Studio per determinare l'efficacia e la sicurezza di Dupilumab in pazienti adulti e adolescenti con esofagite eosinofila (EoE)
2 giugno 2023 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals
Uno studio di fase 3, randomizzato, in 3 parti per valutare l'efficacia e la sicurezza di dupilumab in pazienti adulti e adolescenti con esofagite eosinofila (EoE)
Gli obiettivi primari dello studio per parte di studio sono:
Parte A:
Determinare l'effetto del trattamento di dupilumab rispetto al placebo in pazienti adulti e adolescenti con EoE dopo 24 settimane di trattamento come valutato mediante misure istologiche e cliniche e informare/confermare la determinazione della dimensione finale del campione per la Parte B.
Parte B:
Dimostrare l'efficacia del trattamento con dupilumab rispetto al placebo in pazienti adulti e adolescenti con EoE dopo 24 settimane di trattamento come valutato da misure istologiche e cliniche.
Parte C:
Valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con dupilumab in pazienti adulti e adolescenti con EoE dopo un massimo di 52 settimane di trattamento come valutato da misure istologiche e cliniche.
Gli obiettivi secondari dello studio sono:
- Valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'immunogenicità del trattamento con dupilumab fino a 52 settimane in pazienti adulti e adolescenti con EoE
- Esplorare la relazione tra la concentrazione di dupilumab e le risposte in pazienti adulti e adolescenti con EoE, utilizzando analisi descrittive
- Valutare gli effetti di dupilumab sulle firme trascrittomiche associate a EoE e infiammazione di tipo 2
- Per dimostrare l'efficacia del trattamento con dupilumab rispetto al placebo dopo 24 settimane e 52 settimane di trattamento in pazienti adulti e adolescenti con EoE che hanno precedentemente ricevuto corticosteroidi topici ingeriti
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
321
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Regeneron study Site
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
- Regeneron study Site
-
-
South Australia
-
Elizabeth Vale, South Australia, Australia, 5112
- Regeneron study Site
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Bruges, Belgio, 8310
- Regeneron study Site
-
Edegem, Belgio, 2650
- Regeneron study Site
-
Leuven, Belgio, 03000
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Hamilton, Canada, L8S 1G5
- Regeneron study Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A5W9
- Regeneron study Site
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1G6S6
- Regeneron study Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Pessac, Francia, 33604 Cedex
- Regeneron study Site
-
Toulouse, Francia, TSA 50032-31059
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Hannover, Germania, 30459
- Regeneron study Site
-
Magdeburg, Germania, 39120
- Regeneron study Site
-
Munich, Germania, 81675
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Genoa, Italia, 16132
- Regeneron study Site
-
Milano, Italia, 20122
- Regeneron study Site
-
Naples, Italia, 80100
- Regeneron study Site
-
Pisa, Italia, 56124
- Regeneron study Site
-
Rome, Italia, 00161
- Regeneron study Site
-
Rome, Italia, 00165
- Regeneron study Site
-
Rozzano, Italia, 20089
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
- Regeneron study Site
-
Maastricht, Olanda, 6229HX
- Regeneron study Site
-
Nijmegen, Olanda, 6525GA
- Regeneron study Site
-
-
-
-
Whitechapel
-
London, Whitechapel, Regno Unito, E1 1BB
- Regeneron study Site
-
-
Yorkshire
-
Barnsley, Yorkshire, Regno Unito, S752EP
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spagna, 08036
- Regeneron study Site
-
Madrid, Spagna, 28006
- Regeneron study Site
-
-
Ciudad Real
-
Tomelloso, Ciudad Real, Spagna, 13700
- Regeneron study Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Regeneron study Site
-
Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
- Regeneron study Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Regeneron study Site
-
-
California
-
La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- Regeneron study Site
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90025
- Regeneron study Site
-
Mountain View, California, Stati Uniti, 94305
- Regeneron study Site
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Regeneron study Site
-
Rolling Hills Estates, California, Stati Uniti, 90274
- Regeneron study Site
-
San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Regeneron study Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Regeneron study Site
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80220
- Regeneron study Site
-
Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
- Regeneron study Site
-
Lone Tree, Colorado, Stati Uniti, 80124
- Regeneron study Site
-
-
Connecticut
-
Bristol, Connecticut, Stati Uniti, 06010
- Regeneron study Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33156
- Regeneron study Site
-
Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- Regeneron study Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stati Uniti, 83706
- Regeneron study Site
-
Idaho Falls, Idaho, Stati Uniti, 83404
- Regeneron study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Regeneron Study Site #1
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Regeneron Study Site #2
-
Park Ridge, Illinois, Stati Uniti, 60068
- Regeneron study Site
-
Urbana, Illinois, Stati Uniti, 61801
- Regeneron study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Regeneron study Site
-
-
Iowa
-
Clive, Iowa, Stati Uniti, 50325
- Regeneron study Site
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Regeneron study Site
-
-
Kansas
-
Topeka, Kansas, Stati Uniti, 66606
- Regeneron study Site
-
-
Maryland
-
Hagerstown, Maryland, Stati Uniti, 21742
- Regeneron study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
- Regeneron study Site
-
Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
- Regeneron study Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Regeneron study Site
-
Chesterfield, Michigan, Stati Uniti, 48047
- Regeneron study Site
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Stati Uniti, 55446
- Regeneron study Site
-
Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Regeneron study Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68505
- Regeneron study Site
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68130
- Regeneron study Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
- Regeneron study Site
-
Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
- Regeneron study Site
-
Great Neck, New York, Stati Uniti, 11023
- Regeneron study Site
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Regeneron study Site
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Regeneron study Site
-
New York, New York, Stati Uniti, 10016
- Regeneron study Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- Regeneron study Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Regeneron study Site
-
Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45415
- Regeneron study Site
-
Dublin, Ohio, Stati Uniti, 43016
- Regeneron study Site
-
Mentor, Ohio, Stati Uniti, 44060
- Regeneron study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Regeneron study Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Regeneron study Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Regeneron study Site
-
Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
- Regeneron study Site
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Stati Uniti, 37604
- Regeneron study Site
-
Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
- Regeneron study Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
- Regeneron study Site
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Regeneron study Site
-
Garland, Texas, Stati Uniti, 75044
- Regeneron study Site
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Regeneron study Site
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
- Regeneron study Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- Regeneron study Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
- Regeneron study Site
-
Roanoke, Virginia, Stati Uniti, 24013
- Regeneron study Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98115
- Regeneron study Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Svezia, 141 86
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Zurich, Svizzera, CH-8091
- Regeneron study Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione (Parti A e B):
- Una diagnosi documentata di EoE mediante biopsia endoscopica
- Biopsie endoscopiche di base con una dimostrazione sulla lettura centrale dell'infiltrazione eosinofila intraepiteliale
- Storia (per rapporto del paziente) di una media di almeno 2 episodi di disfagia (con assunzione di solidi) a settimana nelle 4 settimane precedenti lo screening
Principali criteri di esclusione (Parti A e B):
- Peso corporeo ≤40 kg
- - Precedente partecipazione a uno studio clinico su dupilumab o trattamento passato o in corso con dupilumab
- Inizio o modifica di un regime alimentare di eliminazione o reintroduzione di un gruppo di alimenti precedentemente eliminato nelle 6 settimane precedenti lo screening.
- Altre cause di eosinofilia esofagea o delle seguenti condizioni: sindrome ipereosinofila e granulomatosi eosinofila con poliangioite (sindrome di Churg-Strauss)
- Infezione attiva da Helicobacter pylori
- Storia di acalasia, morbo di Crohn, colite ulcerosa, malattia celiaca e precedente intervento chirurgico all'esofago
- Qualsiasi stenosi esofagea che non può essere superata con un endoscopio superiore standard, diagnostico, da 9 a 10 mm o qualsiasi stenosi esofagea critica che richieda dilatazione allo screening
- Storia di disturbi emorragici o varici esofagee
- Donne incinte o che allattano o donne che stanno pianificando una gravidanza o l'allattamento al seno durante lo studio
Principali criteri di esclusione (Parte C):
- - Partecipanti che, durante la Parte A o la Parte B, hanno sviluppato un evento avverso grave (SAE) e/o un evento avverso (AE) ritenuto correlato al farmaco in studio, che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe indicare che il trattamento continuato con il farmaco in studio può presentare un rischio irragionevole per il partecipante
- Partecipanti che sono rimaste incinte durante la Parte A o la Parte B
- - Partecipanti che sono stati prematuramente interrotti dal farmaco in studio a causa di un evento avverso (i pazienti che sono stati prematuramente interrotti dal farmaco in studio a causa della mancanza di efficacia sono idonei a entrare nella Parte C)
- Pazienti che non sono stati sottoposti a endoscopia con biopsie prima di ricevere il trattamento di salvataggio
Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Parte A: Dupilumab o Placebo
La parte A consiste in un periodo di trattamento in doppio cieco di 24 settimane.
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere dupilumab o placebo.
Al termine della visita di trattamento in doppio cieco (settimana 24), i partecipanti idonei possono accedere alla Parte C. I partecipanti che non accedono alla Parte C entreranno in un periodo di follow-up di 12 settimane.
|
Placebo corrispondente
Soluzione iniettabile somministrata per via sottocutanea
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Parte B: Dupilumab o Placebo
La parte B consiste in un periodo di trattamento in doppio cieco di 24 settimane.
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere il regime di dosaggio di dupilumab 1, il regime di dosaggio di dupilumab 2 o il placebo.
Al termine della visita di trattamento in doppio cieco (settimana 24), i partecipanti idonei possono accedere alla Parte C. I partecipanti che non accedono alla Parte C entreranno in un periodo di follow-up di 12 settimane.
|
Placebo corrispondente
Soluzione iniettabile somministrata per via sottocutanea
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Parte C: Dupilumab
La parte C è un periodo di trattamento attivo esteso di 28 settimane.
I partecipanti riceveranno il regime di dosaggio di dupilumab 1, il regime di dosaggio di dupilumab 2. Alla fine del periodo di trattamento (settimana 52), i partecipanti entreranno in un periodo di follow-up di 12 settimane.
|
Soluzione iniettabile somministrata per via sottocutanea
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la conta eosinofila intraepiteliale esofagea di picco di ≤6 eosinofili per campo ad alta potenza (Eos/Hpf) in tutte e tre le regioni alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
|
Conta eosinofila intraepiteliale esofagea ottenuta mediante endoscopia esofagea con biopsie (tutte e 3 le regioni esofagee: prossimale, media e distale).
|
Alla settimana 24
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio totale del questionario sui sintomi della disfagia (DSQ) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
|
Il DSQ viene utilizzato per misurare la frequenza e l'intensità della disfagia.
I punteggi DSQ possono variare da 0 a 84, con un punteggio inferiore che indica disfagia meno frequente o meno grave.
|
Basale e settimana 24
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione percentuale rispetto al basale nel punteggio totale DSQ alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
|
Il DSQ viene utilizzato per misurare la frequenza e l'intensità della disfagia.
I punteggi DSQ possono variare da 0 a 84, con un punteggio inferiore che indica disfagia meno frequente o meno grave.
|
Basale e settimana 24
|
|
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto il picco della conta eosinofila intraepiteliale esofagea di
Lasso di tempo: Alla settimana 24
|
Conta eosinofila intraepiteliale esofagea ottenuta mediante endoscopia esofagea con biopsie (tutte e 3 le regioni esofagee: prossimale, media e distale).
|
Alla settimana 24
|
|
Punteggio di arricchimento normalizzato (NES) per la variazione relativa rispetto al basale nel pannello diagnostico EoE (EDP) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
|
Il NES riflette il grado in cui il livello di attività di un insieme di trascrizioni di malattia è sovrarappresentato agli estremi (in alto o in basso) dell'intero elenco classificato di trascrizioni all'interno di un campione ed è normalizzato tenendo conto del numero di trascrizioni nell'insieme.
Un NES di 0 indica nessun cambiamento rispetto al basale, un punteggio negativo riflette una riduzione del punteggio della malattia (più simile al normale) e un punteggio positivo riflette un peggioramento (malattia più attiva).
|
Basale e settimana 24
|
|
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la conta eosinofila intraepiteliale esofagea di picco di ≤1 Eos/Hpf in tutte e tre le regioni alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
|
Conta eosinofila intraepiteliale esofagea ottenuta mediante endoscopia esofagea con biopsie (tutte e 3 le regioni esofagee: prossimale, media e distale).
|
Alla settimana 24
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale nella gravità dei sintomi EoE diversi dalla disfagia misurata dal questionario sui sintomi EoE (EoE-SQ) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
|
L'EoE-SQ chiede informazioni sui sintomi che i partecipanti con EoE potrebbero avere (dolore al petto, mal di stomaco, sensazione di bruciore al petto, cibo o liquidi che risalgono in gola, vomito) negli ultimi 7 giorni.
La risposta alla gravità di ciascun sintomo basata sulla peggiore esperienza negli ultimi 7 giorni è su una scala da 0 a 10 (più alto è peggio).
Il punteggio di gravità EoE-SQ è calcolato come somma dei punteggi di gravità delle domande da 1 a 3 (dolore toracico, mal di stomaco, sensazione di bruciore al petto), che può variare da 0 a 30; un punteggio più alto è indicativo di sintomi più gravi.
|
Basale e settimana 24
|
|
Percentuale di partecipanti che hanno ricevuto il trattamento di salvataggio durante il periodo di trattamento in doppio cieco controllato con placebo alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
|
Alla settimana 24
|
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale del plateau di distensibilità esofagea misurata mediante imaging del lume funzionale, se raccolta, alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
|
Alla settimana 24
|
|
|
Variazione percentuale rispetto al basale nella conta eosinofila intraepiteliale esofagea di picco (Eos/Hpf) in tutte e tre le regioni alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
|
Conta eosinofila intraepiteliale esofagea ottenuta mediante endoscopia esofagea con biopsie (tutte e 3 le regioni esofagee: prossimale, media e distale).
Una maggiore conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei rispetto al basale indica un peggioramento della malattia.
|
Basale e settimana 24
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio medio del grado medio del sistema di punteggio istologico dell'esofagite eosinofila (EoEHSS) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
|
La gravità (grado) e l'estensione (stadio) delle anomalie esofagee sono state valutate da patologi centrali in cieco utilizzando una scala a 4 punti (0 normale; 3 variazione massima) per otto caratteristiche: densità eosinofila, iperplasia della zona basale, ascessi eosinofili, stratificazione della superficie eosinofila , spazi intercellulari dilatati, alterazione epiteliale superficiale, cellule epiteliali discheratosiche e fibrosi della lamina propria (assente/presente).
Un punteggio più alto indica una maggiore gravità ed estensione delle anomalie istologiche.
|
Basale e settimana 24
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio medio di stadio EoEHSS alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
|
La gravità (grado) e l'estensione (stadio) delle anomalie esofagee sono state valutate da patologi centrali in cieco utilizzando una scala a 4 punti (0 normale; 3 variazione massima) per otto caratteristiche: densità eosinofila, iperplasia della zona basale, ascessi eosinofili, stratificazione della superficie eosinofila , spazi intercellulari dilatati, alterazione epiteliale superficiale, cellule epiteliali discheratosiche e fibrosi della lamina propria (assente/presente).
Un punteggio più alto indica una maggiore gravità ed estensione delle anomalie istologiche.
|
Basale e settimana 24
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio totale di riferimento endoscopico EoE (EoE-EREFS) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
|
Caratteristiche esofagee EoE analizzate sulla base dell'EoE-EREFS, un sistema di punteggio per le caratteristiche infiammatorie e di rimodellamento della malattia.
Il punteggio totale complessivo varia da 0 a 18 con un numero più alto che indica una malattia peggiore.
|
Basale e settimana 24
|
|
NES per la variazione relativa rispetto al basale nella firma dell'infiammazione di tipo 2 (T2INF) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
|
Il NES riflette il grado in cui il livello di attività di un insieme di trascrizioni di malattia è sovrarappresentato agli estremi (in alto o in basso) dell'intero elenco classificato di trascrizioni all'interno di un campione ed è normalizzato tenendo conto del numero di trascrizioni nell'insieme.
Un NES di 0 indica nessun cambiamento rispetto al basale, un punteggio negativo riflette una riduzione del punteggio della malattia (più simile al normale) e un punteggio positivo riflette un peggioramento (malattia più attiva).
|
Basale e settimana 24
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio medio della qualità della vita (QoL) correlata alla salute misurata dal questionario sull'impatto EoE (EoE-IQ) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
|
L'EoE-IQ misura l'impatto dell'EoE sugli aspetti emotivi, sociali, lavorativi e scolastici e del sonno.
Ai partecipanti è stato chiesto di rispondere a 11 domande basate sull'esperienza vissuta con EoE negli ultimi 7 giorni.
La risposta a ciascun item è su una scala a 5 punti (1=Per niente [colpito] 2=Un po', 3=Abbastanza, 4=Abbastanza, 5=Estremamente [colpito]).
Il punteggio medio è la somma delle risposte non mancanti divisa per il numero di item con risposte non mancanti.
Il punteggio medio può variare da 1 a 5; un punteggio più alto è indicativo di un impatto più negativo.
|
Basale e settimana 24
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale nella frequenza dei sintomi EoE diversi dalla disfagia misurata da EoE-SQ alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
|
L'EoE-SQ chiede informazioni sui sintomi che i partecipanti con EoE potrebbero avere (dolore al petto, mal di stomaco, sensazione di bruciore al petto, cibo o liquidi che risalgono in gola, vomito) negli ultimi 7 giorni.
La risposta alla frequenza di ogni sintomo è su una scala a 5 punti (1 = 'Mai', 2 = 'Un giorno', 3 = '2-6 giorni', 4 = 'Una volta al giorno', 5 = 'Più di una volta al giorno').
Il punteggio di frequenza EoE-SQ è calcolato come somma dei punteggi di frequenza dei 5 item che possono variare da 5 a 25; un punteggio più alto è indicativo di una maggiore frequenza dei sintomi.
|
Basale e settimana 24
|
|
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la conta eosinofila intraepiteliale esofagea di picco di ≤6 eosinofili per campo ad alta potenza (Eos/Hpf) in tutte e tre le regioni alla settimana 52
Lasso di tempo: Alla settimana 52
|
Conta eosinofila intraepiteliale esofagea ottenuta mediante endoscopia esofagea con biopsie (tutte e 3 le regioni esofagee: prossimale, media e distale).
|
Alla settimana 52
|
|
Cambiamento assoluto nel punteggio totale del questionario sui sintomi della disfagia (DSQ) alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
Il DSQ viene utilizzato per misurare la frequenza e l'intensità della disfagia.
I punteggi DSQ possono variare da 0 a 84, con un punteggio inferiore che indica disfagia meno frequente o meno grave.
|
Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
|
Variazione percentuale del punteggio totale DSQ alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
Il DSQ viene utilizzato per misurare la frequenza e l'intensità della disfagia.
I punteggi DSQ possono variare da 0 a 84, con un punteggio inferiore che indica disfagia meno frequente o meno grave.
|
Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
|
Variazione assoluta del punteggio totale di riferimento endoscopico EoE (EoE-EREFS) alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
Caratteristiche esofagee EoE analizzate sulla base dell'EoE-EREFS, un sistema di punteggio per le caratteristiche infiammatorie e di rimodellamento della malattia.
Il punteggio totale complessivo varia da 0 a 18 con un numero più alto che indica una malattia peggiore.
|
Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
|
Variazione percentuale della conta eosinofila intraepiteliale esofagea di picco (Eos/Hpf) in tutte e tre le regioni alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
Conta eosinofila intraepiteliale esofagea ottenuta mediante endoscopia esofagea con biopsie (tutte e 3 le regioni esofagee: prossimale, media e distale).
Una maggiore conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei rispetto al basale indica un peggioramento della malattia.
|
Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
|
Variazione assoluta del punteggio medio del sistema di punteggio istologico EoE (EoEHSS) alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
La gravità (grado) e l'estensione (stadio) delle anomalie esofagee sono state valutate da patologi centrali in cieco utilizzando una scala a 4 punti (0 normale; 3 variazione massima) per otto caratteristiche: densità eosinofila, iperplasia della zona basale, ascessi eosinofili, stratificazione della superficie eosinofila , spazi intercellulari dilatati, alterazione epiteliale superficiale, cellule epiteliali discheratosiche e fibrosi della lamina propria (assente/presente).
Un punteggio più alto indica una maggiore gravità ed estensione delle anomalie istologiche.
|
Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
|
Variazione assoluta del punteggio medio dello stadio EoEHSS alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
La gravità (grado) e l'estensione (stadio) delle anomalie esofagee sono state valutate da patologi centrali in cieco utilizzando una scala a 4 punti (0 normale; 3 variazione massima) per otto caratteristiche: densità eosinofila, iperplasia della zona basale, ascessi eosinofili, stratificazione della superficie eosinofila , spazi intercellulari dilatati, alterazione epiteliale superficiale, cellule epiteliali discheratosiche e fibrosi della lamina propria (assente/presente).
Un punteggio più alto indica una maggiore gravità ed estensione delle anomalie istologiche.
|
Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
|
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto il picco di conta degli eosinofili esofagei intraepiteliali <15 Eos/Hpf in tutte e tre le regioni alla settimana 52
Lasso di tempo: Alla settimana 52
|
Conta eosinofila intraepiteliale esofagea ottenuta mediante endoscopia esofagea con biopsie (tutte e 3 le regioni esofagee: prossimale, media e distale).
|
Alla settimana 52
|
|
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto il picco di conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei di ≤1 Eos/Hpf in tutte e tre le regioni alla settimana 52
Lasso di tempo: Alla settimana 52
|
Conta eosinofila intraepiteliale esofagea ottenuta mediante endoscopia esofagea con biopsie (tutte e 3 le regioni esofagee: prossimale, media e distale).
|
Alla settimana 52
|
|
Variazione assoluta della QOL correlata alla salute misurata da EoE-IQ alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
L'EoE-IQ misura l'impatto dell'EoE sugli aspetti emotivi, sociali, lavorativi e scolastici e del sonno.
Ai partecipanti è stato chiesto di rispondere a 11 domande basate sull'esperienza vissuta con EoE negli ultimi 7 giorni.
La risposta a ciascun item è su una scala a 5 punti (1=Per niente [colpito] 2=Un po', 3=Abbastanza, 4=Abbastanza, 5=Estremamente [colpito]).
Il punteggio medio è la somma delle risposte non mancanti divisa per il numero di item con risposte non mancanti.
Il punteggio medio può variare da 1 a 5; un punteggio più alto è indicativo di un impatto più negativo.
|
Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale nella gravità dei sintomi EoE diversi dalla disfagia misurata da EoE-SQ alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
L'EoE-SQ chiede informazioni sui sintomi che i partecipanti con EoE potrebbero avere (dolore al petto, mal di stomaco, sensazione di bruciore al petto, cibo o liquidi che risalgono in gola, vomito) negli ultimi 7 giorni.
La risposta alla gravità di ciascun sintomo basata sulla peggiore esperienza negli ultimi 7 giorni è su una scala da 0 a 10 (più alto è peggio).
Il punteggio di gravità EoE-SQ è calcolato come somma dei punteggi di gravità delle domande da 1 a 3 (dolore toracico, mal di stomaco, sensazione di bruciore al petto), che può variare da 0 a 30; un punteggio più alto è indicativo di sintomi più gravi.
|
Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale nella frequenza dei sintomi EoE diversi dalla disfagia misurata da EoE-SQ alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
L'EoE-SQ chiede informazioni sui sintomi che i partecipanti con EoE potrebbero avere (dolore al petto, mal di stomaco, sensazione di bruciore al petto, cibo o liquidi che risalgono in gola, vomito) negli ultimi 7 giorni.
La risposta alla frequenza di ogni sintomo è su una scala a 5 punti (1 = 'Mai', 2 = 'Un giorno', 3 = '2-6 giorni', 4 = 'Una volta al giorno', 5 = 'Più di una volta al giorno').
Il punteggio di frequenza EoE-SQ è calcolato come somma dei punteggi di frequenza dei 5 item che possono variare da 5 a 25; un punteggio più alto è indicativo di una maggiore frequenza dei sintomi.
|
Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
|
Percentuale di partecipanti che hanno ricevuto farmaci di soccorso durante il periodo di trattamento attivo esteso di 28 settimane
Lasso di tempo: Basale (della Parte C) alla settimana 28
|
Basale (della Parte C) alla settimana 28
|
|
|
NES per la variazione relativa rispetto al basale nel pannello diagnostico EoE (EDP) alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
Il NES riflette il grado in cui il livello di attività di un insieme di trascrizioni di malattia è sovrarappresentato agli estremi (in alto o in basso) dell'intero elenco classificato di trascrizioni all'interno di un campione ed è normalizzato tenendo conto del numero di trascrizioni nell'insieme.
Un NES di 0 indica nessun cambiamento rispetto al basale, un punteggio negativo riflette una riduzione del punteggio della malattia (più simile al normale) e un punteggio positivo riflette un peggioramento (malattia più attiva).
|
Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
|
NES per il cambiamento relativo nella firma dell'infiammazione di tipo 2 (T2INF) alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
Il NES riflette il grado in cui il livello di attività di un insieme di trascrizioni di malattia è sovrarappresentato agli estremi (in alto o in basso) dell'intero elenco classificato di trascrizioni all'interno di un campione ed è normalizzato tenendo conto del numero di trascrizioni nell'insieme.
Un NES di 0 indica nessun cambiamento rispetto al basale, un punteggio negativo riflette una riduzione del punteggio della malattia (più simile al normale) e un punteggio positivo riflette un peggioramento (malattia più attiva).
|
Basale (della parte di studio precedente) e settimana 52
|
|
Concentrazione di Dupilumab funzionale nel siero alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale (della Parte C) fino alla settimana 52
|
Basale (della Parte C) fino alla settimana 52
|
|
|
Incidenza della risposta anticorpale antifarmaco (ADA) emergente dal trattamento
Lasso di tempo: Basale (della parte di studio precedente) fino alla settimana 52
|
Numero di risposte ADA emergenti dal trattamento a dupilumab riportate.
|
Basale (della parte di studio precedente) fino alla settimana 52
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 settembre 2018
Completamento primario (Effettivo)
9 settembre 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
7 giugno 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 agosto 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 agosto 2018
Primo Inserito (Effettivo)
16 agosto 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 giugno 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 giugno 2023
Ultimo verificato
1 giugno 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- R668-EE-1774
- 2018-000844-25 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .