Mesenchymale stamceltransplantatie voor refractaire primaire biliaire cholangitis
10 september 2018 bijgewerkt door: Han Ying, Xijing Hospital of Digestive Diseases
Mesenchymale stamceltransplantatie voor refractaire primaire biliaire cholangitis, een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie
Ursodeoxycholzuur is het belangrijkste geneesmiddel voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC).
Ongeveer 1/3 van de patiënten reageert niet op UDCA, wat wordt gedefinieerd als refractaire PBC.
Van mesenchymale stamcellen (MSC) is gemeld dat ze de uitkomsten van PBC-patiënten verbeteren.
Er zijn gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken nodig om het langetermijneffect van MSC-behandeling voor refractaire PBC te bevestigen.
Deze studie was gericht op het onderzoeken van de veiligheid en werkzaamheid van mesenchymale stamcellen bij PBC-patiënten die niet reageren op UDCA-behandeling.
Deze studie is een dubbelblinde, gerandomiseerde en placebogecontroleerde studie in meerdere centra.
Patiënten met refractaire PBC worden willekeurig toegewezen aan MSC-behandeling plus UDCA of alleen UDCA (controle).
Driemaal MSC-infuus (0,1-1x10E6 cellen/kg lichaamsgewicht) via een perifere ader zal aan de experimentele groep worden gegeven (eenmaal in de 4 weken).
Het primaire resultaat is een absolute verandering in alkalische fosfatase.
Secundaire uitkomsten zijn veranderingen van andere leverfunctie-indices zoals ALT TBIL AST GGT, verbetering van symptomen en leverhistologie.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
140
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Shaanxi
-
Xi'an, Shaanxi, China, 710032
- Werving
- Changcun Guo
-
Contact:
- Changcun Guo
- Telefoonnummer: 13991900180
- E-mail: guochc@sina.com
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 66 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- geïnformeerde toestemming
- Leeftijd tussen 18-70 jaar oud
- BMI tussen 17-28
- Voldoen aan ten minste 2 van de 3 criteria: (1) positief voor antimitochondriaal antilichaam (AMA); (2) verhoogde ALP of GGT; (3) PBC-diagnose bevestigd door leverbiopsie
- Serum ALP >/=1,67 ULN na minimaal 6 maanden behandeling met UDCA 1(3-17mg/kg/dag) -
Uitsluitingscriteria:
- Zwangerschap, vrouwen die borstvoeding geven
- Gebruik van levertoxische geneesmiddelen gedurende 2 weken binnen 6 maanden voorafgaand aan werving;
- refractaire varicesbloeding, ongecontroleerde hepato-encefalopathie of ongecontroleerde ascites.
- Acuut of chronisch nierfalen.
- Producten met andere leverziekten zoals virale hepatitis, alcoholische leverziekte, auto-immuunhepatitis of leverkanker
- Ernstige hart- en vaatziekten;
- levertransplantatie vermelde patiënten;
- ALT/AST meer dan 5xULN, of totaal bilirubine >85umol/l
- verwachte behoefte aan levertransplantatie binnen 1 jaar volgens de Mayo-risicoscore
- Andere kandidaten die door artsen als niet van toepassing op dit onderzoek worden beschouwd
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: MSC-groep
mesenchymale stamceltransplantatie via perifere ader: 0,1-1x10E6 MSC's/kg lichaamsgewicht toegediend via perifere ader in week 0, 4, 8 plus UDCA.
|
0,1-1x10E6 MSC's/kg lichaamsgewicht wordt 3 keer toegediend via perifere ader in week 0, 4 en 8 mesenchymale stamcel mesenchymale stamcelinfusie geproduceerd door Cell-producten van National Engineering Research Center (afkorting van CPNERC), Tianjin, China controlegroep, placebo-infusies zullen op dezelfde tijdstippen aan de deelnemers worden gegeven
|
|
Placebo-vergelijker: controle
placebo-infusies (placebo-infusie verschilt alleen van de experimentele infusie doordat placebo geen mesenchymale stamcellen heeft) zullen worden toegediend via perifere ader in week 0, 4, 8 plus UDCA.
|
0,1-1x10E6 MSC's/kg lichaamsgewicht wordt 3 keer toegediend via perifere ader in week 0, 4 en 8 mesenchymale stamcel mesenchymale stamcelinfusie geproduceerd door Cell-producten van National Engineering Research Center (afkorting van CPNERC), Tianjin, China controlegroep, placebo-infusies zullen op dezelfde tijdstippen aan de deelnemers worden gegeven
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van alkalische fosfatase (ALP)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De absolute waardeverandering van ALP na 1 jaar na de initiële stamcelbehandeling
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van andere leverfunctie-indices
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De absolute waardeverandering van totaal bilirubine, ALT, AST, GGT na initiële stamcelbehandeling
|
1 jaar
|
|
Verandering van leverhistologie
Tijdsspanne: 1 jaar
|
histologische scores beoordeeld door leverbiopsie bij aanvang en na behandeling
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 november 2017
Primaire voltooiing (Verwacht)
31 december 2019
Studie voltooiing (Verwacht)
31 december 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 september 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 september 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
12 september 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 september 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 september 2018
Laatst geverifieerd
1 september 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- KY20172050-1
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Ja
IPD-tijdsbestek voor delen
De gegevens zullen beschikbaar zijn na afronding van het onderzoek en vóór publicatie gedurende 1 jaar
IPD delen Ondersteunend informatietype
- Leerprotocool
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .