Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zoledronát v prevenci Pagetovy choroby: dlouhodobé prodloužení (ZiPP-LTE)

12. února 2026 aktualizováno: University of Edinburgh

Pagetova kostní choroba (PDB) je metabolická kostní porucha, která u některých jedinců může způsobit bolest, deformaci kostí, artritidu a hluchotu, ačkoli u mnoha pacientů nezpůsobuje příznaky. Pagetova choroba má silnou genetickou složku a SQSTM1 je nejdůležitějším genem náchylnosti. Lidé, kteří zdědí mutace v SQSTM1, mají vysoké riziko rozvoje PDB později v životě. Tato studie je rozšířením studie ZiPP (Zoledronate in the Prevention of Paget), což je randomizovaná studie, která v současné době probíhá, aby určila, zda bisfosfonát zoledronová kyselina (ZA) může zabránit nebo zpomalit rozvoj kostních lézí podobných PDB ve srovnání s neúčinná léčba (placebo) u lidí, kteří zdědí genové mutace SQSMT1. Přestože studie ZiPP poskytne informace o tom, zda časná léčba ZA může příznivě ovlivnit vývoj kostních lézí, význam této skutečnosti pro pacienta z hlediska symptomů je zatím nejasný. Cílem rozšířené studie je udržet tyto jedince pod dohledem ohledně jakýchkoli symptomů nebo známek PDB po dobu dalších 5 let a vyhodnotit, zda došlo k progresi lézí podobných PDB na konci tohoto období pomocí kostního skenu.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Pagetova nemoc

Detailní popis

V současné době není jasné, zda je intervence bisfosfonáty klinicky přínosná u časné PDB. Ačkoli se očekává, že studie ZiPP poskytne informace o tom, zda ZA může příznivě ovlivnit vývoj kostních lézí charakteristických pro časnou PDB, jak bylo stanoveno zobrazením radionuklidového kostního skenu, je nutné dlouhodobější sledování, aby se zjistilo, zda se to promítne do klinického přínosu. Zde popsaná rozšiřující studie poskytne nové informace o přirozené historii PDB sledováním lidí, kteří se zúčastnili studie ZIPP. Ačkoli je studie ZIPP-LTE observační studií, léčba PDB může být účastníkům podávána v souladu s běžnou klinickou praxí, pokud se u nich během prodloužení objeví známky nebo příznaky PDB. Léčba bude proto nabídnuta všem účastníkům, u kterých se během sledování rozvinou příznaky PDB. Navíc subjektům, které byly dříve vystaveny ZA v základní studii, bude také nabídnuta další ZA nebo jiný bisfosfonát s licencí pro PDB, pokud se u nich objeví důkazy o zvýšené metabolické aktivitě, o které se předpokládá, že je způsobena PDB, i když je asymptomatická. Důvodem je, že nežádoucí účinky jsou vzácné u pacientů, kteří byli dříve léčeni ZA, ale jsou běžné při první expozici ZA. Oba terapeutické přístupy se běžně používají u pacientů s časnou PDB bez důkazů, že jeden je lepší než druhý. Kromě poskytování informací o přirozené historii PDB bude součástí cíle rozšíření zhodnocení rizik a přínosů těchto dvou přístupů ke standardní péči z hlediska rozvoje nových lézí, bolesti, kvality života a nežádoucích příhod. v kontextu lidí, kteří zdědí mutace SQSTM1.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

287

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Austrálie
- - Geelong, Austrálie, 3220
    - University Hospital Geelong
  - Nedlands, Austrálie, 6009
    - Sir Charles Gardner Hospital
  - Newcastle, Austrálie, NSW 2305
    - Royal Newcastle Centre
  - Sydney, Austrálie
    - University of Sydney
  - Toowoomba, Austrálie, QLD 4350
    - University of Queensland
Belgie
- - Brussels, Belgie
    - University Hospital Saint-Luc
Irsko
- - Dublin, Irsko
    - St. Vincent'S University Hospital
Itálie
- - Florence, Itálie, 50139
    - University Hospital of Careggi
  - Siena, Itálie, 53100
    - University of Siena
  - Turin, Itálie, 10126
    - University of Turin
Nový Zéland
- - Auckland, Nový Zéland, 92019
    - University of Auckland
  - Christchurch, Nový Zéland, 731 8022
    - The Princess Margaret Hospital
Spojené království
- England
  - Bristol, England, Spojené království, BC10 5NB
    - University of Bristol
  - Liverpool, England, Spojené království, L7 8XP
    - University of Liverpool
  - London, England, Spojené království, SE5 9RS
    - King's College Hospital
  - London, England, Spojené království, SE1 9RT
    - Guy's and St Thomas Hospital NHS Trust
  - Manchester, England, Spojené království, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
- Scotland
  - Edinburgh, Scotland, Spojené království, EH4 2XU
    - NHS Lothian
- Wales
  - Wrexham, Wales, Spojené království, LL13 7TD
    - Wrexham Maelor Hospital
Španělsko
- - Barcelona, Španělsko
    - Univeristy of Barcelona
  - Salamanca, Španělsko, 37007
    - University Hospital of Salamanca

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dítě
Dospělý
Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti zařazení do studie ZiPP (2008-005667-34)

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekt, který se účastnil ZiPP
Účastník ochotný a schopný souhlasit a dodržovat protokol studie.

Kritéria vyloučení:

Neschopnost nebo ochotu poskytnout informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pozorovací (bez skenování kostí) Bývalí účastníci Observational Arm soudního procesu ZiPP.
Pozorovací (se skenováním kostí) Bývalí účastníci intervenční paže soudního procesu ZiPP.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Primární cílový bod (bývalé intervenční rameno ZiPP): Podíl pacientů, u kterých se rozvinou kostní léze podobné PDB Časové okno: 5letý časový bod	Podíl pacientů v každé z randomizačních skupin, u kterých se do konce studie rozvinou kostní léze podobné PDB, hodnocený radionuklidovým kostním skenem.	5letý časový bod
Primární cílový bod (bývalé observační rameno ZiPP): podíl jedinců, u kterých se vyvinou abnormality připomínající PDB Časové okno: Během období sledování	Primárním cílovým parametrem bude vyhodnocení podílu jedinců, u kterých se rozvinou biochemické nebo klinické abnormality svědčící pro PDB během 10letého sledování.	Během období sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Sekundární cílový bod (bývalé intervenční rameno ZiPP): Rozdíly mezi léčbou ve studii ZiPP a skupinami s placebem s ohledem na počet nových kostních lézí hodnocených radionuklidovým kostním skenem. Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární koncový bod (bývalé intervenční rameno ZiPP): Vyhodnoťte rozdíly mezi léčbou ZiPP a skupinami s placebem na změnu aktivity kostních lézí semikvantitativní analýzou radionuklidových kostních skenů (metoda popsaná Patelem et al (1995)). Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární cílový bod (bývalé intervenční rameno ZiPP): Rozdíly mezi léčbou ve studii ZiPP a skupinami s placebem s ohledem na skóre SF36 (36-položkový krátký formulářový průzkum). Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární cílový bod (bývalé intervenční rameno ZiPP): Rozdíly mezi léčebnými skupinami ZiPP a skupinami s placebem s ohledem na skóre HAQ (Dotazník hodnocení zdraví). Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární cílový bod (bývalé intervenční rameno ZiPP): Rozdíly mezi léčebnými skupinami ZiPP a skupinami s placebem s ohledem na skóre EQ5D (pětirozměrná škála EuroQol). Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární cílový bod (bývalé intervenční rameno ZiPP): Rozdíly mezi léčbou ve studii ZiPP a skupinami s placebem s ohledem na skóre IPAQ (International Physical Activity Questionnaire). Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární cílový bod (bývalé intervenční rameno ZiPP): Rozdíly mezi léčbou ve studii ZiPP a skupinami s placebem, pokud jde o skóre BPI (Brief Pain Inventory Scale). Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární cílový bod (bývalé intervenční rameno ZiPP): Rozdíly mezi léčbou ve studii ZiPP a skupinami s placebem s ohledem na rozvoj kostních příhod souvisejících s PDB (PRSE). Časové okno: 5letý časový bod	Definováno jako nové kostní léze, o kterých se předpokládá, že jsou způsobeny PDB na zobrazování NEBO komplikace PDB, jako jsou patologické zlomeniny, deformace kostí, hluchota a operace kloubní náhrady NEBO podávání léčby PDB kvůli bolesti lokalizované v postiženém místě u pacienta s metabolicky aktivní onemocnění.	5letý časový bod
Sekundární koncový bod (bývalé observační rameno ZiPP): Kvalita života související se zdravím u účastníků observačního ramene studie ZiPP hodnocená pomocí EQ5D. Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární koncový bod (dříve pozorovací rameno ZiPP): Kvalita života související se zdravím u účastníků observačního ramene studie ZiPP hodnocená pomocí SF36. Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární koncový bod (dříve pozorovací rameno ZiPP): Kvalita života související se zdravím u účastníků observačního ramene studie ZiPP hodnocená pomocí BPI. Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární koncový bod (bývalé observační rameno ZiPP): Kvalita života související se zdravím u účastníků observačního ramene studie ZiPP hodnocená pomocí HAQ. Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární koncový bod (dříve pozorovací rameno ZiPP): Kvalita života související se zdravím u účastníků observačního ramene studie ZiPP hodnocená pomocí IPAQ. Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární koncový bod (bývalé observační rameno ZiPP): Bolest u účastníků observačního ramene studie ZiPP hodnocená pomocí EQ5D. Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární cílový bod (dříve pozorovací rameno ZiPP): Bolest u účastníků pozorovacího ramene studie ZiPP hodnocená pomocí SF36. Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární cílový bod (dříve pozorovací rameno ZiPP): Bolest u účastníků observačního ramene studie ZiPP hodnocená pomocí BPI. Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární koncový bod (bývalé observační rameno ZiPP): Úzkost u účastníků observačního ramene studie ZiPP hodnocená pomocí EQ5D. Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární koncový bod (dříve pozorovací rameno ZiPP): Úzkost u účastníků pozorovacího ramene studie ZiPP hodnocená pomocí SF36. Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární koncový bod (dříve pozorovací rameno ZiPP): Deprese u účastníků pozorovacího ramene studie ZiPP hodnocená pomocí SF-36. Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární koncový bod (dříve pozorovací rameno ZiPP): Deprese u účastníků observačního ramene studie ZiPP hodnocená pomocí BPI. Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod
Sekundární koncový bod (dříve pozorovací rameno ZiPP): Deprese u účastníků pozorovacího ramene studie ZiPP hodnocená pomocí EQ5D. Časové okno: 5letý časový bod		5letý časový bod

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Edinburgh

Spolupracovníci

European Research Council

Vyšetřovatelé

Vrchní vyšetřovatel: Stuart Ralston, Prof, Univeristy of Edinburgh

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. dubna 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. ledna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

1. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

AC18051
245197 (Jiný identifikátor: IRAS (Integrated Research Application System))
18/ES/0086 (Jiný identifikátor: Research Ethics Committee (EoSRES))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .