Program rozšířeného přístupu VX-445/TEZ/IVA pro pacienty s cystickou fibrózou (CF) heterozygotní pro mutaci F508del a mutaci minimální funkce (genotypy F/MF)
19. listopadu 2019 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VX-445/TEZ/IVA trojkombinační program rozšířeného přístupu pro pacienty ve věku 12 let a starší s cystickou fibrózou, kteří jsou heterozygotní pro F508del a mutací CFTR s minimální funkcí
Účelem tohoto programu je poskytovat kombinovanou terapii elexacaftor (ELX, VX-445)/tezacaftor (TEZ)/ivakaftor (IVA) pacientům s CF v kritické potřebě, kteří jsou ve věku 12 let a starší, heterozygotní pro F508del a mají minimální funkci (MF) mutace v reakci na nevyžádané žádosti lékaře.
Přehled studie
Postavení
Schváleno pro marketing
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Léčba IND/Protokol
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
1. Pacienti, kteří mají genotypy F/MF A kteří splňují alespoň 1 z následujících kritérií:
- Procento předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) je
- Dokumentace o aktivní účasti na čekací listině na transplantaci plic nebo dokumentace o hodnocení transplantace plic, ale považováno za nevhodné z důvodu kontraindikací
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s těžkou poruchou funkce jater (Child-Pugh třída C)
- Anamnéza jakékoli jiné komorbidity, která by podle názoru ošetřujícího lékaře mohla představovat nepřiměřené riziko při podávání ELX/TEZ/IVA pacientovi
- Těhotenství
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
7. prosince 2022
Primární dokončení
7. prosince 2022
Dokončení studie
7. prosince 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. srpna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. srpna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
15. srpna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. listopadu 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. listopadu 2019
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci dýchacích cest
- Nemoci trávicího systému
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Onemocnění slinivky břišní
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Elexacaftor, Ivacaftor, kombinace léčiva Tezacaftor
- Ivacaftor
Další identifikační čísla studie
- VX18-445-901
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na ELX/TEZ/IVA
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaKanada, Francie, Německo, Spojené království, Izrael, Austrálie, Španělsko, Holandsko, Dánsko, Švýcarsko
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaŠpanělsko, Belgie, Holandsko, Francie, Kanada, Německo, Švédsko, Itálie, Česko, Švýcarsko, Portugalsko, Rakousko, Maďarsko, Norsko, Polsko
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaSpojené státy, Španělsko, Spojené království, Nový Zéland, Izrael, Austrálie, Irsko, Německo, Švédsko, Česko, Portugalsko, Maďarsko
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaSpojené státy, Spojené království, Belgie, Holandsko, Francie, Dánsko, Izrael, Nový Zéland, Austrálie, Irsko, Švédsko, Kanada, Německo, Polsko, Švýcarsko, Itálie, Rakousko, Maďarsko, Řecko, Norsko
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaŠpanělsko, Belgie, Austrálie, Kanada, Česko
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaSpojené státy, Španělsko, Irsko, Izrael, Austrálie, Spojené království, Německo, Kanada, Dánsko, Polsko, Švýcarsko
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaSpojené státy, Španělsko, Irsko, Belgie, Holandsko, Spojené království, Austrálie, Francie, Kanada, Dánsko, Německo, Itálie, Izrael
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaKanada, Francie, Spojené království, Izrael, Austrálie, Španělsko, Německo, Holandsko, Dánsko, Švýcarsko
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaSpojené státy, Španělsko, Irsko, Belgie, Holandsko, Spojené království, Austrálie, Francie, Dánsko, Německo, Itálie, Kanada
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaBelgie, Spojené království, Austrálie, Německo