Transplantace mezenchymálních kmenových buněk pro refrakterní primární biliární cholangitidu
10. září 2018 aktualizováno: Han Ying, Xijing Hospital of Digestive Diseases
Transplantace mezenchymálních kmenových buněk pro refrakterní primární biliární cholangitidu, randomizovaná dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie
Kyselina ursodeoxycholová je základním léčivem pro léčbu primární biliární cholangitidy (PBC).
Asi 1/3 pacientů nereaguje na UDCA, která je definována jako refrakterní PBC.
Bylo hlášeno, že mezenchymální kmenové buňky (MSC) zlepšují výsledky pacientů s PBC.
K potvrzení dlouhodobého účinku léčby MSC na refrakterní PBC jsou zapotřebí randomizační kontrolované studie.
Cílem této studie bylo prozkoumat bezpečnost a účinnost mezenchymálních kmenových buněk u pacientů s PBC, kteří nereagují na léčbu UDCA.
Tato studie je dvojitě zaslepená multicentrická randomizovaná a placebem kontrolovaná studie.
Pacienti s refrakterní PBC budou náhodně přiřazeni k léčbě MSC plus UDCA nebo UDCA samotnou (kontrola).
Experimentální skupině bude podána trojnásobná infuze MSC (0,1-1x10E6 buněk/kg tělesné hmotnosti) periferní žílou (jednou za 4 týdny).
Primárním výsledkem je absolutní změna alkalické fosfatázy.
Sekundárním výsledkem jsou změny dalších ukazatelů jaterních funkcí, jako je ALT TBIL AST GGT, zlepšení symptomů a jaterní histologie.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
140
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Shaanxi
-
Xi'an, Shaanxi, Čína, 710032
- Nábor
- Changcun Guo
-
Kontakt:
- Changcun Guo
- Telefonní číslo: 13991900180
- E-mail: guochc@sina.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- informovaný souhlas
- Věk mezi 18-70 lety
- BMI mezi 17-28
- Splnění alespoň 2 ze 3 kritérií: (1) pozitivní na antimitochondriální protilátky (AMA)；(2) Zvýšená ALP nebo GGT；(3) Diagnóza PBC potvrzená biopsií jater
- Sérová ALP >/=1,67 ULN po nejméně 6měsíční léčbě UDCA 1 (3-17 mg/kg/den) -
Kritéria vyloučení:
- Těhotenství, kojící ženy
- Užívání léků toxických pro játra po dobu 2 týdnů během 6 měsíců před náborem；
- refrakterní krvácení z varixů, nekontrolovaná hepatoencefalopatie nebo nekontrolovaný ascites.
- Akutní chronické selhání ledvin.
- Komodity s jinými onemocněními jater, jako je virová hepatitida, alkoholické onemocnění jater, autoimunitní hepatitida nebo rakovina jater
- Těžké kardiovaskulární onemocnění;
- pacienti po transplantaci jater;
- ALT/AST nad 5xULN，nebo celkový bilirubin >85umol/l
- předpokládaná potřeba transplantace jater do 1 roku podle skóre rizika mayo
- Ostatní kandidáti, kteří jsou lékaři posouzeni jako nepoužitelní v této studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina MSC
transplantace mezenchymálních kmenových buněk prostřednictvím periferní žíly: 0,1-1x10E6 MSC/kg tělesné hmotnosti podaných periferní žílou v týdnu 0, 4, 8 plus UDCA.
|
0,1-1x10E6 MSC/kg tělesné hmotnosti bude podáváno periferní žílou 3krát v týdnu 0, 4 a 8 infuze mezenchymálních kmenových buněk z mezenchymálních kmenových buněk vyrobených buněčnými produkty National Engineering Research Center (zkratka pro CPNERC), Tianjin, Čína pro kontrolní skupině budou účastníkům ve stejných časových bodech podávány infuze placeba
|
|
Komparátor placeba: řízení
infuze placeba (infuze placeba se liší od experimentální infuze pouze tím, že placebo nemá žádné mezenchymální kmenové buňky) budou podávány periferní žílou v týdnu 0, 4, 8 plus UDCA.
|
0,1-1x10E6 MSC/kg tělesné hmotnosti bude podáváno periferní žílou 3krát v týdnu 0, 4 a 8 infuze mezenchymálních kmenových buněk z mezenchymálních kmenových buněk vyrobených buněčnými produkty National Engineering Research Center (zkratka pro CPNERC), Tianjin, Čína pro kontrolní skupině budou účastníkům ve stejných časových bodech podávány infuze placeba
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna alkalické fosfatázy (ALP)
Časové okno: 1 rok
|
Změna absolutní hodnoty ALP po 1 roce počáteční léčby kmenovými buňkami
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna jiných ukazatelů funkce jater
Časové okno: 1 rok
|
Změna absolutní hodnoty celkového bilirubinu, ALT, AST, GGT po počáteční léčbě kmenovými buňkami
|
1 rok
|
|
Změna histologie jater
Časové okno: 1 rok
|
histologické skóre hodnocené jaterní biopsií na začátku a po léčbě
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. listopadu 2017
Primární dokončení (Očekávaný)
31. prosince 2019
Dokončení studie (Očekávaný)
31. prosince 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. září 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. září 2018
První zveřejněno (Aktuální)
12. září 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. září 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. září 2018
Naposledy ověřeno
1. září 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- KY20172050-1
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Časový rámec sdílení IPD
Data budou k dispozici po dokončení studie a před zveřejněním po dobu 1 roku
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- Protokol studie
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .