóny, abscesy eozinofilů, povrchové vrstvení eozinofilů dilatované mezibuněčné prostory, povrchové epiteliální změny, dyskeratotické epiteliální buňky a lamina propria fibróza (nepřítomná/přítomná).
Vyšší skóre ukazuje na větší závažnost a rozsah histologických abnormalit.
|
Základní stav a týden 24
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v průměrném skóre EoEHSS ve 24. týdnu
Časové okno: Základní stav a týden 24
|
Závažnost (stupeň) a rozsah (stadium) jícnových abnormalit byly hodnoceny zaslepenými centrálními patology pomocí 4bodové škály (0 normální; 3 maximální změna) pro osm znaků: hustotu eozinofilů, hyperplazii bazální zóny, abscesy eozinofilů, povrchové vrstvení eozinofilů dilatované mezibuněčné prostory, povrchové epiteliální změny, dyskeratotické epiteliální buňky a lamina propria fibróza (nepřítomná/přítomná).
Vyšší skóre ukazuje na větší závažnost a rozsah histologických abnormalit.
|
Základní stav a týden 24
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v endoskopickém referenčním celkovém skóre EoE (EoE-EREFS) ve 24. týdnu
Časové okno: Základní stav a týden 24
|
EoE ezofageální charakteristiky analyzované na základě EoE-EREFS, skórovacího systému pro zánětlivé a remodelační rysy onemocnění.
Celkové celkové skóre se pohybuje od 0 do 18, přičemž vyšší číslo znamená horší onemocnění.
|
Základní stav a týden 24
|
|
NES pro relativní změnu od výchozí hodnoty v podpisu zánětu typu 2 (T2INF) v týdnu 24
Časové okno: Základní stav a týden 24
|
NES odráží míru, do jaké je úroveň aktivity souboru přepisů onemocnění nadměrně zastoupena v extrémech (nahoře nebo dole) celého seřazeného seznamu přepisů ve vzorku a je normalizována zohledněním počtu přepisů v souboru.
NES 0 znamená žádnou změnu od výchozí hodnoty, negativní skóre odráží snížení skóre onemocnění (spíše jako normální) a pozitivní skóre odráží zhoršení (aktivnější onemocnění).
|
Základní stav a týden 24
|
|
Absolutní změna průměrného skóre kvality života související se zdravím (QoL) oproti výchozímu stavu měřená dotazníkem dopadu EoE (EoE-IQ) v týdnu 24
Časové okno: Základní stav a týden 24
|
EoE-IQ měří dopad EoE na emocionální, sociální, pracovní a školní aspekty a aspekty spánku.
Účastníci byli požádáni, aby odpověděli na 11 otázek na základě zkušeností s EoE během posledních 7 dnů.
Odezva na každou položku je na 5bodové škále (1=vůbec ne [dotčeno] 2=trochu, 3=poněkud, 4=dost trochu, 5=velmi [dotčené]).
Průměrné skóre je součet chybějících odpovědí dělený počtem položek s chybějícími odpověďmi.
Průměrné skóre se může pohybovat od 1 do 5; vyšší skóre ukazuje na negativnější dopad.
|
Základní stav a týden 24
|
|
Absolutní změna frekvence příznaků EoE jiných než dysfagie oproti výchozí hodnotě, měřená pomocí EoE-SQ v týdnu 24
Časové okno: Základní stav a týden 24
|
EoE-SQ se ptá na příznaky, které mohou mít účastníci s EoE (bolest na hrudi, bolest žaludku, pocit pálení na hrudi, jídlo nebo tekutina se vrací do krku, zvracení) během posledních 7 dnů.
Odpověď na frekvenci každého příznaku je na 5bodové škále (1 = „nikdy“, 2 = „jeden den“, 3 = „2–6 dní“, 4 = „jednou denně“, 5 = „více než jednou denně').
Frekvenční skóre EoE-SQ se vypočítá jako součet frekvenčních skóre z 5 položek, které se mohou pohybovat od 5 do 25; vyšší skóre ukazuje na vyšší frekvenci symptomů.
|
Základní stav a týden 24
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli maximálního počtu eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů ≤6 eozinofilů na vysoce výkonné pole (Eos/Hpf) ve všech třech regionech v 52. týdnu
Časové okno: V týdnu 52
|
Počet eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů získaný endoskopií jícnu s biopsiemi (všechny 3 oblasti jícnu: proximální, střední a distální).
|
V týdnu 52
|
|
Absolutní změna celkového skóre v dotazníku příznaků dysfagie (DSQ) v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
DSQ se používá k měření frekvence a intenzity dysfagie.
Skóre DSQ se může pohybovat od 0 do 84, přičemž nižší skóre ukazuje na méně častou nebo méně závažnou dysfagii.
|
Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
|
Procentuální změna celkového skóre DSQ v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
DSQ se používá k měření frekvence a intenzity dysfagie.
Skóre DSQ se může pohybovat od 0 do 84, přičemž nižší skóre ukazuje na méně častou nebo méně závažnou dysfagii.
|
Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
|
Absolutní změna v celkovém endoskopickém referenčním skóre EoE (EoE-EREFS) v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
EoE ezofageální charakteristiky analyzované na základě EoE-EREFS, skórovacího systému pro zánětlivé a remodelační rysy onemocnění.
Celkové celkové skóre se pohybuje od 0 do 18, přičemž vyšší číslo znamená horší onemocnění.
|
Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
|
Procentuální změna v maximálním počtu eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů (Eos/Hpf) ve všech třech oblastech v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
Počet eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů získaný endoskopií jícnu s biopsiemi (všechny 3 oblasti jícnu: proximální, střední a distální).
Vyšší počet intraepiteliálních eozinofilů v jícnu oproti výchozí hodnotě ukazuje na zhoršení onemocnění.
|
Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
|
Absolutní změna v EoE histologickém skórovacím systému (EoEHSS) průměrného skóre stupně v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
Závažnost (stupeň) a rozsah (stadium) jícnových abnormalit byly hodnoceny zaslepenými centrálními patology pomocí 4bodové škály (0 normální; 3 maximální změna) pro osm znaků: hustotu eozinofilů, hyperplazii bazální zóny, abscesy eozinofilů, povrchové vrstvení eozinofilů dilatované mezibuněčné prostory, povrchové epiteliální změny, dyskeratotické epiteliální buňky a lamina propria fibróza (nepřítomná/přítomná).
Vyšší skóre ukazuje na větší závažnost a rozsah histologických abnormalit.
|
Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
|
Absolutní změna průměrného skóre EoEHSS v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
Závažnost (stupeň) a rozsah (stadium) jícnových abnormalit byly hodnoceny zaslepenými centrálními patology pomocí 4bodové škály (0 normální; 3 maximální změna) pro osm znaků: hustotu eozinofilů, hyperplazii bazální zóny, abscesy eozinofilů, povrchové vrstvení eozinofilů dilatované mezibuněčné prostory, povrchové epiteliální změny, dyskeratotické epiteliální buňky a lamina propria fibróza (nepřítomná/přítomná).
Vyšší skóre ukazuje na větší závažnost a rozsah histologických abnormalit.
|
Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli vrcholu jícnového intraepiteliálního počtu eozinofilů <15 Eos/Hpf ve všech třech regionech v 52. týdnu
Časové okno: V týdnu 52
|
Počet eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů získaný endoskopií jícnu s biopsiemi (všechny 3 oblasti jícnu: proximální, střední a distální).
|
V týdnu 52
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli vrcholu jícnového intraepiteliálního počtu eozinofilů ≤1 Eos/Hpf ve všech třech regionech v 52. týdnu
Časové okno: V týdnu 52
|
Počet eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů získaný endoskopií jícnu s biopsiemi (všechny 3 oblasti jícnu: proximální, střední a distální).
|
V týdnu 52
|
|
Absolutní změna v QOL související se zdravím měřená pomocí EoE-IQ v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
EoE-IQ měří dopad EoE na emocionální, sociální, pracovní a školní aspekty a aspekty spánku.
Účastníci byli požádáni, aby odpověděli na 11 otázek na základě zkušeností s EoE během posledních 7 dnů.
Odezva na každou položku je na 5bodové škále (1=vůbec ne [dotčeno] 2=trochu, 3=poněkud, 4=dost trochu, 5=velmi [dotčené]).
Průměrné skóre je součet chybějících odpovědí dělený počtem položek s chybějícími odpověďmi.
Průměrné skóre se může pohybovat od 1 do 5; vyšší skóre ukazuje na negativnější dopad.
|
Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v závažnosti symptomů EoE jiných než dysfagie, měřená pomocí EoE-SQ v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
EoE-SQ se ptá na příznaky, které mohou mít účastníci s EoE (bolest na hrudi, bolest žaludku, pocit pálení na hrudi, jídlo nebo tekutina se vrací do krku, zvracení) během posledních 7 dnů.
Odpověď na závažnost každého příznaku na základě nejhorší zkušenosti za posledních 7 dní je na stupnici od 0 do 10 (vyšší je horší).
Skóre závažnosti EoE-SQ se vypočítá jako součet skóre závažnosti z otázek 1 až 3 (bolest na hrudi, bolest žaludku, pocit pálení na hrudi), který se může pohybovat od 0 do 30; vyšší skóre ukazuje na závažnější příznaky.
|
Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
|
Absolutní změna frekvence příznaků EoE jiných než dysfagie oproti výchozí hodnotě, měřená pomocí EoE-SQ v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
EoE-SQ se ptá na příznaky, které mohou mít účastníci s EoE (bolest na hrudi, bolest žaludku, pocit pálení na hrudi, jídlo nebo tekutina se vrací do krku, zvracení) během posledních 7 dnů.
Odpověď na frekvenci každého příznaku je na 5bodové škále (1 = „nikdy“, 2 = „jeden den“, 3 = „2–6 dní“, 4 = „jednou denně“, 5 = „více než jednou denně').
Frekvenční skóre EoE-SQ se vypočítá jako součet frekvenčních skóre z 5 položek, které se mohou pohybovat od 5 do 25; vyšší skóre ukazuje na vyšší frekvenci symptomů.
|
Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
|
Procento účastníků, kteří dostávali záchrannou medikaci během 28týdenního prodlouženého aktivního léčebného období
Časové okno: Výchozí stav (části C) do týdne 28
|
Výchozí stav (části C) do týdne 28
|
|
|
NES pro relativní změnu od výchozí hodnoty v diagnostickém panelu EoE (EDP) v týdnu 52
Časové okno: Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
NES odráží míru, do jaké je úroveň aktivity souboru přepisů onemocnění nadměrně zastoupena v extrémech (nahoře nebo dole) celého seřazeného seznamu přepisů ve vzorku a je normalizována zohledněním počtu přepisů v souboru.
NES 0 znamená žádnou změnu od výchozí hodnoty, negativní skóre odráží snížení skóre onemocnění (spíše jako normální) a pozitivní skóre odráží zhoršení (aktivnější onemocnění).
|
Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
|
NES pro relativní změnu v podpisu zánětu typu 2 (T2INF) v týdnu 52
Časové okno: Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
NES odráží míru, do jaké je úroveň aktivity souboru přepisů onemocnění nadměrně zastoupena v extrémech (nahoře nebo dole) celého seřazeného seznamu přepisů ve vzorku a je normalizována zohledněním počtu přepisů v souboru.
NES 0 znamená žádnou změnu od výchozí hodnoty, negativní skóre odráží snížení skóre onemocnění (spíše jako normální) a pozitivní skóre odráží zhoršení (aktivnější onemocnění).
|
Výchozí stav (předchozí části studie) a týden 52
|
|
Koncentrace funkčního dupilumabu v séru v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (části C) do 52. týdne
|
Výchozí stav (části C) do 52. týdne
|
|
|
Výskyt odezvy protilékové protilátky (ADA) vzniklé při léčbě
Časové okno: Výchozí stav (předchozí části studie) do 52. týdne
|
Počet hlášených reakcí ADA na dupilumab vzniklých při léčbě.
|
Výchozí stav (předchozí části studie) do 52. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
24. září 2018
Primární dokončení (Aktuální)
9. září 2021
Dokončení studie (Aktuální)
7. června 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. srpna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. srpna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
16. srpna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. června 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. června 2023
Naposledy ověřeno
1. června 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- R668-EE-1774
- 2018-000844-25 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .