Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​Dupilumab hos voksne og unge patienter med eosinofil øsofagitis (EoE)

2. juni 2023 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En fase 3, randomiseret, 3-delt undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Dupilumab hos voksne og unge patienter med eosinofil øsofagitis (EoE)

De primære mål for undersøgelsen for studiedel er:

Del A:

At bestemme behandlingseffekten af ​​dupilumab sammenlignet med placebo hos voksne og unge patienter med EoE efter 24 ugers behandling som vurderet ved histologiske og kliniske mål og at informere/bekræfte den endelige prøvestørrelsesbestemmelse for del B.

Del B:

At demonstrere effektiviteten af ​​dupilumab-behandling sammenlignet med placebo hos voksne og unge patienter med EoE efter 24 ugers behandling vurderet ved histologiske og kliniske mål.

Del C:

At vurdere sikkerheden og effekten af ​​dupilumab-behandling hos voksne og unge patienter med EoE efter op til 52 ugers behandling vurderet ved histologiske og kliniske mål.

Undersøgelsens sekundære mål er:

  • For at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og immunogeniciteten af ​​dupilumab-behandling i op til 52 uger hos voksne og unge patienter med EoE
  • At udforske sammenhængen mellem dupilumab-koncentration og respons hos voksne og unge patienter med EoE ved hjælp af beskrivende analyser
  • At evaluere virkningerne af dupilumab på transkriptomiske signaturer forbundet med EoE og type 2 inflammation
  • At demonstrere effektiviteten af ​​dupilumab-behandling sammenlignet med placebo efter 24 uger og 52 ugers behandling hos voksne og unge patienter med EoE, som tidligere har fået indtaget topikale kortikosteroider

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

321

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Regeneron study Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Regeneron study Site
    • South Australia
      • Elizabeth Vale, South Australia, Australien, 5112
        • Regeneron study Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Regeneron study Site
  • Belgien
      • Bruges, Belgien, 8310
        • Regeneron study Site
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Regeneron study Site
      • Leuven, Belgien, 03000
        • Regeneron study Site
  • Canada
      • Hamilton, Canada, L8S 1G5
        • Regeneron study Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5W9
        • Regeneron study Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G6S6
        • Regeneron study Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • Regeneron study Site
  • Det Forenede Kongerige
    • Whitechapel
      • London, Whitechapel, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Regeneron study Site
    • Yorkshire
      • Barnsley, Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S752EP
        • Regeneron study Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Regeneron study Site
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Regeneron study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Regeneron study Site
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Regeneron study Site
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90025
        • Regeneron study Site
      • Mountain View, California, Forenede Stater, 94305
        • Regeneron study Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Regeneron study Site
      • Rolling Hills Estates, California, Forenede Stater, 90274
        • Regeneron study Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Regeneron study Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Regeneron study Site
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80220
        • Regeneron study Site
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Regeneron study Site
      • Lone Tree, Colorado, Forenede Stater, 80124
        • Regeneron study Site
    • Connecticut
      • Bristol, Connecticut, Forenede Stater, 06010
        • Regeneron study Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33156
        • Regeneron study Site
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Regeneron study Site
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83706
        • Regeneron study Site
      • Idaho Falls, Idaho, Forenede Stater, 83404
        • Regeneron study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Regeneron Study Site #1
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Regeneron Study Site #2
      • Park Ridge, Illinois, Forenede Stater, 60068
        • Regeneron study Site
      • Urbana, Illinois, Forenede Stater, 61801
        • Regeneron study Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Regeneron study Site
    • Iowa
      • Clive, Iowa, Forenede Stater, 50325
        • Regeneron study Site
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Regeneron study Site
    • Kansas
      • Topeka, Kansas, Forenede Stater, 66606
        • Regeneron study Site
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Forenede Stater, 21742
        • Regeneron study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Regeneron study Site
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • Regeneron study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Regeneron study Site
      • Chesterfield, Michigan, Forenede Stater, 48047
        • Regeneron study Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Forenede Stater, 55446
        • Regeneron study Site
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Regeneron study Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68505
        • Regeneron study Site
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68130
        • Regeneron study Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Regeneron study Site
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Regeneron study Site
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11023
        • Regeneron study Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Regeneron study Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Regeneron study Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Regeneron study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Regeneron study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Regeneron study Site
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45415
        • Regeneron study Site
      • Dublin, Ohio, Forenede Stater, 43016
        • Regeneron study Site
      • Mentor, Ohio, Forenede Stater, 44060
        • Regeneron study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Regeneron study Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Regeneron study Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Regeneron study Site
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29615
        • Regeneron study Site
    • Tennessee
      • Johnson City, Tennessee, Forenede Stater, 37604
        • Regeneron study Site
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Regeneron study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • Regeneron study Site
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Regeneron study Site
      • Garland, Texas, Forenede Stater, 75044
        • Regeneron study Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Regeneron study Site
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Regeneron study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Regeneron study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Regeneron study Site
      • Roanoke, Virginia, Forenede Stater, 24013
        • Regeneron study Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98115
        • Regeneron study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Regeneron study Site
  • Frankrig
      • Pessac, Frankrig, 33604 Cedex
        • Regeneron study Site
      • Toulouse, Frankrig, TSA 50032-31059
        • Regeneron study Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Regeneron study Site
      • Maastricht, Holland, 6229HX
        • Regeneron study Site
      • Nijmegen, Holland, 6525GA
        • Regeneron study Site
  • Italien
      • Genoa, Italien, 16132
        • Regeneron study Site
      • Milano, Italien, 20122
        • Regeneron study Site
      • Naples, Italien, 80100
        • Regeneron study Site
      • Pisa, Italien, 56124
        • Regeneron study Site
      • Rome, Italien, 00161
        • Regeneron study Site
      • Rome, Italien, 00165
        • Regeneron study Site
      • Rozzano, Italien, 20089
        • Regeneron study Site
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, CH-8091
        • Regeneron study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Regeneron study Site
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Regeneron study Site
    • Ciudad Real
      • Tomelloso, Ciudad Real, Spanien, 13700
        • Regeneron study Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 141 86
        • Regeneron study Site
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland, 30459
        • Regeneron study Site
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Regeneron study Site
      • Munich, Tyskland, 81675
        • Regeneron study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinkluderingskriterier (del A og B):

  • En dokumenteret diagnose af EoE ved endoskopisk biopsi
  • Baseline endoskopiske biopsier med demonstration af central aflæsning af intraepitelial eosinofil infiltration
  • Anamnese (efter patientrapport) med et gennemsnit på mindst 2 episoder af dysfagi (med indtag af faste stoffer) om ugen i de 4 uger før screening

Nøgleekskluderingskriterier (del A og B):

  • Kropsvægt ≤40 kg
  • Forudgående deltagelse i et klinisk forsøg med dupilumab eller tidligere eller nuværende behandling med dupilumab
  • Påbegyndelse eller ændring af en diæteliminerende diæt eller genindførelse af en tidligere elimineret fødevaregruppe i de 6 uger før screening.
  • Andre årsager til esophageal eosinofili eller følgende tilstande: hypereosinofilt syndrom og eosinofil granulomatose med polyangiitis (Churg-Strauss syndrom)
  • Aktiv Helicobacter pylori infektion
  • Anamnese med akalasi, Crohns sygdom, colitis ulcerosa, cøliaki og tidligere esophageal operation
  • Enhver esophageal striktur, der ikke kan passeres med et standard, diagnostisk, 9 til 10 mm øvre endoskop eller enhver kritisk esophageal striktur, der kræver dilatation ved screening
  • Anamnese med blødningsforstyrrelser eller esophageal varicer
  • Gravide eller ammende kvinder, eller kvinder, der planlægger at blive gravide eller amme under undersøgelsen

Nøgleekskluderingskriterier (del C):

  • Deltagere, som i løbet af del A eller del B udviklede en alvorlig bivirkning (SAE) og/eller bivirkning (AE), der anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet, hvilket efter investigators opfattelse kunne indikere, at fortsat behandling med undersøgelseslægemidlet kan give en urimelig risiko for deltageren
  • Deltagere, der blev gravide under del A eller del B
  • Deltagere, der er afbrudt for tidligt med undersøgelseslægemidlet på grund af en AE (patienter, der er afbrudt for tidligt med undersøgelseslægemidlet på grund af manglende effekt, er berettiget til at deltage i del C)
  • Patienter, der ikke har gennemgået endoskopi med biopsier, inden de modtog redningsbehandling

Bemærk: Andre inklusions-/udelukkelseskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A: Dupilumab eller placebo
Del A består af en 24 ugers dobbeltblind behandlingsperiode. Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage dupilumab eller placebo. Ved afslutningen af ​​det dobbeltblindede behandlingsbesøg (uge 24) kan berettigede deltagere komme ind i del C. Deltagere, der ikke kommer ind i del C, vil indgå i en 12-ugers opfølgningsperiode.
Medicin: Placebo
Matchende placebo
Medicin: Dupilumab
Injektionsvæske, opløsning indgivet subkutant
Andre navne:
  • REGN668
  • SAR231893
  • DUPIXENT
Eksperimentel: Del B: Dupilumab eller placebo
Del B består af en 24 ugers dobbeltblind behandlingsperiode. Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage dupilumab-doseringsregime 1, dupilumab-dosisregime 2 eller placebo. Ved afslutningen af ​​det dobbeltblindede behandlingsbesøg (uge 24) kan berettigede deltagere komme ind i del C. Deltagere, der ikke kommer ind i del C, vil indgå i en 12-ugers opfølgningsperiode.
Medicin: Placebo
Matchende placebo
Medicin: Dupilumab
Injektionsvæske, opløsning indgivet subkutant
Andre navne:
  • REGN668
  • SAR231893
  • DUPIXENT
Eksperimentel: Del C: Dupilumab
Del C er en forlænget aktiv behandlingsperiode på 28 uger. Deltagerne vil modtage dupilumab-doseringsregime 1, dupilumab-dosisregime 2. Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (uge 52) vil deltagerne gå ind i en 12-ugers opfølgningsperiode.
Medicin: Dupilumab
Injektionsvæske, opløsning indgivet subkutant
Andre navne:
  • REGN668
  • SAR231893
  • DUPIXENT

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnår det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal på ≤6 eosinofiler pr. højeffektfelt (Eos/Hpf) i alle tre regioner i uge 24
Tidsramme: I uge 24
Esophagealt intraepitelialt eosinofiltal opnået ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimal, midt og distal).
I uge 24
Absolut ændring fra baseline i dysfagi Symptom Questionnaire (DSQ) Total score i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
DSQ bruges til at måle hyppigheden og intensiteten af ​​dysfagi. DSQ-score kan variere fra 0 til 84, med en lavere score, der indikerer mindre hyppig eller mindre alvorlig dysfagi.
Baseline og uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i DSQ Total Score i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
DSQ bruges til at måle hyppigheden og intensiteten af ​​dysfagi. DSQ-score kan variere fra 0 til 84, med en lavere score, der indikerer mindre hyppig eller mindre alvorlig dysfagi.
Baseline og uge 24
Procentdel af deltagere, der opnår det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal af
Tidsramme: I uge 24
Esophagealt intraepitelialt eosinofiltal opnået ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimal, midt og distal).
I uge 24
Normaliseret berigelsesscore (NES) for den relative ændring fra baseline i EoE Diagnostic Panel (EDP) i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
NES afspejler i hvilken grad aktivitetsniveauet for et sæt sygdomsudskrifter er overrepræsenteret i yderpunkterne (øverst eller nederst) af hele den rangerede liste af transskriptioner i en prøve og normaliseres ved at tage højde for antallet af transkriptioner i sættet. En NES på 0 indikerer ingen ændring fra baseline, en negativ score afspejler en reduktion i sygdomsscore (mere som normalt), og en positiv score afspejler forværring (mere aktiv sygdom).
Baseline og uge 24
Procentdel af deltagere, der opnår det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal på ≤1 Eos/Hpf i alle tre regioner i uge 24
Tidsramme: I uge 24
Esophagealt intraepitelialt eosinofiltal opnået ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimal, midt og distal).
I uge 24
Absolut ændring fra baseline i sværhedsgraden af ​​andre EoE-symptomer end dysfagi målt ved EoE Symptom Questionnaire (EoE-SQ) i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
EoE-SQ spørger om symptomer, som deltagere med EoE kan have (brystsmerter, mavesmerter, brændende fornemmelse i brystet, mad eller væske, der kommer tilbage i halsen, kaster op) i løbet af de sidste 7 dage. Respons på sværhedsgraden af ​​hvert symptom baseret på den værste oplevelse inden for de seneste 7 dage er på en skala fra 0 til 10 (højere er værre). EoE-SQ sværhedsgraden beregnes som summen af ​​sværhedsgraden fra spørgsmål 1 til 3 (brystsmerter, mavesmerter, brændende fornemmelse i brystet), som kan variere fra 0 til 30; en højere score er tegn på mere alvorlige symptomer.
Baseline og uge 24
Procentdel af deltagere, der modtog redningsbehandling i løbet af den placebokontrollerede, dobbeltblindede behandlingsperiode i uge 24
Tidsramme: I uge 24
I uge 24
Absolut ændring fra baseline i esophageal distenibility plateau målt ved funktionel lumen billeddannelse, hvis indsamlet, i uge 24
Tidsramme: I uge 24
I uge 24
Procent ændring fra baseline i det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal (Eos/Hpf) i alle tre regioner i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
Esophagealt intraepitelialt eosinofiltal opnået ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimal, midt og distal). Et større esophagealt intraepitelialt eosinofiltal fra baseline indikerer forværring af sygdom.
Baseline og uge 24
Absolut ændring fra baseline i eosinofil esophagitis histologisk scoresystem (EoEHSS) gennemsnitlig karakterscore i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
Sværhedsgrad (grad) og omfang (stadium) af esophageal abnormiteter blev bedømt af blindede, centrale patologer ved hjælp af en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal ændring) for otte funktioner: eosinofil tæthed, basal zone hyperplasi, eosinofil bylder, eosinofil overfladelag. , udvidede intercellulære rum, overfladeepitelændring, dyskeratotiske epitelceller og lamina propria fibrose (fraværende/tilstede). Højere score indikerer større sværhedsgrad og omfang af histologiske abnormiteter.
Baseline og uge 24
Absolut ændring fra baseline i EoEHSS-gennemsnitlige trinscore i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
Sværhedsgrad (grad) og omfang (stadium) af esophageal abnormiteter blev bedømt af blindede, centrale patologer ved hjælp af en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal ændring) for otte funktioner: eosinofil tæthed, basal zone hyperplasi, eosinofil bylder, eosinofil overfladelag. , udvidede intercellulære rum, overfladeepitelændring, dyskeratotiske epitelceller og lamina propria fibrose (fraværende/tilstede). Højere score indikerer større sværhedsgrad og omfang af histologiske abnormiteter.
Baseline og uge 24
Absolut ændring fra baseline i EoE Endoscopic Reference Total Score (EoE-EREFS) i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
EoE esophageal karakteristika analyseret baseret på EoE-EREFS, et scoringssystem for inflammatoriske og remodellerende træk ved sygdom. Den samlede samlede score varierer fra 0 til 18 med et højere tal, der indikerer værre sygdom.
Baseline og uge 24
NES for den relative ændring fra baseline i type 2-inflammationssignaturen (T2INF) i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
NES afspejler i hvilken grad aktivitetsniveauet for et sæt sygdomsudskrifter er overrepræsenteret i yderpunkterne (øverst eller nederst) af hele den rangerede liste af transskriptioner i en prøve og normaliseres ved at tage højde for antallet af transkriptioner i sættet. En NES på 0 indikerer ingen ændring fra baseline, en negativ score afspejler en reduktion i sygdomsscore (mere som normalt), og en positiv score afspejler forværring (mere aktiv sygdom).
Baseline og uge 24
Absolut ændring fra baseline i sundhedsrelateret livskvalitet (QoL) gennemsnitsscore målt ved EoE Impact Questionnaire (EoE-IQ) i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
EoE-IQ måler virkningen af ​​EoE på følelsesmæssige, sociale, arbejde, skole og søvnaspekter. Deltagerne blev bedt om at svare på 11 spørgsmål baseret på erfaringer med at leve med EoE i løbet af de sidste 7 dage. Svar på hvert punkt er på en 5-punkts skala (1=Slet ikke [påvirket] 2=Lidt, 3=noget, 4=Ganske lidt, 5=Ekstremt [påvirket]). Den gennemsnitlige score er summen af ​​ikke-manglende svar divideret med antallet af punkter med ikke-manglende svar. Den gennemsnitlige score kan variere fra 1 til 5; en højere score er udtryk for en mere negativ effekt.
Baseline og uge 24
Absolut ændring fra baseline i hyppigheden af ​​andre EoE-symptomer end dysfagi målt ved EoE-SQ i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
EoE-SQ spørger om symptomer, som deltagere med EoE kan have (brystsmerter, mavesmerter, brændende fornemmelse i brystet, mad eller væske, der kommer tilbage i halsen, kaster op) i løbet af de sidste 7 dage. Respons på hyppigheden af ​​hvert symptom er på en 5-punkts skala (1 = 'Aldrig', 2 ​​= 'En dag', 3 = '2-6 dage', 4 = 'En gang om dagen', 5 = 'Mere end En gang om dagen'). EoE-SQ frekvensscoren beregnes som summen af ​​frekvensscorerne fra de 5 punkter, som kunne variere fra 5 til 25; en højere score indikerer højere hyppighed af symptomer.
Baseline og uge 24
Procentdel af deltagere, der opnår det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal på ≤6 eosinofiler pr. højeffektfelt (Eos/Hpf) i alle tre regioner i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Esophagealt intraepitelialt eosinofiltal opnået ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimal, midt og distal).
I uge 52
Absolut ændring i dysfagi Symptom Questionnaire (DSQ) Totalscore i uge 52
Tidsramme: Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
DSQ bruges til at måle hyppigheden og intensiteten af ​​dysfagi. DSQ-score kan variere fra 0 til 84, med en lavere score, der indikerer mindre hyppig eller mindre alvorlig dysfagi.
Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
Procentvis ændring i DSQ Total Score i uge 52
Tidsramme: Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
DSQ bruges til at måle hyppigheden og intensiteten af ​​dysfagi. DSQ-score kan variere fra 0 til 84, med en lavere score, der indikerer mindre hyppig eller mindre alvorlig dysfagi.
Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
Absolut ændring i EoE Endoscopic Reference Total Score (EoE-EREFS) i uge 52
Tidsramme: Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
EoE esophageal karakteristika analyseret baseret på EoE-EREFS, et scoringssystem for inflammatoriske og remodellerende træk ved sygdom. Den samlede samlede score varierer fra 0 til 18 med et højere tal, der indikerer værre sygdom.
Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
Procentvis ændring i maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltal (Eos/Hpf) i alle tre regioner i uge 52
Tidsramme: Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
Esophagealt intraepitelialt eosinofiltal opnået ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimal, midt og distal). Et større esophagealt intraepitelialt eosinofiltal fra baseline indikerer forværring af sygdom.
Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
Absolut ændring i EoE Histology Scoring System (EoEHSS) Gennemsnitlig karakterscore i uge 52
Tidsramme: Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
Sværhedsgrad (grad) og omfang (stadium) af esophageal abnormiteter blev bedømt af blindede, centrale patologer ved hjælp af en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal ændring) for otte funktioner: eosinofil tæthed, basal zone hyperplasi, eosinofil bylder, eosinofil overfladelag. , udvidede intercellulære rum, overfladeepitelændring, dyskeratotiske epitelceller og lamina propria fibrose (fraværende/tilstede). Højere score indikerer større sværhedsgrad og omfang af histologiske abnormiteter.
Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
Absolut ændring i EoEHSS-gennemsnitsscore i uge 52
Tidsramme: Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
Sværhedsgrad (grad) og omfang (stadium) af esophageal abnormiteter blev bedømt af blindede, centrale patologer ved hjælp af en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal ændring) for otte funktioner: eosinofil tæthed, basal zone hyperplasi, eosinofil bylder, eosinofil overfladelag. , udvidede intercellulære rum, overfladeepitelændring, dyskeratotiske epitelceller og lamina propria fibrose (fraværende/tilstede). Højere score indikerer større sværhedsgrad og omfang af histologiske abnormiteter.
Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
Procentdel af deltagere, der opnår det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal på <15 Eos/Hpf i alle tre regioner i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Esophagealt intraepitelialt eosinofiltal opnået ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimal, midt og distal).
I uge 52
Procentdel af deltagere, der opnår et maksimalt esophagealt intraepitelialt eosinofiltal på ≤1 Eos/Hpf i alle tre regioner i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Esophagealt intraepitelialt eosinofiltal opnået ved esophageal endoskopi med biopsier (alle 3 esophageal regioner: proksimal, midt og distal).
I uge 52
Absolut ændring i sundhedsrelateret QOL målt ved EoE-IQ i uge 52
Tidsramme: Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
EoE-IQ måler virkningen af ​​EoE på følelsesmæssige, sociale, arbejde, skole og søvnaspekter. Deltagerne blev bedt om at svare på 11 spørgsmål baseret på erfaringer med at leve med EoE i løbet af de sidste 7 dage. Svar på hvert punkt er på en 5-punkts skala (1=Slet ikke [påvirket] 2=Lidt, 3=noget, 4=Ganske lidt, 5=Ekstremt [påvirket]). Den gennemsnitlige score er summen af ​​ikke-manglende svar divideret med antallet af punkter med ikke-manglende svar. Den gennemsnitlige score kan variere fra 1 til 5; en højere score er udtryk for en mere negativ effekt.
Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
Absolut ændring fra baseline i sværhedsgraden af ​​andre EoE-symptomer end dysfagi målt ved EoE-SQ i uge 52
Tidsramme: Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
EoE-SQ spørger om symptomer, som deltagere med EoE kan have (brystsmerter, mavesmerter, brændende fornemmelse i brystet, mad eller væske, der kommer tilbage i halsen, kaster op) i løbet af de sidste 7 dage. Respons på sværhedsgraden af ​​hvert symptom baseret på den værste oplevelse inden for de seneste 7 dage er på en skala fra 0 til 10 (højere er værre). EoE-SQ sværhedsgraden beregnes som summen af ​​sværhedsgraden fra spørgsmål 1 til 3 (brystsmerter, mavesmerter, brændende fornemmelse i brystet), som kan variere fra 0 til 30; en højere score er tegn på mere alvorlige symptomer.
Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
Absolut ændring fra baseline i hyppigheden af ​​andre EoE-symptomer end dysfagi målt ved EoE-SQ i uge 52
Tidsramme: Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
EoE-SQ spørger om symptomer, som deltagere med EoE kan have (brystsmerter, mavesmerter, brændende fornemmelse i brystet, mad eller væske, der kommer tilbage i halsen, kaster op) i løbet af de sidste 7 dage. Respons på hyppigheden af ​​hvert symptom er på en 5-punkts skala (1 = 'Aldrig', 2 ​​= 'En dag', 3 = '2-6 dage', 4 = 'En gang om dagen', 5 = 'Mere end En gang om dagen'). EoE-SQ frekvensscoren beregnes som summen af ​​frekvensscorerne fra de 5 punkter, som kunne variere fra 5 til 25; en højere score indikerer højere hyppighed af symptomer.
Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
Procentdel af deltagere, der modtog redningsmedicin i løbet af den 28-ugers forlængede aktive behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline (af del C) til uge 28
Baseline (af del C) til uge 28
NES for den relative ændring fra baseline i EoE Diagnostic Panel (EDP) i uge 52
Tidsramme: Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
NES afspejler i hvilken grad aktivitetsniveauet for et sæt sygdomsudskrifter er overrepræsenteret i yderpunkterne (øverst eller nederst) af hele den rangerede liste af transskriptioner i en prøve og normaliseres ved at tage højde for antallet af transkriptioner i sættet. En NES på 0 indikerer ingen ændring fra baseline, en negativ score afspejler en reduktion i sygdomsscore (mere som normalt), og en positiv score afspejler forværring (mere aktiv sygdom).
Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
NES for den relative ændring i type 2-inflammationssignaturen (T2INF) i uge 52
Tidsramme: Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
NES afspejler i hvilken grad aktivitetsniveauet for et sæt sygdomsudskrifter er overrepræsenteret i yderpunkterne (øverst eller nederst) af hele den rangerede liste af transskriptioner i en prøve og normaliseres ved at tage højde for antallet af transkriptioner i sættet. En NES på 0 indikerer ingen ændring fra baseline, en negativ score afspejler en reduktion i sygdomsscore (mere som normalt), og en positiv score afspejler forværring (mere aktiv sygdom).
Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) og uge 52
Koncentration af funktionelt dupilumab i serum i uge 52
Tidsramme: Baseline (af del C) op til uge 52
Baseline (af del C) op til uge 52
Forekomst af behandlingsfremkaldende antistof-antistof (ADA)-respons
Tidsramme: Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) op til uge 52
Antallet af behandlingsfremkaldte ADA-responser på dupilumab rapporteret.
Baseline (af tidligere undersøgelsesdel) op til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. september 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. september 2021

Studieafslutning (Faktiske)

7. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. august 2018

Først opslået (Faktiske)

16. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R668-EE-1774
  • 2018-000844-25 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner