Расширенное исследование первичного дистального почечного тубулярного ацидоза

Критерии включения:

Субъекты, участвовавшие в исследовании B23CS, должны соответствовать всем следующим критериям, чтобы быть зарегистрированными в этом исследовании:

1. Субъекты женского или мужского пола, участвовавшие в исследовании B23CS и соблюдающие протокол;

Субъекты, которые не участвовали в исследовании B23CS, должны соответствовать всем следующим критериям, чтобы быть зарегистрированными в этом исследовании:

1. Субъекты женского или мужского пола в возрасте ≤ 65 лет на момент согласия со следующими условиями:

   1. Субъекты в возрасте ≥ 6 месяцев должны проживать в Европе.
   2. Субъекты в возрасте до 6 месяцев должны проживать в США, Канаде или Европе;
2. Субъекты в возрасте до 6 месяцев должны без труда глотать (не сосать) твердую пищу;
3. Субъект поступает с предыдущим диагнозом первичного dRTA;
4. Субъекту в возрасте ≥ 6 месяцев требуется щелочная терапия в дозе ≥ 0,9 мэкв/кг/день для поддержания уровня бикарбоната в сыворотке выше НГН;
5. рН мочи > 5,5 и уровень бикарбоната в сыворотке > 18 мэкв/л для лиц в возрасте ≥ 4 лет или > 17 мэкв/л для лиц в возрасте < 4 лет, получающих щелочную терапию и добавки калия (при наличии показаний) по крайней мере один раз для каждого в течение 6 месяцев ;
6. Европейские субъекты должны быть включены в систему социального медицинского страхования и/или в соответствии с рекомендациями действующего национального законодательства в отношении биомедицинских исследований;
7. Субъект или родитель/опекун желает и может понять и подписать информированное согласие и желает соблюдать инструкции протокола; согласие ребенка, когда это уместно; и

Критерий исключения:

Субъекты, участвовавшие в исследовании B23CS и отвечающие любому из следующих критериев, будут считаться неподходящими для регистрации в этом исследовании:

1. Субъект женского пола, который беременен или кормит грудью или планирует беременность во время исследования; или
2. Субъекту требуется терапия калийсберегающими диуретиками, ингибиторами ангиотензинпревращающего фермента, блокаторами рецепторов ангиотензина II, триметопримом, дроспиреноном и другими прогестинами, нефротоксическими антибиотиками, пенициллинами, такролимусом или лекарствами, которые, как известно, задерживают опорожнение желудка или иным образом мешают всасыванию исследуемого продукта.

Субъекты, которые не участвовали в исследовании B23CS и соответствуют любому из следующих критериев, будут считаться неподходящими для регистрации в этом исследовании:

1. Субъект женского пола, который беременен или кормит грудью или планирует беременность во время исследования;
2. У субъекта есть признаки дисфункции проксимальных канальцев, кроме случаев, когда субъекту меньше 6 месяцев;
3. У субъекта имеется другое диагностированное состояние как потенциальная причина ее/его dRTA;
4. Субъекту требуется терапия калийсберегающими диуретиками, ингибиторами ангиотензинпревращающего фермента, блокаторами рецепторов ангиотензина II, триметопримом, дроспиреноном и другими прогестинами, нефротоксичными антибиотиками, пенициллинами, такролимусом или лекарствами, которые, как известно, задерживают опорожнение желудка или иным образом мешают абсорбции исследуемого продукта;
5. У субъекта есть признаки обструктивной уропатии или другие результаты УЗИ почек, которые, как ожидается, потребуют вмешательства в ходе исследования;

6. Субъект имеет любую из следующих лабораторных аномалий:

   1. АСТ и/или АЛТ в 1,5 раза выше верхней границы нормы (ВГН)
   2. Уровень калия в сыворотке > 5,0 мЭкв/л или гипокалиемия, сопровождающаяся клиническими симптомами (например, мышечными спазмами) или значительными изменениями ЭКГ (например, депрессия зубца T, подъем зубца U)
   3. Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) < 60 мл/мин/1,73 м2 (согласно обновленной формуле Шварца для детей и формуле «Хроническая болезнь почек — эпидемиологическая коллаборация» [CKD-EPI] для взрослых)
   4. Общий билирубин > ВГН, за исключением известной болезни Жильбера.
7. Субъект был госпитализирован или перенес амбулаторное хирургическое вмешательство (кроме незначительных процедур, связанных с заболеваниями кожи и dRTA или установки ушной трубки) за последние 6 месяцев или планирует операцию в течение следующих 6 месяцев.