Zoledronát a Paget-kór megelőzésében: Hosszú távú meghosszabbítás (ZiPP-LTE)

Jelenleg nem világos, hogy a biszfoszfonátokkal történő beavatkozás klinikailag előnyös-e a korai előzetes költségvetési tervezetben. Bár a ZiPP-vizsgálat várhatóan információkat fog nyújtani arról, hogy a ZA kedvezően befolyásolhatja-e a korai PDB-re jellemző csontléziók kialakulását, amint azt radionuklid-csont-leképezéssel határozták meg, hosszabb távú nyomon követés szükséges annak megállapítására, hogy ez klinikai előnyökkel jár-e. Az itt ismertetett kiterjesztési tanulmány új információkkal szolgál majd a PDB természetrajzáról a ZIPP-próbában részt vevő személyek nyomon követésével. Bár a ZIPP-LTE vizsgálat megfigyeléses vizsgálat, a PDB-kezelés a normál klinikai gyakorlat szerint adható a résztvevőknek, ha a hosszabbítás során a PDB jelei vagy tünetei jelentkeznek. Ezért a kezelést minden olyan résztvevőnek felajánlják, akinél a nyomon követés során PDB tünetei jelentkeznek. Ezen túlmenően, azoknak az alanyoknak, akik korábban ZA-nak voltak kitéve az alapvizsgálat során, további ZA-t vagy más, PDB-re engedélyezett biszfoszfonátot is felkínálnak, ha bizonyítékot észlelnek a PDB-nek tulajdonítható fokozott metabolikus aktivitásra, még akkor is, ha tünetmentesek. Ennek az az oka, hogy a mellékhatások ritkák azoknál a betegeknél, akiket korábban ZA-val kezeltek, de gyakoriak az első ZA-val való érintkezéskor. Mindkét terápiás megközelítést gyakran alkalmazzák korai PDB-ben szenvedő betegeknél, és nincs bizonyíték arra, hogy az egyik jobb a másiknál. Amellett, hogy tájékoztatást nyújt az előzetes költségvetési tervezet természetrajzáról, a kiterjesztés célja az lesz, hogy értékelje a standard ellátás e két megközelítésének kockázatait és előnyeit az új elváltozások, a fájdalom, az életminőség és a nemkívánatos események tekintetében. az SQSTM1 mutációkat öröklő emberek kontextusában.