Étude d'extension sur l'acidose tubulaire rénale distale primaire

Critère d'intégration:

Les sujets qui ont participé à l'étude B23CS doivent répondre à tous les critères suivants pour être inscrits à cette étude :

1. Sujets féminins ou masculins qui ont participé à l'étude B23CS et qui ont adhéré au protocole ;

Les sujets qui n'ont pas participé à l'étude B23CS doivent répondre à tous les critères suivants pour être inscrits à cette étude :

1. Sujets féminins ou masculins âgés de ≤ 65 ans au moment du consentement avec les stipulations suivantes :

   1. Les sujets âgés de ≥ 6 mois doivent résider en Europe
   2. Les sujets âgés de moins de 6 mois doivent résider aux États-Unis, au Canada ou en Europe ;
2. Les sujets de < 6 mois doivent être capables d'avaler (et non de sucer) des aliments solides sans difficulté ;
3. Le sujet présente un diagnostic antérieur d'ATRd primaire ;
4. Le sujet âgé de ≥ 6 mois nécessite ≥ 0,9 mEq/kg/jour de thérapie alcaline pour maintenir les taux sériques de bicarbonate au-dessus de la LIN ;
5. pH urinaire > 5,5 et bicarbonate sérique > 18 mEq/L pour les sujets ≥ 4 ans ou > 17 mEq/L pour les sujets < 4 ans sous alcali et supplémentation en potassium (si indiqué) au moins une fois pour chacun dans les 6 mois ;
6. Les sujets européens doivent être inclus dans un système d'assurance maladie sociale et/ou en conformité avec les recommandations de la loi nationale en vigueur relative à la recherche biomédicale ;
7. Le sujet ou le parent/tuteur est disposé et capable de comprendre et de signer un consentement éclairé et est disposé à se conformer aux instructions du protocole ; l'assentiment de l'enfant, le cas échéant ; et

Critère d'exclusion:

Les sujets qui ont participé à l'étude B23CS et qui répondent à l'un des critères suivants seront considérés comme inéligibles pour l'inscription à cette étude :

1. Sujet féminin qui est enceinte ou qui allaite ou qui envisage une grossesse pendant l'étude ; ou
2. - Le sujet nécessite un traitement avec des diurétiques épargneurs de potassium, des inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine, des bloqueurs des récepteurs de l'angiotensine II, du triméthoprime, de la drospirénone et d'autres progestatifs, des antibiotiques néphrotoxiques, des pénicillines, du tacrolimus ou des médicaments connus pour retarder la vidange gastrique ou autrement interférer avec l'absorption du produit à l'étude.

Les sujets qui n'ont pas participé à l'étude B23CS et qui répondent à l'un des critères suivants seront considérés comme inéligibles pour l'inscription à cette étude :

1. Sujet féminin qui est enceinte ou qui allaite ou qui envisage une grossesse pendant l'étude ;
2. Le sujet présente des signes de dysfonctionnement des tubules proximaux, sauf s'il est âgé de moins de 6 mois ;
3. Le sujet présente une autre affection diagnostiquée comme étiologie potentielle de son ATRd ;
4. - Le sujet nécessite un traitement avec des diurétiques épargneurs de potassium, des inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine, des bloqueurs des récepteurs de l'angiotensine II, du triméthoprime, de la drospirénone et d'autres progestatifs, des antibiotiques néphrotoxiques, des pénicillines, du tacrolimus ou des médicaments connus pour retarder la vidange gastrique ou autrement interférer avec l'absorption du produit à l'étude ;
5. Le sujet présente des signes d'uropathie obstructive ou d'autres résultats à l'échographie rénale susceptibles de nécessiter une intervention au cours de l'étude ;

6. Le sujet présente l'une des anomalies de laboratoire suivantes :

   1. AST et/ou ALT > 1,5 x la limite supérieure de la normale (LSN)
   2. Potassium sérique > 5,0 mEq/L ou hypokaliémie accompagnée de symptômes cliniques (p. ex., crampes musculaires) ou de modifications importantes de l'ECG (p. ex., dépression de l'onde T, élévation de l'onde U)
   3. Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) < 60 mL/min/1,73 m2 (selon la formule de Schwartz mise à jour pour les enfants et la formule Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] pour les adultes)
   4. Bilirubine totale > LSN, sauf en cas de maladie de Gilbert connue.
7. - Le sujet a été hospitalisé ou a subi une intervention chirurgicale ambulatoire (autre que des procédures mineures liées à la peau et à une maladie d'ATR ou le placement d'un tube auriculaire) au cours des 6 derniers mois ou prévoit une intervention chirurgicale au cours des 6 prochains mois.