Trapianto di cellule staminali mesenchimali per colangite biliare primitiva refrattaria
10 settembre 2018 aggiornato da: Han Ying, Xijing Hospital of Digestive Diseases
Trapianto di cellule staminali mesenchimali per colangite biliare primitiva refrattaria, uno studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo
L'acido ursodesossicolico è il farmaco principale per il trattamento della colangite biliare primaria (PBC).
Circa 1/3 dei pazienti non risponde all'UDCA, definita come PBC refrattaria.
È stato riportato che le cellule staminali mesenchimali (MSC) migliorano i risultati dei pazienti con PBC.
Sono necessari studi randomizzati controllati per confermare l'effetto a lungo termine del trattamento con MSC per la CBP refrattaria.
Questo studio mirava a indagare la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali mesenchimali nei pazienti con PBC che non rispondono al trattamento con UDCA.
Questo studio è uno studio multicentrico in doppio cieco randomizzato e controllato con placebo.
I pazienti con PBC refrattario verranno assegnati in modo casuale a ricevere il trattamento con MSC più UDCA o solo UDCA (controllo).
Al gruppo sperimentale verranno somministrate tre infusioni di MSC (0,1-1x10E6 cellule/kg di peso corporeo) attraverso la vena periferica (una volta ogni 4 settimane).
L'outcome primario è il cambiamento assoluto della fosfatasi alcalina.
Gli esiti secondari sono i cambiamenti di altri indici di funzionalità epatica come ALT TBIL AST GGT, il miglioramento dei sintomi e l'istologia epatica.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
140
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Shaanxi
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Xi'an, Shaanxi, Cina, 710032
- Reclutamento
- Changcun Guo
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Contatto:
- Changcun Guo
- Numero di telefono: 13991900180
- Email: guochc@sina.com
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 66 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- consenso informato
- Età tra i 18-70 anni
- BMI tra 17-28
- Soddisfare almeno 2 dei 3 criteri: (1) positività per anticorpi anti-mitocondiali (AMA)；(2) ALP o GGT elevati；(3) diagnosi PBC confermata dalla biopsia epatica
- ALP sierica >/=1,67 ULN dopo almeno 6 mesi di trattamento con UDCA 1 (3-17 mg/kg/die) -
Criteri di esclusione:
- Gravidanza, femmine che allattano
- Uso di farmaci tossici per il fegato oltre 2 settimane entro 6 mesi prima del reclutamento;
- emorragia da varici refrattaria, epatoencefalopatia incontrollata o ascite incontrollata.
- Acuta di insufficienza renale cronica.
- Prodotti con altre malattie del fegato come epatite virale, malattia epatica alcolica, epatite autoimmune o cancro del fegato
- Gravi malattie cardiovascolari;
- pazienti elencati per trapianto di fegato;
- ALT/AST oltre 5xULN, o bilirubina totale >85umol/l
- necessità prevista di trapianto di fegato entro 1 anno in base al punteggio di rischio mayo
- Altri candidati giudicati non applicabili a questo studio dai medici
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo MSC
trapianto di cellule staminali mesenchimali tramite vena periferica: 0,1-1x10E6 MSC/kg di peso corporeo somministrati tramite vena periferica alla settimana 0, 4, 8 più UDCA.
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0,1-1x10E6 MSC/kg di peso corporeo saranno somministrati tramite vena periferica per 3 volte alla settimana 0, 4 e 8 infusione di cellule staminali mesenchimali di cellule staminali mesenchimali prodotte da Cell products of National Engineering Research Center (abbreviazione di CPNERC), Tianjin, Cina Per gruppo di controllo, le infusioni di placebo verranno somministrate ai partecipanti negli stessi momenti
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Comparatore placebo: controllo
le infusioni di placebo (l'infusione di placebo differisce dall'infusione sperimentale solo per il fatto che il placebo non ha cellule staminali mesenchimali) saranno somministrate tramite vena periferica alla settimana 0, 4, 8 più UDCA.
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0,1-1x10E6 MSC/kg di peso corporeo saranno somministrati tramite vena periferica per 3 volte alla settimana 0, 4 e 8 infusione di cellule staminali mesenchimali di cellule staminali mesenchimali prodotte da Cell products of National Engineering Research Center (abbreviazione di CPNERC), Tianjin, Cina Per gruppo di controllo, le infusioni di placebo verranno somministrate ai partecipanti negli stessi momenti
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica della fosfatasi alcalina (ALP)
Lasso di tempo: 1 anno
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La variazione del valore assoluto di ALP dopo 1 anno dal trattamento iniziale con cellule staminali
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica di altri indici di funzionalità epatica
Lasso di tempo: 1 anno
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La variazione del valore assoluto di bilirubina totale, ALT, AST, GGT dopo il trattamento iniziale con cellule staminali
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1 anno
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Alterazione dell'istologia epatica
Lasso di tempo: 1 anno
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punteggi istologici valutati mediante biopsia epatica al basale e dopo il trattamento
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
8 novembre 2017
Completamento primario (Anticipato)
31 dicembre 2019
Completamento dello studio (Anticipato)
31 dicembre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 settembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 settembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
12 settembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 settembre 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 settembre 2018
Ultimo verificato
1 settembre 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- KY20172050-1
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Sì
Periodo di condivisione IPD
I dati saranno disponibili dopo il completamento dello studio e prima delle pubblicazioni per 1 anno
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- Protocollo di studio
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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