Extension Study u primární distální renální tubulární acidózy

Kritéria pro zařazení:

Subjekty, které se zúčastnily studie B23CS, musí splňovat všechna následující kritéria, aby byly zaregistrovány do této studie:

1. Ženské nebo mužské subjekty, které se zúčastnily studie B23CS a dodržovaly protokol;

Subjekty, které se neúčastnily studie B23CS, musí splňovat všechna následující kritéria, aby byly zaregistrovány do této studie:

1. Ženy nebo muži ve věku ≤ 65 let v době souhlasu s následujícími ustanoveními:

   1. Subjekty ve věku ≥ 6 měsíců musí pobývat v Evropě
   2. Subjekty ve věku < 6 měsíců musí pobývat ve Spojených státech, Kanadě nebo Evropě;
2. Subjekty ve věku < 6 měsíců musí být schopny bez potíží polykat (nesát) pevnou potravu;
3. Subjekt má předchozí diagnózu primární dRTA;
4. Subjekt ve věku ≥ 6 měsíců vyžaduje ≥ 0,9 mEq/kg/den alkalické terapie k udržení hladin bikarbonátu v séru nad LLN;
5. pH moči > 5,5 a sérový bikarbonát > 18 mEq/l pro subjekty ≥ 4 roky nebo > 17 mEq/l pro subjekty < 4 roky na alkalické terapii a suplementaci draslíkem (pokud je indikováno) alespoň jednou pro každého během 6 měsíců ;
6. evropské subjekty musí být zahrnuty do systému sociálního zdravotního pojištění a/nebo v souladu s doporučeními platného národního práva týkajícího se biomedicínského výzkumu;
7. Subjekt nebo rodič/opatrovník je ochoten a schopen porozumět a podepsat informovaný souhlas a je ochoten dodržovat pokyny protokolu; souhlas dítěte, je-li to vhodné; a

Kritéria vyloučení:

Subjekty, které se zúčastnily studie B23CS a splňují kterékoli z následujících kritérií, budou považovány za nezpůsobilé pro registraci do této studie:

1. Žena, která je těhotná nebo kojící nebo má plány na těhotenství během studie; nebo
2. Subjekt vyžaduje léčbu kalium šetřícími diuretiky, inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu, blokátory receptoru angiotenzinu II, trimethoprimem, drospirenonem a dalšími progestiny, nefrotoxickými antibiotiky, peniciliny, takrolimem nebo léky, o kterých je známo, že zpomalují vyprazdňování žaludku nebo jinak interferují s vstřebáváním studovaného produktu.

Subjekty, které se neúčastnily studie B23CS a splňují kterékoli z následujících kritérií, budou považovány za nezpůsobilé pro registraci do této studie:

1. Žena, která je těhotná nebo kojící nebo má plány na těhotenství během studie;
2. Subjekt má známky dysfunkce proximálního tubulu, pokud subjekt není ve věku < 6 měsíců;
3. Subjekt má jiný diagnostikovaný stav jako potenciální etiologii pro její dRTA;
4. Subjekt vyžaduje terapii kalium šetřícími diuretiky, inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu, blokátory receptoru angiotenzinu II, trimethoprimem, drospirenonem a dalšími progestiny, nefrotoxickými antibiotiky, peniciliny, takrolimem nebo léky, o kterých je známo, že zpomalují vyprazdňování žaludku nebo jinak interferují s vstřebáváním studovaného produktu;
5. Subjekt má známky obstrukční uropatie nebo jiné nálezy na ultrazvuku ledvin, u kterých se očekává, že budou vyžadovat zásah v průběhu studie;

6. Subjekt má některou z následujících laboratorních abnormalit:

   1. AST a/nebo ALT > 1,5x horní hranice normálu (ULN)
   2. Hladina draslíku v séru > 5,0 mEq/l nebo hypokalémie doprovázená klinickými příznaky (např. svalové křeče) nebo významnými změnami EKG (např. deprese T vlny, elevace U vlny)
   3. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 (podle aktualizovaného Schwartzova vzorce pro děti a vzorce Chronické onemocnění ledvin - Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] pro dospělé)
   4. Celkový bilirubin > ULN, s výjimkou známé Gilbertovy choroby.
7. Subjekt byl v posledních 6 měsících hospitalizován nebo podstoupil ambulantní chirurgický zákrok (jiný než menší kožní a dRTA související zákroky nebo umístění ušní trubice) nebo plánuje operaci v příštích 6 měsících.