Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zoledronian w zapobieganiu chorobie Pageta: długoterminowe przedłużenie (ZiPP-LTE)

12 lutego 2026 zaktualizowane przez: University of Edinburgh

Choroba Pageta kości (PDB) jest metabolicznym zaburzeniem kości, które u niektórych osób może powodować ból, deformację kości, zapalenie stawów i głuchotę, chociaż u wielu pacjentów nie powoduje objawów. Choroba Pageta ma silny składnik genetyczny, a SQSTM1 jest najważniejszym genem podatności. Ludzie, którzy odziedziczyli mutacje w SQSTM1, mają wysokie ryzyko rozwoju PDB w późniejszym życiu. To badanie jest rozszerzeniem badania ZiPP (Zoledronate in the Prevention of Paget's), które było obecnie trwającym randomizowanym badaniem mającym na celu ustalenie, czy bisfosfonian kwasu zoledronowego (ZA) może zapobiegać lub opóźniać rozwój zmian kostnych podobnych do PDB w porównaniu z leczenie pozorowane (placebo) u osób, które odziedziczyły mutacje genu SQSMT1. Chociaż badanie ZiPP dostarczy informacji na temat tego, czy wczesne leczenie ZA może korzystnie wpływać na rozwój zmian kostnych, znaczenie tego dla pacjenta pod względem objawów jest jak dotąd niejasne. Celem badania rozszerzonego jest obserwacja tych osób pod kątem jakichkolwiek objawów podmiotowych i podmiotowych PDB przez kolejne 5 lat oraz ocena, czy nastąpiła jakakolwiek progresja zmian podobnych do PDB za pomocą scyntygrafii kości pod koniec tego okresu.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Choroba Pageta

Szczegółowy opis

Obecnie nie jest jasne, czy interwencja bisfosfonianami przynosi korzyści kliniczne we wczesnym PDB. Chociaż oczekuje się, że badanie ZiPP dostarczy informacji na temat tego, czy ZA może korzystnie wpływać na rozwój zmian kostnych charakterystycznych dla wczesnej PDB, co określono za pomocą obrazowania kości za pomocą radionuklidów, wymagana jest dłuższa obserwacja w celu ustalenia, czy przełoży się to na korzyści kliniczne. Opisane tutaj badanie rozszerzone dostarczy nowych informacji na temat naturalnej historii PDB poprzez obserwację osób, które wzięły udział w badaniu ZIPP. Chociaż badanie ZIPP-LTE jest badaniem obserwacyjnym, leczenie PDB może być zastosowane u uczestników zgodnie z normalną praktyką kliniczną, jeśli podczas przedłużenia wystąpią u nich objawy przedmiotowe lub podmiotowe PDB. W związku z tym leczenie będzie oferowane wszystkim uczestnikom, u których wystąpią objawy PDB podczas obserwacji. Dodatkowo, osoby, które były wcześniej narażone na ZA w badaniu głównym, otrzymają również dalsze ZA lub inny bisfosfonian licencjonowany dla PDB, jeśli pojawią się dowody na zwiększoną aktywność metaboliczną uważaną za spowodowaną PDB, nawet jeśli nie ma żadnych objawów. Powodem tego jest to, że działania niepożądane są rzadkie u pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni ZA, ale są częste przy pierwszym kontakcie z ZA. Oba podejścia terapeutyczne są powszechnie stosowane u pacjentów z wczesnym PDB bez dowodów na to, że jedno z nich jest lepsze od drugiego. Oprócz dostarczenia informacji na temat historii naturalnej PDB, częścią rozszerzenia będzie ocena ryzyka i korzyści tych dwóch podejść do standardowej opieki pod względem rozwoju nowych zmian, bólu, jakości życia i zdarzeń niepożądanych w kontekście osób, które dziedziczą mutacje SQSTM1.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

287

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Australia
- - Geelong, Australia, 3220
    - University Hospital Geelong
  - Nedlands, Australia, 6009
    - Sir Charles Gardner Hospital
  - Newcastle, Australia, NSW 2305
    - Royal Newcastle Centre
  - Sydney, Australia
    - University of Sydney
  - Toowoomba, Australia, QLD 4350
    - University of Queensland
Belgia
- - Brussels, Belgia
    - University Hospital Saint-Luc
Hiszpania
- - Barcelona, Hiszpania
    - Univeristy of Barcelona
  - Salamanca, Hiszpania, 37007
    - University Hospital of Salamanca
Irlandia
- - Dublin, Irlandia
    - St. Vincent'S University Hospital
Nowa Zelandia
- - Auckland, Nowa Zelandia, 92019
    - University of Auckland
  - Christchurch, Nowa Zelandia, 731 8022
    - The Princess Margaret Hospital
Włochy
- - Florence, Włochy, 50139
    - University Hospital of Careggi
  - Siena, Włochy, 53100
    - University of Siena
  - Turin, Włochy, 10126
    - University of Turin
Zjednoczone Królestwo
- England
  - Bristol, England, Zjednoczone Królestwo, BC10 5NB
    - University of Bristol
  - Liverpool, England, Zjednoczone Królestwo, L7 8XP
    - University of Liverpool
  - London, England, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
    - King's College Hospital
  - London, England, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
    - Guy's and St Thomas Hospital NHS Trust
  - Manchester, England, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
- Scotland
  - Edinburgh, Scotland, Zjednoczone Królestwo, EH4 2XU
    - NHS Lothian
- Wales
  - Wrexham, Wales, Zjednoczone Królestwo, LL13 7TD
    - Wrexham Maelor Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci rekrutowani do badania ZiPP (2008-005667-34)

Opis

Kryteria przyjęcia:

Podmiot, który uczestniczył w ZiPP
Uczestnik chętny i zdolny do wyrażenia zgody i przestrzegania protokołu badania.

Kryteria wyłączenia:

Niemożność lub niechęć do wyrażenia świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Obserwacyjny (bez scyntygrafii kości) Byli uczestnicy Observational Arm w badaniu ZiPP.
Obserwacyjny (ze skanem kości) Byli uczestnicy grupy interwencyjnej badania ZiPP.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Pierwszorzędowy punkt końcowy (dawna grupa interwencyjna ZiPP): Odsetek pacjentów, u których rozwinęły się zmiany kostne podobne do PDB Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy	Odsetek pacjentów w każdej z randomizowanych grup, u których do końca badania rozwinęły się zmiany kostne podobne do PDB, oceniany za pomocą radionuklidowego scyntygrafii kości.	5-letni punkt czasowy
Pierwszorzędowy punkt końcowy (dawna grupa obserwacyjna ZiPP): odsetek osób, u których wystąpiły nieprawidłowości sugerujące PDB Ramy czasowe: W okresie obserwacji	Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie ocena odsetka osób, u których wystąpią nieprawidłowości biochemiczne lub kliniczne sugerujące PDB w ciągu 10-letniego okresu obserwacji.	W okresie obserwacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa interwencyjna ZiPP): Różnice między grupą badaną ZiPP a grupą otrzymującą placebo pod względem liczby nowych zmian kostnych ocenianych za pomocą radionuklidowego scyntygrafii kości. Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa interwencyjna ZiPP): Ocena różnic między grupami otrzymującymi ZiPP i placebo pod kątem zmiany aktywności uszkodzeń kości przez półilościową analizę skanów kości radionuklidów (metoda opisana przez Patel i in. (1995)). Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa interwencyjna ZiPP): Różnice między grupą badaną ZiPP a grupą otrzymującą placebo w odniesieniu do wyników SF36 (36-itemowa krótka ankieta). Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa interwencyjna ZiPP): Różnice między grupą badaną ZiPP a grupą otrzymującą placebo w odniesieniu do wyników HAQ (kwestionariusz oceny stanu zdrowia). Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa interwencyjna ZiPP): Różnice między grupą badaną ZiPP a grupą otrzymującą placebo w odniesieniu do wyników EQ5D (pięciowymiarowa skala EuroQol). Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa interwencyjna ZiPP): Różnice między grupą badaną ZiPP a grupą otrzymującą placebo w odniesieniu do wyników IPAQ (International Physical Activity Questionnaire). Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa interwencyjna ZiPP): Różnice między grupą badaną ZiPP a grupą otrzymującą placebo w odniesieniu do wyników BPI (Krótka Skala Inwentaryzacji Bólu). Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa interwencyjna ZiPP): Różnice między grupą badaną ZiPP a grupą otrzymującą placebo w odniesieniu do rozwoju zdarzeń kostnych związanych z PDB (PRSE). Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy	Zdefiniowane jako nowe zmiany kostne, które w badaniach obrazowych uważa się za spowodowane PDB LUB powikłania PDB, takie jak patologiczne złamania, deformacje kości, głuchota i operacja wymiany stawu LUB zastosowanie leczenia PDB z powodu bólu zlokalizowanego w miejscu dotkniętym chorobą u pacjenta z zaburzeniami metabolicznymi aktywna choroba.	5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa obserwacyjna ZiPP): Jakość życia związana ze zdrowiem w grupie obserwacyjnej badania ZiPP oceniana za pomocą EQ5D. Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa obserwacyjna ZiPP): Jakość życia związana ze zdrowiem w grupie obserwacyjnej badania ZiPP oceniana za pomocą SF36. Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa obserwacyjna ZiPP): Jakość życia związana ze zdrowiem w grupie obserwacyjnej badania ZiPP oceniana za pomocą BPI. Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa obserwacyjna ZiPP): Jakość życia związana ze zdrowiem w grupie obserwacyjnej badania ZiPP oceniana za pomocą HAQ. Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa obserwacyjna ZiPP): Jakość życia związana ze zdrowiem w grupie obserwacyjnej badania ZiPP oceniana za pomocą IPAQ. Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa obserwacyjna ZiPP): ból w ramieniu obserwacyjnym badania ZiPP oceniany za pomocą EQ5D. Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa obserwacyjna ZiPP): ból w ramieniu obserwacyjnym badania ZiPP oceniany za pomocą SF36. Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa obserwacyjna ZiPP): Ból u uczestników grupy obserwacyjnej badania ZiPP oceniany za pomocą BPI. Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa obserwacyjna ZiPP): Lęk u uczestników grupy obserwacyjnej badania ZiPP oceniany za pomocą EQ5D. Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa obserwacyjna ZiPP): Lęk u uczestników grupy obserwacyjnej badania ZiPP oceniany za pomocą SF36. Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa obserwacyjna ZiPP): Depresja u uczestników grupy obserwacyjnej badania ZiPP oceniana za pomocą SF-36. Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa obserwacyjna ZiPP): Depresja u uczestników grupy obserwacyjnej badania ZiPP oceniana za pomocą BPI. Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy
Drugorzędowy punkt końcowy (dawna grupa obserwacyjna ZiPP): Depresja u uczestników grupy obserwacyjnej badania ZiPP oceniana za pomocą EQ5D. Ramy czasowe: 5-letni punkt czasowy		5-letni punkt czasowy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Edinburgh

Współpracownicy

European Research Council

Śledczy

Główny śledczy: Stuart Ralston, Prof, Univeristy of Edinburgh

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

AC18051
245197 (Inny identyfikator: IRAS (Integrated Research Application System))
18/ES/0086 (Inny identyfikator: Research Ethics Committee (EoSRES))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .