Badanie mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania dupilumabu u dorosłych i młodzieży z eozynofilowym zapaleniem przełyku (EoE)
2 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals
Randomizowane, 3-częściowe badanie fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania dupilumabu u dorosłych i młodzieży z eozynofilowym zapaleniem przełyku (EoE)
Podstawowymi celami badania według części badawczej są:
Część A:
Określenie efektu leczenia dupilumabu w porównaniu z placebo u dorosłych i młodzieży z EoE po 24 tygodniach leczenia, ocenianego za pomocą pomiarów histologicznych i klinicznych oraz poinformowanie/potwierdzenie ostatecznego określenia wielkości próby dla części B.
Część B:
Wykazanie skuteczności leczenia dupilumabem w porównaniu z placebo u dorosłych i młodzieży z EoE po 24 tygodniach leczenia, ocenianej na podstawie pomiarów histologicznych i klinicznych.
Część C:
Ocena bezpieczeństwa i skuteczności leczenia dupilumabem u dorosłych i młodzieży z EoE po okresie do 52 tygodni leczenia ocenianym na podstawie pomiarów histologicznych i klinicznych.
Celami drugorzędnymi badania są:
- Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i immunogenności leczenia dupilumabem przez okres do 52 tygodni u dorosłych i młodzieży z EoE
- Zbadanie związku między stężeniem dupilumabu a odpowiedziami u dorosłych i młodzieży z EoE za pomocą analiz opisowych
- Ocena wpływu dupilumabu na sygnatury transkryptomiczne związane z EoE i zapaleniem typu 2
- Wykazanie skuteczności leczenia dupilumabem w porównaniu z placebo po 24 tygodniach i 52 tygodniach leczenia dorosłych i młodzieży z EoE, którzy wcześniej otrzymywali połknięte miejscowe kortykosteroidy
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
321
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Regeneron Study Site
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
- Regeneron Study Site
-
-
South Australia
-
Elizabeth Vale, South Australia, Australia, 5112
- Regeneron Study Site
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
-
Bruges, Belgia, 8310
- Regeneron Study Site
-
Edegem, Belgia, 2650
- Regeneron Study Site
-
Leuven, Belgia, 03000
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
-
Pessac, Francja, 33604 Cedex
- Regeneron Study Site
-
Toulouse, Francja, TSA 50032-31059
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08036
- Regeneron Study Site
-
Madrid, Hiszpania, 28006
- Regeneron Study Site
-
-
Ciudad Real
-
Tomelloso, Ciudad Real, Hiszpania, 13700
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- Regeneron Study Site
-
Maastricht, Holandia, 6229HX
- Regeneron Study Site
-
Nijmegen, Holandia, 6525GA
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
-
Hamilton, Kanada, L8S 1G5
- Regeneron Study Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A5W9
- Regeneron Study Site
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1G6S6
- Regeneron Study Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
-
Hannover, Niemcy, 30459
- Regeneron Study Site
-
Magdeburg, Niemcy, 39120
- Regeneron Study Site
-
Munich, Niemcy, 81675
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Regeneron Study Site
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
- Regeneron Study Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Regeneron Study Site
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- Regeneron Study Site
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90025
- Regeneron Study Site
-
Mountain View, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Regeneron Study Site
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Regeneron Study Site
-
Rolling Hills Estates, California, Stany Zjednoczone, 90274
- Regeneron Study Site
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Regeneron Study Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Regeneron Study Site
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80220
- Regeneron Study Site
-
Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
- Regeneron Study Site
-
Lone Tree, Colorado, Stany Zjednoczone, 80124
- Regeneron Study Site
-
-
Connecticut
-
Bristol, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06010
- Regeneron Study Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33156
- Regeneron Study Site
-
Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
- Regeneron Study Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83706
- Regeneron Study Site
-
Idaho Falls, Idaho, Stany Zjednoczone, 83404
- Regeneron Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Regeneron Study Site #1
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Regeneron Study Site #2
-
Park Ridge, Illinois, Stany Zjednoczone, 60068
- Regeneron Study Site
-
Urbana, Illinois, Stany Zjednoczone, 61801
- Regeneron Study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Regeneron Study Site
-
-
Iowa
-
Clive, Iowa, Stany Zjednoczone, 50325
- Regeneron Study Site
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Regeneron Study Site
-
-
Kansas
-
Topeka, Kansas, Stany Zjednoczone, 66606
- Regeneron Study Site
-
-
Maryland
-
Hagerstown, Maryland, Stany Zjednoczone, 21742
- Regeneron Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
- Regeneron Study Site
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
- Regeneron Study Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Regeneron Study Site
-
Chesterfield, Michigan, Stany Zjednoczone, 48047
- Regeneron Study Site
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55446
- Regeneron Study Site
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Regeneron Study Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68505
- Regeneron Study Site
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68130
- Regeneron Study Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
- Regeneron Study Site
-
Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
- Regeneron Study Site
-
Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11023
- Regeneron Study Site
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Regeneron Study Site
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Regeneron Study Site
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Regeneron Study Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- Regeneron Study Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Regeneron Study Site
-
Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45415
- Regeneron Study Site
-
Dublin, Ohio, Stany Zjednoczone, 43016
- Regeneron Study Site
-
Mentor, Ohio, Stany Zjednoczone, 44060
- Regeneron Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Regeneron Study Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Regeneron Study Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Regeneron Study Site
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29615
- Regeneron Study Site
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37604
- Regeneron Study Site
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
- Regeneron Study Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
- Regeneron Study Site
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Regeneron Study Site
-
Garland, Texas, Stany Zjednoczone, 75044
- Regeneron Study Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Regeneron Study Site
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Regeneron Study Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- Regeneron Study Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
- Regeneron Study Site
-
Roanoke, Virginia, Stany Zjednoczone, 24013
- Regeneron Study Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98115
- Regeneron Study Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
-
Zurich, Szwajcaria, CH-8091
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Szwecja, 141 86
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
-
Genoa, Włochy, 16132
- Regeneron Study Site
-
Milano, Włochy, 20122
- Regeneron Study Site
-
Naples, Włochy, 80100
- Regeneron Study Site
-
Pisa, Włochy, 56124
- Regeneron Study Site
-
Rome, Włochy, 00161
- Regeneron Study Site
-
Rome, Włochy, 00165
- Regeneron Study Site
-
Rozzano, Włochy, 20089
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
Whitechapel
-
London, Whitechapel, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
- Regeneron Study Site
-
-
Yorkshire
-
Barnsley, Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S752EP
- Regeneron Study Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia (części A i B):
- Udokumentowana diagnoza EoE na podstawie biopsji endoskopowej
- Wyjściowe biopsje endoskopowe z demonstracją centralnego odczytu śródnabłonkowego nacieku eozynofilowego
- Historia (według relacji pacjenta) średnio co najmniej 2 epizodów dysfagii (z przyjmowaniem pokarmów stałych) tygodniowo w ciągu 4 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe
Kluczowe kryteria wykluczenia (części A i B):
- Masa ciała ≤40 kg
- Wcześniejszy udział w badaniu klinicznym dupilumabu lub przebyte lub obecne leczenie dupilumabem
- Rozpoczęcie lub zmiana schematu diety eliminacyjnej lub ponowne wprowadzenie wcześniej wyeliminowanej grupy pokarmowej w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Inne przyczyny eozynofilii przełyku lub następujące stany: zespół hipereozynofilowy i ziarniniakowatość eozynofilowa z zapaleniem naczyń (zespół Churga-Straussa)
- Aktywna infekcja Helicobacter pylori
- Historia achalazji, choroby Leśniowskiego-Crohna, wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, celiakii i wcześniejszej operacji przełyku
- Każde zwężenie przełyku, którego nie można usunąć za pomocą standardowego, diagnostycznego górnego endoskopu 9 do 10 mm lub każde krytyczne zwężenie przełyku, które wymaga poszerzenia podczas badania przesiewowego
- Historia zaburzeń krzepnięcia lub żylaków przełyku
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety planujące zajść w ciążę lub karmiące piersią podczas badania
Kluczowe kryteria wykluczenia (Część C):
- Uczestnicy, u których podczas części A lub części B wystąpiło poważne zdarzenie niepożądane (SAE) i/lub zdarzenie niepożądane (AE) uznane za związane z badanym lekiem, które w opinii badacza mogłoby wskazywać, że dalsze leczenie badanym lekiem może stanowić zagrożenie nieuzasadnione ryzyko dla uczestnika
- Uczestniczki, które zaszły w ciążę podczas części A lub części B
- Uczestnicy, którzy przedwcześnie przerwali przyjmowanie badanego leku z powodu zdarzenia niepożądanego (pacjenci, którzy przedwcześnie przerwali przyjmowanie badanego leku z powodu braku skuteczności, kwalifikują się do udziału w części C)
- Pacjenci, u których nie wykonano endoskopii z biopsją przed rozpoczęciem leczenia ratunkowego
Uwaga: Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część A: Dupilumab lub Placebo
Część A składa się z 24-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby.
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej dupilumab lub placebo.
Pod koniec wizyty terapeutycznej z podwójnie ślepą próbą (tydzień 24) kwalifikujący się uczestnicy mogą przystąpić do części C. Uczestnicy, którzy nie wezmą udziału w części C, wezmą udział w 12-tygodniowym okresie obserwacji.
|
Dopasowane placebo
Roztwór do wstrzykiwań podawany podskórnie
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Część B: Dupilumab lub Placebo
Część B obejmuje 24-tygodniowy okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby.
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących schemat dawkowania dupilumabu 1, schemat dawkowania dupilumabu 2 lub placebo.
Pod koniec wizyty terapeutycznej z podwójnie ślepą próbą (tydzień 24) kwalifikujący się uczestnicy mogą przystąpić do części C. Uczestnicy, którzy nie wezmą udziału w części C, wezmą udział w 12-tygodniowym okresie obserwacji.
|
Dopasowane placebo
Roztwór do wstrzykiwań podawany podskórnie
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Część C: Dupilumab
Część C to 28-tygodniowy przedłużony aktywny okres leczenia.
Uczestnicy otrzymają schemat dawkowania dupilumabu 1, schemat dawkowania dupilumabu 2. Pod koniec okresu leczenia (tydzień 52) uczestnicy wezmą udział w 12-tygodniowym okresie obserwacji.
|
Roztwór do wstrzykiwań podawany podskórnie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli szczytową liczbę eozynofili w przełyku wynoszącą ≤6 eozynofili na pole o dużym powiększeniu (Eos/Hpf) we wszystkich trzech regionach w 24. tygodniu
Ramy czasowe: W 24 tygodniu
|
Liczba eozynofili w przełyku uzyskana podczas endoskopii przełyku z biopsjami (wszystkie 3 regiony przełyku: proksymalny, środkowy i dystalny).
|
W 24 tygodniu
|
|
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu objawów dysfagii (DSQ) Całkowity wynik w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
DSQ służy do pomiaru częstotliwości i intensywności dysfagii.
Wyniki DSQ mogą mieścić się w zakresie od 0 do 84, przy czym niższy wynik wskazuje na rzadszą lub mniej nasiloną dysfagię.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku DSQ w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
DSQ służy do pomiaru częstotliwości i intensywności dysfagii.
Wyniki DSQ mogą mieścić się w zakresie od 0 do 84, przy czym niższy wynik wskazuje na rzadszą lub mniej nasiloną dysfagię.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli szczytową liczbę eozynofili w przełyku
Ramy czasowe: W 24 tygodniu
|
Liczba eozynofili w przełyku uzyskana podczas endoskopii przełyku z biopsjami (wszystkie 3 regiony przełyku: proksymalny, środkowy i dystalny).
|
W 24 tygodniu
|
|
Znormalizowana ocena wzbogacenia (NES) dla względnej zmiany od linii podstawowej w panelu diagnostycznym EoE (EDP) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
NES odzwierciedla stopień, w jakim poziom aktywności zestawu transkryptów choroby jest nadreprezentowany na krańcach (na górze lub na dole) całej uszeregowanej listy transkryptów w próbce i jest normalizowany przez uwzględnienie liczby transkryptów w zestawie.
NES równy 0 wskazuje na brak zmian w stosunku do wartości początkowej, wynik ujemny odzwierciedla zmniejszenie wyniku choroby (bardziej jak normalny), a wynik dodatni odzwierciedla pogorszenie (bardziej aktywna choroba).
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli szczytową liczbę eozynofili w przełyku wynoszącą ≤1 Eos/Hpf we wszystkich trzech regionach w 24. tygodniu
Ramy czasowe: W 24 tygodniu
|
Liczba eozynofili w przełyku uzyskana podczas endoskopii przełyku z biopsjami (wszystkie 3 regiony przełyku: proksymalny, środkowy i dystalny).
|
W 24 tygodniu
|
|
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w nasileniu objawów EoE innych niż dysfagia, mierzona za pomocą kwestionariusza objawów EoE (EoE-SQ) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
EoE-SQ pyta o objawy, jakie mogą mieć uczestnicy z EoE (ból w klatce piersiowej, ból brzucha, pieczenie w klatce piersiowej, jedzenie lub płyn cofający się do gardła, wymioty) w ciągu ostatnich 7 dni.
Reakcja na nasilenie każdego objawu na podstawie najgorszego doświadczenia w ciągu ostatnich 7 dni jest w skali od 0 do 10 (im wyższa, tym gorsza).
Wynik ciężkości EoE-SQ oblicza się jako sumę ocen ciężkości z pytań 1 do 3 (ból w klatce piersiowej, ból brzucha, uczucie pieczenia w klatce piersiowej), które mogą mieścić się w zakresie od 0 do 30; wyższy wynik wskazuje na cięższe objawy.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Odsetek uczestników, którzy otrzymali leczenie ratunkowe w kontrolowanym placebo okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby w 24. tygodniu
Ramy czasowe: W 24 tygodniu
|
W 24 tygodniu
|
|
|
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości początkowej plateau rozszerzalności przełyku mierzona za pomocą obrazowania funkcjonalnego światła, jeśli została zebrana, w 24. tygodniu
Ramy czasowe: W 24 tygodniu
|
W 24 tygodniu
|
|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej szczytowej liczby eozynofili w przełyku (Eos/Hpf) we wszystkich trzech regionach w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Liczba eozynofili w przełyku uzyskana podczas endoskopii przełyku z biopsjami (wszystkie 3 regiony przełyku: proksymalny, środkowy i dystalny).
Większa liczba eozynofili w przełyku w porównaniu z wartością wyjściową wskazuje na pogorszenie choroby.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości początkowej w systemie punktacji histologicznej eozynofilowego zapalenia przełyku (EoEHSS) Średnia ocena w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Nasilenie (stopień) i rozległość (stadium) nieprawidłowości w przełyku zostały ocenione przez zaślepionych, centralnych patologów przy użyciu 4-punktowej skali (0 w normie; 3 zmiany maksymalne) dla ośmiu cech: gęstość eozynofili, rozrost strefy podstawnej, ropnie eozynofili, warstwa eozynofili na powierzchni , rozszerzone przestrzenie międzykomórkowe, powierzchniowe zmiany nabłonkowe, dyskieratotyczne komórki nabłonkowe i zwłóknienie blaszki właściwej (brak/obecność).
Wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie i rozległość nieprawidłowości histologicznych.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w średnim wyniku EoEHSS w tygodniu 24
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Nasilenie (stopień) i rozległość (stadium) nieprawidłowości w przełyku zostały ocenione przez zaślepionych, centralnych patologów przy użyciu 4-punktowej skali (0 w normie; 3 zmiany maksymalne) dla ośmiu cech: gęstość eozynofili, rozrost strefy podstawnej, ropnie eozynofili, warstwa eozynofili na powierzchni , rozszerzone przestrzenie międzykomórkowe, powierzchniowe zmiany nabłonkowe, dyskieratotyczne komórki nabłonkowe i zwłóknienie blaszki właściwej (brak/obecność).
Wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie i rozległość nieprawidłowości histologicznych.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Bezwzględna zmiana od punktu początkowego całkowitego wyniku referencyjnego endoskopii EoE (EoE-EREFS) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Charakterystyka przełyku EoE przeanalizowana w oparciu o EoE-EREFS, system punktacji dla zapalnych i remodelingowych cech choroby.
Ogólny całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 18, przy czym wyższa liczba wskazuje na gorszą chorobę.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
NES dla względnej zmiany sygnatury stanu zapalnego typu 2 (T2INF) w stosunku do wartości wyjściowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
NES odzwierciedla stopień, w jakim poziom aktywności zestawu transkryptów choroby jest nadreprezentowany na krańcach (na górze lub na dole) całej uszeregowanej listy transkryptów w próbce i jest normalizowany przez uwzględnienie liczby transkryptów w zestawie.
NES równy 0 wskazuje na brak zmian w stosunku do wartości początkowej, wynik ujemny odzwierciedla zmniejszenie wyniku choroby (bardziej jak normalny), a wynik dodatni odzwierciedla pogorszenie (bardziej aktywna choroba).
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w średnim wyniku jakości życia związanej ze zdrowiem (QoL) mierzona za pomocą kwestionariusza wpływu EoE (EoE-IQ) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
EoE-IQ mierzy wpływ EoE na aspekty emocjonalne, społeczne, związane z pracą i szkołą oraz ze snem.
Uczestnicy zostali poproszeni o udzielenie odpowiedzi na 11 pytań opartych na doświadczeniu życia z EoE w ciągu ostatnich 7 dni.
Odpowiedź na każdą pozycję jest na 5-stopniowej skali (1 = wcale [wpływa] 2 = trochę, 3 = trochę, 4 = dość, 5 = bardzo [wpływa]).
Średni wynik to suma odpowiedzi bez braków podzielona przez liczbę pozycji z odpowiedziami bez braków.
Średni wynik może wynosić od 1 do 5; wyższy wynik wskazuje na bardziej negatywny wpływ.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w częstości występowania objawów EoE innych niż dysfagia, mierzona za pomocą EoE-SQ w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
EoE-SQ pyta o objawy, jakie mogą mieć uczestnicy z EoE (ból w klatce piersiowej, ból brzucha, pieczenie w klatce piersiowej, jedzenie lub płyn cofający się do gardła, wymioty) w ciągu ostatnich 7 dni.
Odpowiedź na częstość występowania każdego objawu jest na 5-stopniowej skali (1 = „nigdy”, 2 = „jeden dzień”, 3 = „2-6 dni”, 4 = „raz dziennie”, 5 = „więcej niż raz dziennie').
Wynik częstotliwości EoE-SQ jest obliczany jako suma wyników częstotliwości z 5 pozycji, które mogą mieścić się w zakresie od 5 do 25; wyższy wynik wskazuje na większą częstość objawów.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Odsetek uczestników, u których osiągnięto szczytową liczbę eozynofili w przełyku wynoszącą ≤6 eozynofili na pole o dużym powiększeniu (Eos/Hpf) we wszystkich trzech regionach w 52. tygodniu
Ramy czasowe: W 52 tygodniu
|
Liczba eozynofili w przełyku uzyskana podczas endoskopii przełyku z biopsjami (wszystkie 3 regiony przełyku: proksymalny, środkowy i dystalny).
|
W 52 tygodniu
|
|
Całkowita zmiana bezwzględna w kwestionariuszu objawów dysfagii (DSQ) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
DSQ służy do pomiaru częstotliwości i intensywności dysfagii.
Wyniki DSQ mogą mieścić się w zakresie od 0 do 84, przy czym niższy wynik wskazuje na rzadszą lub mniej nasiloną dysfagię.
|
Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
|
Procentowa zmiana całkowitego wyniku DSQ w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
DSQ służy do pomiaru częstotliwości i intensywności dysfagii.
Wyniki DSQ mogą mieścić się w zakresie od 0 do 84, przy czym niższy wynik wskazuje na rzadszą lub mniej nasiloną dysfagię.
|
Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
|
Bezwzględna zmiana całkowitego wyniku referencyjnego endoskopii EoE (EoE-EREFS) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
Charakterystyka przełyku EoE przeanalizowana w oparciu o EoE-EREFS, system punktacji dla zapalnych i remodelingowych cech choroby.
Ogólny całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 18, przy czym wyższa liczba wskazuje na gorszą chorobę.
|
Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
|
Procentowa zmiana szczytowej liczby eozynofili w śródnabłonku przełyku (Eos/Hpf) we wszystkich trzech regionach w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
Liczba eozynofili w przełyku uzyskana podczas endoskopii przełyku z biopsjami (wszystkie 3 regiony przełyku: proksymalny, środkowy i dystalny).
Większa liczba eozynofili w przełyku w porównaniu z wartością wyjściową wskazuje na pogorszenie choroby.
|
Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
|
Bezwzględna zmiana w systemie punktacji histologicznej EoE (EoEHSS) Średnia punktacja stopnia w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
Nasilenie (stopień) i rozległość (stadium) nieprawidłowości w przełyku zostały ocenione przez zaślepionych, centralnych patologów przy użyciu 4-punktowej skali (0 w normie; 3 zmiany maksymalne) dla ośmiu cech: gęstość eozynofili, rozrost strefy podstawnej, ropnie eozynofili, warstwa eozynofili na powierzchni , rozszerzone przestrzenie międzykomórkowe, powierzchniowe zmiany nabłonkowe, dyskieratotyczne komórki nabłonkowe i zwłóknienie blaszki właściwej (brak/obecność).
Wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie i rozległość nieprawidłowości histologicznych.
|
Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
|
Bezwzględna zmiana średniego wyniku EoEHSS w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
Nasilenie (stopień) i rozległość (stadium) nieprawidłowości w przełyku zostały ocenione przez zaślepionych, centralnych patologów przy użyciu 4-punktowej skali (0 w normie; 3 zmiany maksymalne) dla ośmiu cech: gęstość eozynofili, rozrost strefy podstawnej, ropnie eozynofili, warstwa eozynofili na powierzchni , rozszerzone przestrzenie międzykomórkowe, powierzchniowe zmiany nabłonkowe, dyskieratotyczne komórki nabłonkowe i zwłóknienie blaszki właściwej (brak/obecność).
Wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie i rozległość nieprawidłowości histologicznych.
|
Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
|
Odsetek uczestników, u których osiągnięto szczytową liczbę eozynofili w przełyku <15 Eos/Hpf we wszystkich trzech regionach w 52. tygodniu
Ramy czasowe: W 52 tygodniu
|
Liczba eozynofili w przełyku uzyskana podczas endoskopii przełyku z biopsjami (wszystkie 3 regiony przełyku: proksymalny, środkowy i dystalny).
|
W 52 tygodniu
|
|
Odsetek uczestników, u których osiągnięto szczytową liczbę eozynofili w przełyku wynoszącą ≤1 Eos/Hpf we wszystkich trzech regionach w 52. tygodniu
Ramy czasowe: W 52 tygodniu
|
Liczba eozynofili w przełyku uzyskana podczas endoskopii przełyku z biopsjami (wszystkie 3 regiony przełyku: proksymalny, środkowy i dystalny).
|
W 52 tygodniu
|
|
Bezwzględna zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem mierzona za pomocą EoE-IQ w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
EoE-IQ mierzy wpływ EoE na aspekty emocjonalne, społeczne, związane z pracą i szkołą oraz ze snem.
Uczestnicy zostali poproszeni o udzielenie odpowiedzi na 11 pytań opartych na doświadczeniu życia z EoE w ciągu ostatnich 7 dni.
Odpowiedź na każdą pozycję jest na 5-stopniowej skali (1 = wcale [wpływa] 2 = trochę, 3 = trochę, 4 = dość, 5 = bardzo [wpływa]).
Średni wynik to suma odpowiedzi bez braków podzielona przez liczbę pozycji z odpowiedziami bez braków.
Średni wynik może wynosić od 1 do 5; wyższy wynik wskazuje na bardziej negatywny wpływ.
|
Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
|
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości początkowej nasilenia objawów EoE innych niż dysfagia, mierzona za pomocą EoE-SQ w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
EoE-SQ pyta o objawy, jakie mogą mieć uczestnicy z EoE (ból w klatce piersiowej, ból brzucha, pieczenie w klatce piersiowej, jedzenie lub płyn cofający się do gardła, wymioty) w ciągu ostatnich 7 dni.
Reakcja na nasilenie każdego objawu na podstawie najgorszego doświadczenia w ciągu ostatnich 7 dni jest w skali od 0 do 10 (im wyższa, tym gorsza).
Wynik ciężkości EoE-SQ oblicza się jako sumę ocen ciężkości z pytań 1 do 3 (ból w klatce piersiowej, ból brzucha, uczucie pieczenia w klatce piersiowej), które mogą mieścić się w zakresie od 0 do 30; wyższy wynik wskazuje na cięższe objawy.
|
Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
|
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w częstości występowania objawów EoE innych niż dysfagia, mierzona za pomocą EoE-SQ w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
EoE-SQ pyta o objawy, jakie mogą mieć uczestnicy z EoE (ból w klatce piersiowej, ból brzucha, pieczenie w klatce piersiowej, jedzenie lub płyn cofający się do gardła, wymioty) w ciągu ostatnich 7 dni.
Odpowiedź na częstość występowania każdego objawu jest na 5-stopniowej skali (1 = „nigdy”, 2 = „jeden dzień”, 3 = „2-6 dni”, 4 = „raz dziennie”, 5 = „więcej niż raz dziennie').
Wynik częstotliwości EoE-SQ jest obliczany jako suma wyników częstotliwości z 5 pozycji, które mogą mieścić się w zakresie od 5 do 25; wyższy wynik wskazuje na większą częstość objawów.
|
Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
|
Odsetek uczestników, którzy otrzymali lek doraźny podczas 28-tygodniowego przedłużonego okresu aktywnego leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (część C) do tygodnia 28
|
Wartość wyjściowa (część C) do tygodnia 28
|
|
|
NES dla względnej zmiany od wartości początkowej w panelu diagnostycznym EoE (EDP) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
NES odzwierciedla stopień, w jakim poziom aktywności zestawu transkryptów choroby jest nadreprezentowany na krańcach (na górze lub na dole) całej uszeregowanej listy transkryptów w próbce i jest normalizowany przez uwzględnienie liczby transkryptów w zestawie.
NES równy 0 wskazuje na brak zmian w stosunku do wartości początkowej, wynik ujemny odzwierciedla zmniejszenie wyniku choroby (bardziej jak normalny), a wynik dodatni odzwierciedla pogorszenie (bardziej aktywna choroba).
|
Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
|
NES dla względnej zmiany sygnatury stanu zapalnego typu 2 (T2INF) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
NES odzwierciedla stopień, w jakim poziom aktywności zestawu transkryptów choroby jest nadreprezentowany na krańcach (na górze lub na dole) całej uszeregowanej listy transkryptów w próbce i jest normalizowany przez uwzględnienie liczby transkryptów w zestawie.
NES równy 0 wskazuje na brak zmian w stosunku do wartości początkowej, wynik ujemny odzwierciedla zmniejszenie wyniku choroby (bardziej jak normalny), a wynik dodatni odzwierciedla pogorszenie (bardziej aktywna choroba).
|
Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) i tydzień 52
|
|
Stężenie funkcjonalnego dupilumabu w surowicy w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (część C) do tygodnia 52
|
Wartość wyjściowa (część C) do tygodnia 52
|
|
|
Częstość występowania odpowiedzi na przeciwciała przeciwlekowe (ADA) związanej z leczeniem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) do tygodnia 52
|
Zgłoszono liczbę odpowiedzi ADA związanych z leczeniem na dupilumab.
|
Wartość wyjściowa (z poprzedniej części badania) do tygodnia 52
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
24 września 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
9 września 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
7 czerwca 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 sierpnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 sierpnia 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 sierpnia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 czerwca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 czerwca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- R668-EE-1774
- 2018-000844-25 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdNieznanyOstre zapalenie oskrzeli | Ostra infekcja górnych dróg oddechowychRepublika Korei
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)ZakończonyUżywanie konopi indyjskichStany Zjednoczone
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyZakończonyMężczyźni z cukrzycą typu II (T2DM)Niemcy
-
Heptares Therapeutics LimitedZakończonyFarmakokinetyka | Problemy z bezpieczeństwemZjednoczone Królestwo
-
West Penn Allegheny Health SystemZakończonyAstma | Alergiczny nieżyt nosaStany Zjednoczone
-
Soroka University Medical CenterZakończony
-
Regado Biosciences, Inc.ZakończonyZdrowy ochotnikStany Zjednoczone
-
Longeveron Inc.ZakończonyZespół niedorozwoju lewego sercaStany Zjednoczone
-
ItalfarmacoZakończonyDystrofia mięśniowa BeckeraHolandia, Włochy