Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til Dupilumab hos voksne og unge pasienter med eosinofil øsofagitt (EoE)

2. juni 2023 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals

En fase 3, randomisert, 3-delt studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Dupilumab hos voksne og unge pasienter med eosinofil øsofagitt (EoE)

De primære målene for studien for studiedel er:

Del A:

For å bestemme behandlingseffekten av dupilumab sammenlignet med placebo hos voksne og unge pasienter med EoE etter 24 ukers behandling, vurdert ved histologiske og kliniske mål, og for å informere/bekrefte den endelige prøvestørrelsesbestemmelsen for del B.

Del B:

For å demonstrere effekten av dupilumab-behandling sammenlignet med placebo hos voksne og unge pasienter med EoE etter 24 ukers behandling, vurdert ved histologiske og kliniske mål.

Del C:

For å vurdere sikkerheten og effekten av dupilumabbehandling hos voksne og unge pasienter med EoE etter opptil 52 ukers behandling, vurdert ved histologiske og kliniske mål.

De sekundære målene for studien er:

  • For å evaluere sikkerheten, toleransen og immunogenisiteten til dupilumab-behandling i opptil 52 uker hos voksne og unge pasienter med EoE
  • For å utforske sammenhengen mellom dupilumabkonsentrasjon og respons hos voksne og unge pasienter med EoE, ved å bruke beskrivende analyser
  • For å evaluere effekten av dupilumab på transkriptomiske signaturer assosiert med EoE og type 2 betennelse
  • For å demonstrere effekten av dupilumab-behandling sammenlignet med placebo etter 24 uker og 52 ukers behandling hos voksne og unge pasienter med EoE som tidligere har fått svelget topikale kortikosteroider

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

321

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Regeneron study Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Regeneron study Site
    • South Australia
      • Elizabeth Vale, South Australia, Australia, 5112
        • Regeneron study Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Regeneron study Site
  • Belgia
      • Bruges, Belgia, 8310
        • Regeneron study Site
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Regeneron study Site
      • Leuven, Belgia, 03000
        • Regeneron study Site
  • Canada
      • Hamilton, Canada, L8S 1G5
        • Regeneron study Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5W9
        • Regeneron study Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G6S6
        • Regeneron study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • Regeneron study Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Regeneron study Site
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
        • Regeneron study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Regeneron study Site
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Regeneron study Site
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90025
        • Regeneron study Site
      • Mountain View, California, Forente stater, 94305
        • Regeneron study Site
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Regeneron study Site
      • Rolling Hills Estates, California, Forente stater, 90274
        • Regeneron study Site
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Regeneron study Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Regeneron study Site
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80220
        • Regeneron study Site
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
        • Regeneron study Site
      • Lone Tree, Colorado, Forente stater, 80124
        • Regeneron study Site
    • Connecticut
      • Bristol, Connecticut, Forente stater, 06010
        • Regeneron study Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33156
        • Regeneron study Site
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Regeneron study Site
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83706
        • Regeneron study Site
      • Idaho Falls, Idaho, Forente stater, 83404
        • Regeneron study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Regeneron Study Site #1
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Regeneron Study Site #2
      • Park Ridge, Illinois, Forente stater, 60068
        • Regeneron study Site
      • Urbana, Illinois, Forente stater, 61801
        • Regeneron study Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Regeneron study Site
    • Iowa
      • Clive, Iowa, Forente stater, 50325
        • Regeneron study Site
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Regeneron study Site
    • Kansas
      • Topeka, Kansas, Forente stater, 66606
        • Regeneron study Site
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Forente stater, 21742
        • Regeneron study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Regeneron study Site
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • Regeneron study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Regeneron study Site
      • Chesterfield, Michigan, Forente stater, 48047
        • Regeneron study Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Forente stater, 55446
        • Regeneron study Site
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Regeneron study Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68505
        • Regeneron study Site
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68130
        • Regeneron study Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Regeneron study Site
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Regeneron study Site
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11023
        • Regeneron study Site
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Regeneron study Site
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Regeneron study Site
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Regeneron study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Regeneron study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Regeneron study Site
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45415
        • Regeneron study Site
      • Dublin, Ohio, Forente stater, 43016
        • Regeneron study Site
      • Mentor, Ohio, Forente stater, 44060
        • Regeneron study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Regeneron study Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Regeneron study Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Regeneron study Site
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29615
        • Regeneron study Site
    • Tennessee
      • Johnson City, Tennessee, Forente stater, 37604
        • Regeneron study Site
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Regeneron study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • Regeneron study Site
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Regeneron study Site
      • Garland, Texas, Forente stater, 75044
        • Regeneron study Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Regeneron study Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Regeneron study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Regeneron study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Regeneron study Site
      • Roanoke, Virginia, Forente stater, 24013
        • Regeneron study Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98115
        • Regeneron study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Regeneron study Site
  • Frankrike
      • Pessac, Frankrike, 33604 Cedex
        • Regeneron study Site
      • Toulouse, Frankrike, TSA 50032-31059
        • Regeneron study Site
  • Italia
      • Genoa, Italia, 16132
        • Regeneron study Site
      • Milano, Italia, 20122
        • Regeneron study Site
      • Naples, Italia, 80100
        • Regeneron study Site
      • Pisa, Italia, 56124
        • Regeneron study Site
      • Rome, Italia, 00161
        • Regeneron study Site
      • Rome, Italia, 00165
        • Regeneron study Site
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Regeneron study Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Regeneron study Site
      • Maastricht, Nederland, 6229HX
        • Regeneron study Site
      • Nijmegen, Nederland, 6525GA
        • Regeneron study Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Regeneron study Site
      • Madrid, Spania, 28006
        • Regeneron study Site
    • Ciudad Real
      • Tomelloso, Ciudad Real, Spania, 13700
        • Regeneron study Site
  • Storbritannia
    • Whitechapel
      • London, Whitechapel, Storbritannia, E1 1BB
        • Regeneron study Site
    • Yorkshire
      • Barnsley, Yorkshire, Storbritannia, S752EP
        • Regeneron study Site
  • Sveits
      • Zurich, Sveits, CH-8091
        • Regeneron study Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 141 86
        • Regeneron study Site
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland, 30459
        • Regeneron study Site
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Regeneron study Site
      • Munich, Tyskland, 81675
        • Regeneron study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier (del A og B):

  • En dokumentert diagnose av EoE ved endoskopisk biopsi
  • Baseline endoskopiske biopsier med demonstrasjon av sentral avlesning av intraepitelial eosinofil infiltrasjon
  • Anamnese (i henhold til pasientrapport) med gjennomsnittlig minst 2 episoder med dysfagi (med inntak av faste stoffer) per uke i løpet av de 4 ukene før screening

Nøkkelekskluderingskriterier (del A og B):

  • Kroppsvekt ≤40 kg
  • Tidligere deltakelse i en klinisk studie med dupilumab, eller tidligere eller nåværende behandling med dupilumab
  • Initiering eller endring av et kostholdsregime for eliminering av mat eller gjeninnføring av en tidligere eliminert matvaregruppe i løpet av de 6 ukene før screening.
  • Andre årsaker til esofageal eosinofili eller følgende tilstander: hypereosinofilt syndrom og eosinofil granulomatose med polyangiitt (Churg-Strauss syndrom)
  • Aktiv Helicobacter pylori-infeksjon
  • Anamnese med akalasi, Crohns sykdom, ulcerøs kolitt, cøliaki og tidligere esophageal kirurgi
  • Enhver esophageal striktur som ikke kan passeres med et standard, diagnostisk, 9 til 10 mm øvre endoskop eller en kritisk esophageal striktur som krever dilatasjon ved screening
  • Anamnese med blødningsforstyrrelser eller øsofagusvaricer
  • Gravide eller ammende kvinner, eller kvinner som planlegger å bli gravide eller amme under studien

Nøkkelekskluderingskriterier (del C):

  • Deltakere som i løpet av del A eller del B utviklet en alvorlig bivirkning (SAE) og/eller bivirkning (AE) som anses relatert til studiemedikamentet, som etter utrederens oppfatning kan indikere at fortsatt behandling med studiemedisin kan gi en urimelig risiko for deltakeren
  • Deltakere som ble gravide under del A eller del B
  • Deltakere som er for tidlig avbrutt fra studiemedikamentet på grunn av en AE (pasienter som er for tidlig avbrutt fra studiemedisinen på grunn av manglende effekt er kvalifisert til å gå inn i del C)
  • Pasienter som ikke gjennomgikk endoskopi med biopsier før de mottok redningsbehandling

Merk: Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del A: Dupilumab eller placebo
Del A består av en 24 ukers dobbeltblind behandlingsperiode. Deltakerne vil bli randomisert til å motta dupilumab eller placebo. Ved slutten av det dobbeltblinde behandlingsbesøket (uke 24) kan kvalifiserte deltakere gå inn i del C. Deltakere som ikke går inn i del C vil gå inn i en 12-ukers oppfølgingsperiode.
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo
Legemiddel: Dupilumab
Injeksjonsvæske, oppløsning administrert subkutant
Andre navn:
  • REGN668
  • SAR231893
  • DUPIXENT
Eksperimentell: Del B: Dupilumab eller Placebo
Del B består av en 24 ukers dobbeltblind behandlingsperiode. Deltakerne vil bli randomisert til å motta dupilumab doseringsregime 1, dupilumab doseringsregime 2 eller placebo. Ved slutten av det dobbeltblinde behandlingsbesøket (uke 24) kan kvalifiserte deltakere gå inn i del C. Deltakere som ikke går inn i del C vil gå inn i en 12-ukers oppfølgingsperiode.
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo
Legemiddel: Dupilumab
Injeksjonsvæske, oppløsning administrert subkutant
Andre navn:
  • REGN668
  • SAR231893
  • DUPIXENT
Eksperimentell: Del C: Dupilumab
Del C er en 28 ukers utvidet aktiv behandlingsperiode. Deltakerne vil få dupilumab doseringsregime 1, dupilumab doseringsregime 2. Ved slutten av behandlingsperioden (uke 52) vil deltakerne gå inn i en 12 ukers oppfølgingsperiode.
Legemiddel: Dupilumab
Injeksjonsvæske, oppløsning administrert subkutant
Andre navn:
  • REGN668
  • SAR231893
  • DUPIXENT

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnår maksimalt antall esophageal intraepiteliale eosinofiler på ≤6 eosinofiler per høyeffektfelt (Eos/Hpf) i alle tre regioner ved uke 24
Tidsramme: I uke 24
Esofagus intraepitelial eosinofiltall oppnådd ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimalt, midt og distalt).
I uke 24
Absolutt endring fra baseline i dysfagi Symptom Questionnaire (DSQ) total poengsum ved uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
DSQ brukes til å måle frekvensen og intensiteten av dysfagi. DSQ-skåre kan variere fra 0 til 84, med en lavere skåre som indikerer mindre hyppig eller mindre alvorlig dysfagi.
Utgangspunkt og uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i DSQ total poengsum ved uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
DSQ brukes til å måle frekvensen og intensiteten av dysfagi. DSQ-skåre kan variere fra 0 til 84, med en lavere skåre som indikerer mindre hyppig eller mindre alvorlig dysfagi.
Utgangspunkt og uke 24
Prosentandel av deltakere som oppnår maksimalt antall esophageal intraepitelial eosinofil av
Tidsramme: I uke 24
Esofagus intraepitelial eosinofiltall oppnådd ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimalt, midt og distalt).
I uke 24
Normalisert enrichment Score (NES) for den relative endringen fra baseline i EoE Diagnostic Panel (EDP) ved uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
NES gjenspeiler i hvilken grad aktivitetsnivået til et sett med sykdomsutskrifter er overrepresentert ved ytterpunktene (øverst eller nederst) av hele den rangerte listen over transkripsjoner i en prøve, og normaliseres ved å ta hensyn til antall transkripsjoner i settet. En NES på 0 indikerer ingen endring fra baseline, en negativ skåre reflekterer en reduksjon i sykdomsskåren (mer som normalt) og en positiv skåre reflekterer forverring (mer aktiv sykdom).
Utgangspunkt og uke 24
Prosentandel av deltakere som oppnår et maksimalt esophagealt intraepitelialt eosinofiltall på ≤1 Eos/Hpf i alle tre regioner ved uke 24
Tidsramme: I uke 24
Esofagus intraepitelial eosinofiltall oppnådd ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimalt, midt og distalt).
I uke 24
Absolutt endring fra baseline i alvorlighetsgraden av andre EoE-symptomer enn dysfagi målt med EoE Symptom Questionnaire (EoE-SQ) i uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
EoE-SQ spør om symptomer som deltakere med EoE kan ha (brystsmerter, magesmerter, brennende følelse i brystet, mat eller væske som kommer tilbake i halsen, kaster opp) i løpet av de siste 7 dagene. Respons på alvorlighetsgraden av hvert symptom basert på den verste opplevelsen de siste 7 dagene er på en skala fra 0 til 10 (høyere er verre). EoE-SQ alvorlighetsgraden beregnes som summen av alvorlighetsgraden fra spørsmål 1 til 3 (brystsmerter, magesmerter, brennende følelse i brystet), som kan variere fra 0 til 30; en høyere score indikerer mer alvorlige symptomer.
Utgangspunkt og uke 24
Prosentandel av deltakere som mottok redningsbehandling i løpet av den placebokontrollerte, dobbeltblinde behandlingsperioden ved uke 24
Tidsramme: I uke 24
I uke 24
Absolutt endring fra baseline i esophageal distenibility-platå målt ved funksjonell lumenavbildning, hvis samlet, i uke 24
Tidsramme: I uke 24
I uke 24
Prosentvis endring fra baseline i topp esophageal intraepitelial eosinofiltall (Eos/Hpf) i alle tre regioner ved uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Esofagus intraepitelial eosinofiltall oppnådd ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimalt, midt og distalt). Et større esophagealt intraepitelialt eosinofiltall fra baseline indikerer forverring av sykdom.
Utgangspunkt og uke 24
Absolutt endring fra baseline i eosinofil øsofagitt histologiscoresystem (EoEHSS) gjennomsnittlig karakterscore ved uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Alvorlighet (grad) og omfang (stadium) av esophageal abnormiteter ble skåret av blindede, sentrale patologer ved bruk av en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal endring) for åtte funksjoner: eosinofil tetthet, basalsonehyperplasi, eosinofile abscesser, eosinofil overflatelag. , utvidede intercellulære rom, overflateepitelial endring, dyskeratotiske epitelceller og lamina propria fibrose (fraværende/tilstede). Høyere poengsum indikerer større alvorlighetsgrad og omfang av histologiske abnormiteter.
Utgangspunkt og uke 24
Absolutt endring fra baseline i EoEHSS gjennomsnittlig stadiumscore i uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Alvorlighet (grad) og omfang (stadium) av esophageal abnormiteter ble skåret av blindede, sentrale patologer ved bruk av en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal endring) for åtte funksjoner: eosinofil tetthet, basalsonehyperplasi, eosinofile abscesser, eosinofil overflatelag. , utvidede intercellulære rom, overflateepitelial endring, dyskeratotiske epitelceller og lamina propria fibrose (fraværende/tilstede). Høyere poengsum indikerer større alvorlighetsgrad og omfang av histologiske abnormiteter.
Utgangspunkt og uke 24
Absolutt endring fra baseline i EoE Endoscopic Reference Total Score (EoE-EREFS) ved uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
EoE-øsofaguskarakteristikker analysert basert på EoE-EREFS, et poengsystem for inflammatoriske og remodellerende trekk ved sykdom. Den totale poengsummen varierer fra 0 til 18 med høyere tall som indikerer verre sykdom.
Utgangspunkt og uke 24
NES for den relative endringen fra baseline i type 2-inflammasjonssignaturen (T2INF) ved uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
NES gjenspeiler i hvilken grad aktivitetsnivået til et sett med sykdomsutskrifter er overrepresentert ved ytterpunktene (øverst eller nederst) av hele den rangerte listen over transkripsjoner i en prøve, og normaliseres ved å ta hensyn til antall transkripsjoner i settet. En NES på 0 indikerer ingen endring fra baseline, en negativ skåre reflekterer en reduksjon i sykdomsskåren (mer som normalt) og en positiv skåre reflekterer forverring (mer aktiv sykdom).
Utgangspunkt og uke 24
Absolutt endring fra baseline i helserelatert livskvalitet (QoL) gjennomsnittlig poengsum målt ved EoE Impact Questionnaire (EoE-IQ) ved uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
EoE-IQ måler effekten av EoE på emosjonelle, sosiale, arbeid og skole og søvnaspekter. Deltakerne ble bedt om å svare på 11 spørsmål basert på erfaring med EoE i løpet av de siste 7 dagene. Svar på hvert element er på en 5-punkts skala (1=Ikke i det hele tatt [påvirket] 2=Litt, 3=Noe, 4=Ganske mye, 5=Ekstremt [påvirket]). Gjennomsnittlig poengsum er summen av ikke-manglende svar delt på antall elementer med ikke-manglende svar. Gjennomsnittlig poengsum kan variere fra 1 til 5; en høyere poengsum er en indikasjon på en mer negativ innvirkning.
Utgangspunkt og uke 24
Absolutt endring fra baseline i frekvens av andre EoE-symptomer enn dysfagi målt ved EoE-SQ ved uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
EoE-SQ spør om symptomer som deltakere med EoE kan ha (brystsmerter, magesmerter, brennende følelse i brystet, mat eller væske som kommer opp i halsen igjen, kaster opp) i løpet av de siste 7 dagene. Respons på frekvensen av hvert symptom er på en 5-punkts skala (1 = 'Aldri', 2 = 'En dag', 3 = '2-6 dager', 4 = 'En gang om dagen', 5 = 'Mer enn en gang om dagen'). EoE-SQ frekvensskåren beregnes som summen av frekvensskårene fra de 5 elementene som kan variere fra 5 til 25; en høyere score indikerer høyere frekvens av symptomer.
Utgangspunkt og uke 24
Prosentandel av deltakere som oppnår et maksimalt antall esophageal intraepiteliale eosinofiler på ≤6 eosinofiler per høyeffektfelt (Eos/Hpf) i alle tre regioner ved uke 52
Tidsramme: I uke 52
Esofagus intraepitelial eosinofiltall oppnådd ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimalt, midt og distalt).
I uke 52
Absolutt endring i dysfagi Symptom Questionnaire (DSQ) total poengsum ved uke 52
Tidsramme: Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
DSQ brukes til å måle frekvensen og intensiteten av dysfagi. DSQ-skåre kan variere fra 0 til 84, med en lavere skåre som indikerer mindre hyppig eller mindre alvorlig dysfagi.
Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
Prosentvis endring i DSQ total poengsum ved uke 52
Tidsramme: Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
DSQ brukes til å måle frekvensen og intensiteten av dysfagi. DSQ-skåre kan variere fra 0 til 84, med en lavere skåre som indikerer mindre hyppig eller mindre alvorlig dysfagi.
Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
Absolutt endring i EoE Endoscopic Reference Total Score (EoE-EREFS) ved uke 52
Tidsramme: Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
EoE-øsofaguskarakteristikker analysert basert på EoE-EREFS, et poengsystem for inflammatoriske og remodellerende trekk ved sykdom. Den totale poengsummen varierer fra 0 til 18 med høyere tall som indikerer verre sykdom.
Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
Prosentvis endring i maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltall (Eos/Hpf) i alle tre regioner ved uke 52
Tidsramme: Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
Esofagus intraepitelial eosinofiltall oppnådd ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimalt, midt og distalt). Et større esophagealt intraepitelialt eosinofiltall fra baseline indikerer forverring av sykdom.
Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
Absolutt endring i EoE Histology Scoring System (EoEHSS) Gjennomsnittlig karakterscore ved uke 52
Tidsramme: Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
Alvorlighet (grad) og omfang (stadium) av esophageal abnormiteter ble skåret av blindede, sentrale patologer ved bruk av en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal endring) for åtte funksjoner: eosinofil tetthet, basalsonehyperplasi, eosinofile abscesser, eosinofil overflatelag. , utvidede intercellulære rom, overflateepitelial endring, dyskeratotiske epitelceller og lamina propria fibrose (fraværende/tilstede). Høyere poengsum indikerer større alvorlighetsgrad og omfang av histologiske abnormiteter.
Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
Absolutt endring i gjennomsnittlig poengsum for EoEHSS i uke 52
Tidsramme: Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
Alvorlighet (grad) og omfang (stadium) av esophageal abnormiteter ble skåret av blindede, sentrale patologer ved bruk av en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal endring) for åtte funksjoner: eosinofil tetthet, basalsonehyperplasi, eosinofile abscesser, eosinofil overflatelag. , utvidede intercellulære rom, overflateepitelial endring, dyskeratotiske epitelceller og lamina propria fibrose (fraværende/tilstede). Høyere poengsum indikerer større alvorlighetsgrad og omfang av histologiske abnormiteter.
Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
Prosentandel av deltakere som oppnår maksimalt esophageal intraepitelial eosinofiltall på <15 Eos/Hpf i alle tre regioner ved uke 52
Tidsramme: I uke 52
Esofagus intraepitelial eosinofiltall oppnådd ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimalt, midt og distalt).
I uke 52
Prosentandel av deltakere som oppnår maksimalt esophageal intraepitelial eosinofiltall på ≤1 Eos/Hpf i alle tre regioner ved uke 52
Tidsramme: I uke 52
Esofagus intraepitelial eosinofiltall oppnådd ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimalt, midt og distalt).
I uke 52
Absolutt endring i helserelatert QOL målt ved EoE-IQ ved uke 52
Tidsramme: Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
EoE-IQ måler effekten av EoE på emosjonelle, sosiale, arbeid og skole og søvnaspekter. Deltakerne ble bedt om å svare på 11 spørsmål basert på erfaring med EoE i løpet av de siste 7 dagene. Svar på hvert element er på en 5-punkts skala (1=Ikke i det hele tatt [påvirket] 2=Litt, 3=Noe, 4=Ganske mye, 5=Ekstremt [påvirket]). Gjennomsnittlig poengsum er summen av ikke-manglende svar delt på antall elementer med ikke-manglende svar. Gjennomsnittlig poengsum kan variere fra 1 til 5; en høyere poengsum er en indikasjon på en mer negativ innvirkning.
Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
Absolutt endring fra baseline i alvorlighetsgraden av andre EoE-symptomer enn dysfagi målt ved EoE-SQ ved uke 52
Tidsramme: Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
EoE-SQ spør om symptomer som deltakere med EoE kan ha (brystsmerter, magesmerter, brennende følelse i brystet, mat eller væske som kommer opp i halsen igjen, kaster opp) i løpet av de siste 7 dagene. Respons på alvorlighetsgraden av hvert symptom basert på den verste opplevelsen de siste 7 dagene er på en skala fra 0 til 10 (høyere er verre). EoE-SQ alvorlighetsgraden beregnes som summen av alvorlighetsgraden fra spørsmål 1 til 3 (brystsmerter, magesmerter, brennende følelse i brystet), som kan variere fra 0 til 30; en høyere score indikerer mer alvorlige symptomer.
Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
Absolutt endring fra baseline i frekvens av andre EoE-symptomer enn dysfagi målt ved EoE-SQ ved uke 52
Tidsramme: Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
EoE-SQ spør om symptomer som deltakere med EoE kan ha (brystsmerter, magesmerter, brennende følelse i brystet, mat eller væske som kommer opp i halsen igjen, kaster opp) i løpet av de siste 7 dagene. Respons på frekvensen av hvert symptom er på en 5-punkts skala (1 = 'Aldri', 2 = 'En dag', 3 = '2-6 dager', 4 = 'En gang om dagen', 5 = 'Mer enn en gang om dagen'). EoE-SQ frekvensskåren beregnes som summen av frekvensskårene fra de 5 elementene som kan variere fra 5 til 25; en høyere score indikerer høyere frekvens av symptomer.
Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
Prosentandel av deltakere som mottok redningsmedisin i løpet av den 28-ukers utvidede aktive behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje (av del C) til uke 28
Grunnlinje (av del C) til uke 28
NES for den relative endringen fra baseline i EoE Diagnostic Panel (EDP) ved uke 52
Tidsramme: Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
NES gjenspeiler i hvilken grad aktivitetsnivået til et sett med sykdomsutskrifter er overrepresentert ved ytterpunktene (øverst eller nederst) av hele den rangerte listen over transkripsjoner i en prøve, og normaliseres ved å ta hensyn til antall transkripsjoner i settet. En NES på 0 indikerer ingen endring fra baseline, en negativ skåre reflekterer en reduksjon i sykdomsskåren (mer som normalt) og en positiv skåre reflekterer forverring (mer aktiv sykdom).
Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
NES for den relative endringen i type 2-inflammasjonssignaturen (T2INF) ved uke 52
Tidsramme: Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
NES gjenspeiler i hvilken grad aktivitetsnivået til et sett med sykdomsutskrifter er overrepresentert ved ytterpunktene (øverst eller nederst) av hele den rangerte listen over transkripsjoner i en prøve, og normaliseres ved å ta hensyn til antall transkripsjoner i settet. En NES på 0 indikerer ingen endring fra baseline, en negativ skåre reflekterer en reduksjon i sykdomsskåren (mer som normalt) og en positiv skåre reflekterer forverring (mer aktiv sykdom).
Baseline (av forrige studiedel) og uke 52
Konsentrasjon av funksjonelt dupilumab i serum ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje (av del C) opp til uke 52
Grunnlinje (av del C) opp til uke 52
Forekomst av behandlingsfremkommet anti-medikamentantistoff (ADA)-respons
Tidsramme: Baseline (av forrige studiedel) frem til uke 52
Antall behandlingsfremkomne ADA-responser på dupilumab rapportert.
Baseline (av forrige studiedel) frem til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Samarbeidspartnere

Sanofi

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. september 2018

Primær fullføring (Faktiske)

9. september 2021

Studiet fullført (Faktiske)

7. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

16. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • R668-EE-1774
  • 2018-000844-25 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere