Estudio para determinar la eficacia y seguridad de dupilumab en pacientes adultos y adolescentes con esofagitis eosinofílica (EoE)
2 de junio de 2023 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Un estudio de fase 3, aleatorizado, de 3 partes para investigar la eficacia y seguridad de dupilumab en pacientes adultos y adolescentes con esofagitis eosinofílica (EoE)
Los objetivos principales del estudio por parte del estudio son:
Parte A:
Determinar el efecto del tratamiento con dupilumab en comparación con placebo en pacientes adultos y adolescentes con EE después de 24 semanas de tratamiento según lo evaluado por medidas histológicas y clínicas y para informar/confirmar la determinación final del tamaño de la muestra para la Parte B.
Parte B:
Demostrar la eficacia del tratamiento con dupilumab en comparación con el placebo en pacientes adultos y adolescentes con EE después de 24 semanas de tratamiento según lo evaluado por medidas histológicas y clínicas.
Parte C:
Evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento con dupilumab en pacientes adultos y adolescentes con EEo después de hasta 52 semanas de tratamiento según lo evaluado por medidas histológicas y clínicas.
Los objetivos secundarios del estudio son:
- Evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la inmunogenicidad del tratamiento con dupilumab durante un máximo de 52 semanas en pacientes adultos y adolescentes con EE
- Explorar la relación entre la concentración de dupilumab y las respuestas en pacientes adultos y adolescentes con EE, mediante análisis descriptivos
- Evaluar los efectos de dupilumab en las firmas transcriptómicas asociadas con la EoE y la inflamación tipo 2
- Demostrar la eficacia del tratamiento con dupilumab en comparación con el placebo después de 24 semanas y 52 semanas de tratamiento en pacientes adultos y adolescentes con EE que previamente recibieron corticosteroides tópicos deglutidos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
321
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hannover, Alemania, 30459
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Magdeburg, Alemania, 39120
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Munich, Alemania, 81675
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
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Queensland
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Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
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South Australia
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Elizabeth Vale, South Australia, Australia, 5112
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3052
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Bruges, Bélgica, 8310
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Edegem, Bélgica, 2650
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Leuven, Bélgica, 03000
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Hamilton, Canadá, L8S 1G5
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A5W9
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1G6S6
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T1C5
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Barcelona, España, 08036
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Madrid, España, 28006
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Ciudad Real
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Tomelloso, Ciudad Real, España, 13700
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90025
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Mountain View, California, Estados Unidos, 94305
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
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Rolling Hills Estates, California, Estados Unidos, 90274
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80220
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
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Lone Tree, Colorado, Estados Unidos, 80124
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Connecticut
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Bristol, Connecticut, Estados Unidos, 06010
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33156
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83706
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Idaho Falls, Idaho, Estados Unidos, 83404
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Regeneron Study Site #1
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Regeneron Study Site #2
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Park Ridge, Illinois, Estados Unidos, 60068
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Urbana, Illinois, Estados Unidos, 61801
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
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Iowa
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Clive, Iowa, Estados Unidos, 50325
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
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Kansas
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Topeka, Kansas, Estados Unidos, 66606
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Maryland
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Hagerstown, Maryland, Estados Unidos, 21742
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
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Chesterfield, Michigan, Estados Unidos, 48047
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Minnesota
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Plymouth, Minnesota, Estados Unidos, 55446
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68505
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68130
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
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Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
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Great Neck, New York, Estados Unidos, 11023
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45415
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Dublin, Ohio, Estados Unidos, 43016
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Mentor, Ohio, Estados Unidos, 44060
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
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Tennessee
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Johnson City, Tennessee, Estados Unidos, 37604
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
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Garland, Texas, Estados Unidos, 75044
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Regeneron study Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
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Roanoke, Virginia, Estados Unidos, 24013
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98115
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
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Pessac, Francia, 33604 Cedex
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Toulouse, Francia, TSA 50032-31059
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Genoa, Italia, 16132
- Regeneron study Site
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Milano, Italia, 20122
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Naples, Italia, 80100
- Regeneron study Site
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Pisa, Italia, 56124
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Rome, Italia, 00161
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Rome, Italia, 00165
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Rozzano, Italia, 20089
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Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
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Maastricht, Países Bajos, 6229HX
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Nijmegen, Países Bajos, 6525GA
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Whitechapel
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London, Whitechapel, Reino Unido, E1 1BB
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Yorkshire
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Barnsley, Yorkshire, Reino Unido, S752EP
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Stockholm, Suecia, 141 86
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Zurich, Suiza, CH-8091
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión (Partes A y B):
- Un diagnóstico documentado de EoE por biopsia endoscópica
- Biopsias endoscópicas basales con demostración en lectura central de infiltración eosinofílica intraepitelial
- Antecedentes (por informe del paciente) de un promedio de al menos 2 episodios de disfagia (con ingesta de sólidos) por semana en las 4 semanas previas a la selección
Criterios clave de exclusión (partes A y B):
- Peso corporal ≤40 kg
- Participación previa en un ensayo clínico de dupilumab, o tratamiento pasado o actual con dupilumab
- Inicio o cambio de un régimen de dieta de eliminación de alimentos o reintroducción de un grupo de alimentos previamente eliminado en las 6 semanas previas a la selección.
- Otras causas de eosinofilia esofágica o las siguientes condiciones: síndrome hipereosinofílico y granulomatosis eosinofílica con poliangitis (síndrome de Churg-Strauss)
- Infección activa por Helicobacter pylori
- Antecedentes de acalasia, enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa, enfermedad celíaca y cirugía esofágica previa
- Cualquier estenosis esofágica que no se pueda pasar con un endoscopio superior estándar de diagnóstico de 9 a 10 mm o cualquier estenosis esofágica crítica que requiera dilatación en la selección
- Antecedentes de trastornos hemorrágicos o várices esofágicas.
- Mujeres embarazadas o lactantes, o mujeres que planean quedar embarazadas o amamantar durante el estudio
Criterios clave de exclusión (Parte C):
- Los participantes que, durante la Parte A o la Parte B, desarrollaron un evento adverso grave (SAE) y/o un evento adverso (AE) considerado relacionado con el fármaco del estudio, que en opinión del investigador podría indicar que continuar el tratamiento con el fármaco del estudio puede presentar un riesgo irrazonable para el participante
- Participantes que quedaron embarazadas durante la Parte A o la Parte B
- Participantes que interrumpieron prematuramente el fármaco del estudio debido a un EA (los pacientes que interrumpieron prematuramente el fármaco del estudio debido a la falta de eficacia son elegibles para ingresar a la Parte C)
- Pacientes a los que no se les realizó endoscopia con biopsias previo a recibir tratamiento de rescate
Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Parte A: dupilumab o placebo
La Parte A consta de un período de tratamiento doble ciego de 24 semanas.
Los participantes serán asignados al azar para recibir dupilumab o placebo.
Al final de la visita de tratamiento doble ciego (semana 24), los participantes elegibles pueden ingresar a la Parte C. Los participantes que no ingresan a la Parte C ingresarán a un período de seguimiento de 12 semanas.
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Placebo a juego
Solución inyectable administrada por vía subcutánea
Otros nombres:
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Experimental: Parte B: dupilumab o placebo
La Parte B consiste en un período de tratamiento doble ciego de 24 semanas.
Los participantes serán aleatorizados para recibir el régimen de dosificación de dupilumab 1, el régimen de dosificación de dupilumab 2 o un placebo.
Al final de la visita de tratamiento doble ciego (semana 24), los participantes elegibles pueden ingresar a la Parte C. Los participantes que no ingresan a la Parte C ingresarán a un período de seguimiento de 12 semanas.
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Placebo a juego
Solución inyectable administrada por vía subcutánea
Otros nombres:
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Experimental: Parte C: Dupilumab
La Parte C es un período de tratamiento activo extendido de 28 semanas.
Los participantes recibirán el régimen de dosificación de dupilumab 1, el régimen de dosificación de dupilumab 2. Al final del período de tratamiento (semana 52), los participantes entrarán en un período de seguimiento de 12 semanas.
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Solución inyectable administrada por vía subcutánea
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes que lograron un recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos de ≤6 eosinófilos por campo de alta potencia (Eos/Hpf) en las tres regiones en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
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Recuento de eosinófilos intraepiteliales esofágicos obtenido mediante endoscopia esofágica con biopsias (las 3 regiones esofágicas: proximal, media y distal).
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En la semana 24
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Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total del cuestionario de síntomas de disfagia (DSQ) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
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El DSQ se utiliza para medir la frecuencia y la intensidad de la disfagia.
Las puntuaciones del DSQ pueden oscilar entre 0 y 84; una puntuación más baja indica una disfagia menos frecuente o menos grave.
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Línea de base y semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual desde el inicio en la puntuación total de DSQ en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
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El DSQ se utiliza para medir la frecuencia y la intensidad de la disfagia.
Las puntuaciones del DSQ pueden oscilar entre 0 y 84; una puntuación más baja indica una disfagia menos frecuente o menos grave.
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Línea de base y semana 24
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Porcentaje de participantes que lograron un recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos de
Periodo de tiempo: En la semana 24
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Recuento de eosinófilos intraepiteliales esofágicos obtenido mediante endoscopia esofágica con biopsias (las 3 regiones esofágicas: proximal, media y distal).
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En la semana 24
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Puntaje de enriquecimiento normalizado (NES) para el cambio relativo desde el inicio en el panel de diagnóstico de EoE (EDP) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
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NES refleja el grado en que el nivel de actividad de un conjunto de transcritos de enfermedades está sobrerrepresentado en los extremos (superior o inferior) de la lista completa clasificada de transcritos dentro de una muestra y se normaliza teniendo en cuenta el número de transcritos en el conjunto.
Una NES de 0 indica que no hay cambios desde el inicio, una puntuación negativa refleja una reducción en la puntuación de la enfermedad (más normal) y una puntuación positiva refleja un empeoramiento (enfermedad más activa).
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Línea de base y semana 24
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Porcentaje de participantes que lograron un recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos de ≤1 Eos/Hpf en las tres regiones en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
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Recuento de eosinófilos intraepiteliales esofágicos obtenido mediante endoscopia esofágica con biopsias (las 3 regiones esofágicas: proximal, media y distal).
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En la semana 24
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Cambio absoluto desde el inicio en la gravedad de los síntomas de la EoE distintos de la disfagia medidos por el Cuestionario de síntomas de la EoE (EoE-SQ) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
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El EoE-SQ pregunta sobre los síntomas que los participantes con EoE pueden tener (dolor de pecho, dolor de estómago, sensación de ardor en el pecho, comida o líquido que regresa a la garganta, vómitos) durante los últimos 7 días.
La respuesta a la gravedad de cada síntoma basada en la peor experiencia en los últimos 7 días está en una escala de 0 a 10 (cuanto más alto, peor).
La puntuación de gravedad de la EoE-SQ se calcula como la suma de las puntuaciones de gravedad de las preguntas 1 a 3 (dolor de pecho, dolor de estómago, sensación de ardor en el pecho), que puede oscilar entre 0 y 30; una puntuación más alta es indicativa de síntomas más graves.
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Línea de base y semana 24
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Porcentaje de participantes que recibieron tratamiento de rescate durante el período de tratamiento doble ciego controlado con placebo en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
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En la semana 24
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Cambio absoluto desde el inicio en la meseta de distensibilidad esofágica medida por imágenes de la luz funcional, si se recolectaron, en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
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En la semana 24
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Cambio porcentual desde el inicio en el recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos (Eos/Hpf) en las tres regiones en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
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Recuento de eosinófilos intraepiteliales esofágicos obtenido mediante endoscopia esofágica con biopsias (las 3 regiones esofágicas: proximal, media y distal).
Un mayor recuento de eosinófilos intraepiteliales esofágicos desde el inicio indica un empeoramiento de la enfermedad.
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Línea de base y semana 24
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Cambio absoluto desde el inicio en el sistema de puntuación de histología de esofagitis eosinofílica (EoEHSS) Puntuación de grado promedio en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
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La gravedad (grado) y la extensión (etapa) de las anomalías esofágicas fueron calificadas por patólogos centrales cegados utilizando una escala de 4 puntos (0 normal; 3 cambio máximo) para ocho características: densidad de eosinófilos, hiperplasia de la zona basal, abscesos de eosinófilos, capas superficiales de eosinófilos , espacios intercelulares dilatados, alteración del epitelio superficial, células epiteliales disqueratósicas y fibrosis de la lámina propia (ausente/presente).
Una puntuación más alta indica una mayor gravedad y extensión de las anomalías histológicas.
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Línea de base y semana 24
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Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación de etapa media de EoEHSS en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
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La gravedad (grado) y la extensión (etapa) de las anomalías esofágicas fueron calificadas por patólogos centrales cegados utilizando una escala de 4 puntos (0 normal; 3 cambio máximo) para ocho características: densidad de eosinófilos, hiperplasia de la zona basal, abscesos de eosinófilos, capas superficiales de eosinófilos , espacios intercelulares dilatados, alteración del epitelio superficial, células epiteliales disqueratósicas y fibrosis de la lámina propia (ausente/presente).
Una puntuación más alta indica una mayor gravedad y extensión de las anomalías histológicas.
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Línea de base y semana 24
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Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total de referencia endoscópica de EoE (EoE-EREFS) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
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Características esofágicas de la EoE analizadas según el EoE-EREFS, un sistema de puntuación para las características inflamatorias y de remodelación de la enfermedad.
La puntuación total general varía de 0 a 18, y el número más alto indica peor enfermedad.
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Línea de base y semana 24
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NES para el cambio relativo desde el inicio en la firma de inflamación tipo 2 (T2INF) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
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NES refleja el grado en que el nivel de actividad de un conjunto de transcritos de enfermedades está sobrerrepresentado en los extremos (superior o inferior) de la lista completa clasificada de transcritos dentro de una muestra y se normaliza teniendo en cuenta el número de transcritos en el conjunto.
Una NES de 0 indica que no hay cambios desde el inicio, una puntuación negativa refleja una reducción en la puntuación de la enfermedad (más normal) y una puntuación positiva refleja un empeoramiento (enfermedad más activa).
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Línea de base y semana 24
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Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación promedio de la calidad de vida relacionada con la salud (QoL) medida por el Cuestionario de impacto de EoE (EoE-IQ) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
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El EoE-IQ mide el impacto de la EoE en aspectos emocionales, sociales, laborales y escolares, y del sueño.
Se pidió a los participantes que respondieran a 11 preguntas basadas en la experiencia de vivir con EoE durante los últimos 7 días.
La respuesta a cada ítem está en una escala de 5 puntos (1=Nada [impactado] 2=Un poco, 3=Algo, 4=Bastante, 5=Extremadamente [impactado]).
La puntuación media es la suma de las respuestas que no faltan dividida por el número de elementos con respuestas que no faltan.
La puntuación media puede oscilar entre 1 y 5; una puntuación más alta es indicativa de un impacto más negativo.
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Línea de base y semana 24
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Cambio absoluto desde el inicio en la frecuencia de los síntomas de EoE distintos de la disfagia medidos por EoE-SQ en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
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El EoE-SQ pregunta sobre los síntomas que los participantes con EoE pueden tener (dolor de pecho, dolor de estómago, sensación de ardor en el pecho, comida o líquido que regresa a la garganta, vómitos) durante los últimos 7 días.
La respuesta a la frecuencia de cada síntoma está en una escala de 5 puntos (1 = 'Nunca', 2 = 'Un día', 3 = '2-6 días', 4 = 'Una vez al día', 5 = 'Más de una vez al día').
La puntuación de frecuencia de EoE-SQ se calcula como la suma de las puntuaciones de frecuencia de los 5 elementos, que pueden oscilar entre 5 y 25; una puntuación más alta es indicativa de una mayor frecuencia de síntomas.
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Línea de base y semana 24
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Porcentaje de participantes que lograron un recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos de ≤6 eosinófilos por campo de alta potencia (Eos/Hpf) en las tres regiones en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
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Recuento de eosinófilos intraepiteliales esofágicos obtenido mediante endoscopia esofágica con biopsias (las 3 regiones esofágicas: proximal, media y distal).
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En la semana 52
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Cambio absoluto en la puntuación total del cuestionario de síntomas de disfagia (DSQ) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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El DSQ se utiliza para medir la frecuencia y la intensidad de la disfagia.
Las puntuaciones del DSQ pueden oscilar entre 0 y 84; una puntuación más baja indica una disfagia menos frecuente o menos grave.
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Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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Cambio porcentual en la puntuación total de DSQ en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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El DSQ se utiliza para medir la frecuencia y la intensidad de la disfagia.
Las puntuaciones del DSQ pueden oscilar entre 0 y 84; una puntuación más baja indica una disfagia menos frecuente o menos grave.
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Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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Cambio absoluto en la puntuación total de referencia endoscópica de EoE (EoE-EREFS) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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Características esofágicas de la EoE analizadas según el EoE-EREFS, un sistema de puntuación para las características inflamatorias y de remodelación de la enfermedad.
La puntuación total general varía de 0 a 18, y el número más alto indica peor enfermedad.
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Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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Cambio porcentual en el recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos (Eos/Hpf) en las tres regiones en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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Recuento de eosinófilos intraepiteliales esofágicos obtenido mediante endoscopia esofágica con biopsias (las 3 regiones esofágicas: proximal, media y distal).
Un mayor recuento de eosinófilos intraepiteliales esofágicos desde el inicio indica un empeoramiento de la enfermedad.
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Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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Cambio absoluto en la puntuación media del grado del sistema de puntuación histológica de EoE (EoEHSS) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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La gravedad (grado) y la extensión (etapa) de las anomalías esofágicas fueron calificadas por patólogos centrales cegados utilizando una escala de 4 puntos (0 normal; 3 cambio máximo) para ocho características: densidad de eosinófilos, hiperplasia de la zona basal, abscesos de eosinófilos, capas superficiales de eosinófilos , espacios intercelulares dilatados, alteración del epitelio superficial, células epiteliales disqueratósicas y fibrosis de la lámina propia (ausente/presente).
Una puntuación más alta indica una mayor gravedad y extensión de las anomalías histológicas.
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Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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Cambio absoluto en la puntuación de etapa media de EoEHSS en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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La gravedad (grado) y la extensión (etapa) de las anomalías esofágicas fueron calificadas por patólogos centrales cegados utilizando una escala de 4 puntos (0 normal; 3 cambio máximo) para ocho características: densidad de eosinófilos, hiperplasia de la zona basal, abscesos de eosinófilos, capas superficiales de eosinófilos , espacios intercelulares dilatados, alteración del epitelio superficial, células epiteliales disqueratósicas y fibrosis de la lámina propia (ausente/presente).
Una puntuación más alta indica una mayor gravedad y extensión de las anomalías histológicas.
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Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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Porcentaje de participantes que lograron un recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos de <15 Eos/Hpf en las tres regiones en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
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Recuento de eosinófilos intraepiteliales esofágicos obtenido mediante endoscopia esofágica con biopsias (las 3 regiones esofágicas: proximal, media y distal).
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En la semana 52
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Porcentaje de participantes que lograron un recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos de ≤1 Eos/Hpf en las tres regiones en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
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Recuento de eosinófilos intraepiteliales esofágicos obtenido mediante endoscopia esofágica con biopsias (las 3 regiones esofágicas: proximal, media y distal).
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En la semana 52
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Cambio absoluto en la CdV relacionada con la salud medida por EoE-IQ en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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El EoE-IQ mide el impacto de la EoE en aspectos emocionales, sociales, laborales y escolares, y del sueño.
Se pidió a los participantes que respondieran a 11 preguntas basadas en la experiencia de vivir con EoE durante los últimos 7 días.
La respuesta a cada ítem está en una escala de 5 puntos (1=Nada [impactado] 2=Un poco, 3=Algo, 4=Bastante, 5=Extremadamente [impactado]).
La puntuación media es la suma de las respuestas que no faltan dividida por el número de elementos con respuestas que no faltan.
La puntuación media puede oscilar entre 1 y 5; una puntuación más alta es indicativa de un impacto más negativo.
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Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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Cambio absoluto desde el inicio en la gravedad de los síntomas de EoE distintos de la disfagia según lo medido por EoE-SQ en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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El EoE-SQ pregunta sobre los síntomas que los participantes con EoE pueden tener (dolor de pecho, dolor de estómago, sensación de ardor en el pecho, comida o líquido que regresa a la garganta, vómitos) durante los últimos 7 días.
La respuesta a la gravedad de cada síntoma basada en la peor experiencia en los últimos 7 días está en una escala de 0 a 10 (cuanto más alto, peor).
La puntuación de gravedad de la EoE-SQ se calcula como la suma de las puntuaciones de gravedad de las preguntas 1 a 3 (dolor de pecho, dolor de estómago, sensación de ardor en el pecho), que puede oscilar entre 0 y 30; una puntuación más alta es indicativa de síntomas más graves.
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Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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Cambio absoluto desde el inicio en la frecuencia de los síntomas de EoE distintos de la disfagia medidos por EoE-SQ en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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El EoE-SQ pregunta sobre los síntomas que los participantes con EoE pueden tener (dolor de pecho, dolor de estómago, sensación de ardor en el pecho, comida o líquido que regresa a la garganta, vómitos) durante los últimos 7 días.
La respuesta a la frecuencia de cada síntoma está en una escala de 5 puntos (1 = 'Nunca', 2 = 'Un día', 3 = '2-6 días', 4 = 'Una vez al día', 5 = 'Más de una vez al día').
La puntuación de frecuencia de EoE-SQ se calcula como la suma de las puntuaciones de frecuencia de los 5 elementos, que pueden oscilar entre 5 y 25; una puntuación más alta es indicativa de una mayor frecuencia de síntomas.
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Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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Porcentaje de participantes que recibieron medicación de rescate durante el período de tratamiento activo extendido de 28 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base (de la Parte C) a la semana 28
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Línea de base (de la Parte C) a la semana 28
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NES para el cambio relativo desde el inicio en el panel de diagnóstico de EoE (EDP) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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NES refleja el grado en que el nivel de actividad de un conjunto de transcritos de enfermedades está sobrerrepresentado en los extremos (superior o inferior) de la lista completa clasificada de transcritos dentro de una muestra y se normaliza teniendo en cuenta el número de transcritos en el conjunto.
Una NES de 0 indica que no hay cambios desde el inicio, una puntuación negativa refleja una reducción en la puntuación de la enfermedad (más normal) y una puntuación positiva refleja un empeoramiento (enfermedad más activa).
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Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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NES para el cambio relativo en la firma de inflamación tipo 2 (T2INF) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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NES refleja el grado en que el nivel de actividad de un conjunto de transcritos de enfermedades está sobrerrepresentado en los extremos (superior o inferior) de la lista completa clasificada de transcritos dentro de una muestra y se normaliza teniendo en cuenta el número de transcritos en el conjunto.
Una NES de 0 indica que no hay cambios desde el inicio, una puntuación negativa refleja una reducción en la puntuación de la enfermedad (más normal) y una puntuación positiva refleja un empeoramiento (enfermedad más activa).
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Línea de base (de la parte del estudio anterior) y semana 52
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Concentración de dupilumab funcional en suero en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (de la Parte C) hasta la semana 52
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Línea de base (de la Parte C) hasta la semana 52
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Incidencia de la respuesta de anticuerpos antidrogas (ADA) emergente del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base (de la parte del estudio anterior) hasta la semana 52
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Número de respuestas de ADA emergentes del tratamiento a dupilumab informadas.
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Línea de base (de la parte del estudio anterior) hasta la semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de septiembre de 2018
Finalización primaria (Actual)
9 de septiembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
7 de junio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de agosto de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de agosto de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
16 de agosto de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de junio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de junio de 2023
Última verificación
1 de junio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- R668-EE-1774
- 2018-000844-25 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .