Tsoledronaatti Pagetin taudin ehkäisyssä: Pitkäaikainen pidennys (ZiPP-LTE)
torstai 12. helmikuuta 2026 päivittänyt: University of Edinburgh
Pagetin luutauti (PDB) on metabolinen luusairaus, joka voi joillekin henkilöille aiheuttaa kipua, luun epämuodostumia, niveltulehdusta ja kuuroutta, vaikka monilla potilailla se ei aiheuta oireita.
Pagetin taudilla on vahva geneettinen komponentti ja SQSTM1 on tärkein herkkyysgeeni.
Ihmisillä, jotka perivät mutaatioita SQSTM1:ssä, on suuri riski saada PDB myöhemmin elämässä.
Tämä tutkimus on jatko ZiPP-tutkimukselle (zoledronate in the Prevention of Paget's), joka on parhaillaan meneillään oleva satunnaistettu tutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää, voiko bisfosfonaattitsoledronihappo (ZA) estää tai hidastaa PDB:n kaltaisten luuvaurioiden kehittymistä verrattuna dummy-hoito (plasebo) ihmisillä, jotka perivät SQSMT1-geenimutaatioita.
Vaikka ZiPP-tutkimus antaa tietoa siitä, voiko varhainen ZA-hoito vaikuttaa suotuisasti luuvaurion kehittymiseen, tämän merkitys potilaalle oireiden kannalta on toistaiseksi epäselvä.
Jatkotutkimuksen tavoitteena on pitää näitä henkilöitä tarkkailussa PDB:n oireiden tai merkkien varalta vielä 5 vuoden ajan ja arvioida, onko PDB:n kaltaisten leesioiden etenemistä luuskannauksella tämän jakson lopussa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tällä hetkellä on epäselvää, onko bisfosfonaateilla hoidosta kliinistä hyötyä varhaisessa alustavassa talousarvioesityksessä.
Vaikka ZiPP-tutkimuksen odotetaan antavan tietoa siitä, voiko ZA vaikuttaa suotuisasti varhaiselle PDB:lle ominaisten luuvaurioiden kehittymiseen radionuklidiluun skannauskuvauksella määritettynä, pitkän aikavälin seurantaa tarvitaan sen määrittämiseksi, onko tästä kliinistä hyötyä.
Tässä kuvattu laajennustutkimus antaa uutta tietoa PDB:n luonnosta seuraamalla ZIPP-kokeeseen osallistuneita ihmisiä.
Vaikka ZIPP-LTE-tutkimus on havainnointitutkimus, PDB-hoitoa voidaan antaa osallistujille normaalin kliinisen käytännön mukaisesti, jos heille kehittyy PDB:n merkkejä tai oireita jatkamisen aikana.
Siksi hoitoa tarjotaan kaikille osallistujille, joille kehittyy PDB-oireita seurannan aikana.
Lisäksi henkilöille, jotka olivat aiemmin altistuneet ZA:lle ydintutkimuksessa, tarjotaan myös lisää ZA:ta tai muuta bisfosfonaattia, jolle on myönnetty lupa PDB:lle, jos he saavat todisteita lisääntyneestä metabolisesta aktiivisuudesta, jonka uskotaan johtuvan PDB:stä, vaikka he olisivat oireettomia.
Syynä tähän on, että haittavaikutukset ovat harvinaisia potilailla, joita on aiemmin hoidettu ZA:lla, mutta ne ovat yleisiä ensimmäisen altistuksen yhteydessä.
Molempia terapeuttisia lähestymistapoja käytetään yleisesti potilailla, joilla on varhainen PDB ilman näyttöä siitä, että toinen olisi parempi kuin toinen.
ATE:n luonnollista historiaa koskevien tietojen tarjoamisen lisäksi osa laajennuksen tavoitteena on arvioida näiden kahden tavanomaisen hoidon lähestymistavan riskejä ja hyötyjä uusien vaurioiden kehittymisen, kivun, elämänlaadun ja haittatapahtumien osalta. SQSTM1-mutaatioita perivien ihmisten yhteydessä.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
287
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Geelong, Australia, 3220
- University Hospital Geelong
-
Nedlands, Australia, 6009
- Sir Charles Gardner Hospital
-
Newcastle, Australia, NSW 2305
- Royal Newcastle Centre
-
Sydney, Australia
- University of Sydney
-
Toowoomba, Australia, QLD 4350
- University of Queensland
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- University Hospital Saint-Luc
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Univeristy of Barcelona
-
Salamanca, Espanja, 37007
- University Hospital of Salamanca
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- St. Vincent'S University Hospital
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50139
- University Hospital of Careggi
-
Siena, Italia, 53100
- University of Siena
-
Turin, Italia, 10126
- University of Turin
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 92019
- University of Auckland
-
Christchurch, Uusi Seelanti, 731 8022
- The Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
England
-
Bristol, England, Yhdistynyt kuningaskunta, BC10 5NB
- University of Bristol
-
Liverpool, England, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
- University of Liverpool
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas Hospital NHS Trust
-
Manchester, England, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
-
-
Scotland
-
Edinburgh, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, EH4 2XU
- NHS Lothian
-
-
Wales
-
Wrexham, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, LL13 7TD
- Wrexham Maelor Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
ZiPP-tutkimukseen värvätyt potilaat (2008-005667-34)
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ZiPP:hen osallistunut aihe
- Osallistuja haluaa ja pystyy antamaan suostumuksen ja noudattamaan tutkimuspöytäkirjaa.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei pysty tai halua antaa tietoon perustuvaa suostumusta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Havainnointi (ilman luuskannausta)
Entiset Observational Arm osallistujat ZiPP-tutkimukseen.
|
|
Havainnointi (luuskannauksella)
ZiPP-tutkimuksen entiset Interventional Arm -osaajat.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijainen päätepiste (entinen ZiPP-interventiohaara): Niiden potilaiden osuus, joille kehittyy PDB:n kaltaisia luuvaurioita
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
Radionuklidiluun skannauksella arvioitujen potilaiden osuus kussakin satunnaistusryhmässä, joille kehittyy PDB:n kaltaisia luuvaurioita tutkimuksen loppuun mennessä.
|
5 vuoden aikapiste
|
|
Ensisijainen päätepiste (entinen ZiPP-havainnointiryhmä): niiden henkilöiden osuus, joille kehittyy ATE:en viittaavia poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Seurantajakson aikana
|
Ensisijainen päätetapahtuma on arvioida niiden henkilöiden osuutta, joille kehittyy PDB:hen viittaavia biokemiallisia tai kliinisiä poikkeavuuksia 10 vuoden seurantajakson aikana.
|
Seurantajakson aikana
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-interventiohaara): Erot ZiPP-tutkimushoidon ja lumelääkeryhmien välillä uusien luuvaurioiden lukumäärän suhteen, jotka on arvioitu radionuklidiluun skannauksella.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-interventiohaara): Arvioi ZiPP-hoidon ja lumelääkeryhmien väliset erot luun leesioaktiivisuuden muutoksen suhteen radionuklidiluun skannausten semikvantitatiivisella analyysillä (menetelmän ovat kuvanneet Patel et al (1995)).
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-interventiohaara): Erot ZiPP-tutkimuksen ja lumelääkeryhmien välillä SF36-pisteiden (36-item Short Form Survey) suhteen.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-interventiohaara): Erot ZiPP-tutkimuksen hoito- ja lumeryhmien välillä HAQ-pisteiden (Health Assessment Questionnaire) suhteen.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-interventiohaara): Erot ZiPP-tutkimushoidon ja lumelääkeryhmien välillä EQ5D-pisteiden (5-ulotteinen EuroQol-asteikko) suhteen.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-interventiohaara): Erot ZiPP-tutkimushoidon ja lumeryhmien välillä IPAQ-pisteiden (International Physical Activity Questionnaire) suhteen.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-interventiohaara): Erot ZiPP-tutkimushoidon ja lumelääkeryhmien välillä BPI-pisteiden (Brief Pain Inventory Scale) suhteen.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-interventiohaara): Erot ZiPP-tutkimushoidon ja plaseboryhmien välillä PDB:hen liittyvien luustotapahtumien (PRSE) kehittymisen suhteen.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
Määritelty uusiksi luuvaurioiksi, joiden uskotaan johtuvan PDB:stä kuvantamisessa TAI PDB:n komplikaatioita, kuten patologisia murtumia, luun epämuodostumia, kuuroutta ja nivelen tekonivelleikkausta TAI hoidon antamista PDB:n hoitoon, koska kipu on lokalisoitunut sairastuneeseen kohtaan potilaalla, jolla on metabolisesti. aktiivinen sairaus.
|
5 vuoden aikapiste
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-havainnointiryhmä): Terveyteen liittyvä elämänlaatu ZiPP-tutkimuksen havainnointiryhmän osallistujilla, jotka arvioitiin käyttämällä EQ5D:tä.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-havainnointiryhmä): Terveyteen liittyvä elämänlaatu ZiPP-tutkimuksen havainnointiryhmän osallistujilla arvioituna SF36:lla.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-havainnointiryhmä): Terveyteen liittyvä elämänlaatu ZiPP-tutkimuksen havainnointiryhmän osallistujilla arvioituna BPI:n avulla.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-havainnointiryhmä): Terveyteen liittyvä elämänlaatu ZiPP-tutkimuksen havainnointiryhmän osallistujilla arvioituna HAQ:n avulla.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-havainnointiryhmä): Terveyteen liittyvä elämänlaatu ZiPP-tutkimuksen havainnointiryhmän osallistujilla arvioituna IPAQ:lla.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-havainnointihaara): ZiPP-tutkimuksen havainnointiryhmän osallistujien kipu arvioitu käyttämällä EQ5D:tä.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-havainnointihaara): ZiPP-tutkimuksen havainnointiryhmän osallistujien kipu arvioitu SF36:lla.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-havainnointihaara): ZiPP-tutkimuksen havainnointiryhmän osallistujien kipu arvioitu BPI:n avulla.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-havainnointiryhmä): ZiPP-tutkimuksen havainnointiryhmän osallistujien ahdistus arvioitiin käyttämällä EQ5D:tä.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-havainnointiryhmä): ZiPP-tutkimuksen havainnointiryhmän osallistujien ahdistus arvioitiin SF36:lla.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-havainnointiryhmä): ZiPP-tutkimuksen havainnointiryhmän osallistujien masennus arvioitiin SF-36:lla.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-havainnointiryhmä): ZiPP-tutkimuksen havainnointiryhmän osallistujien masennus arvioitiin BPI:n avulla.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
|
|
Toissijainen päätepiste (entinen ZiPP-havainnointiryhmä): ZiPP-tutkimuksen havainnointiryhmän osallistujien masennus arvioitiin käyttämällä EQ5D:tä.
Aikaikkuna: 5 vuoden aikapiste
|
5 vuoden aikapiste
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Stuart Ralston, Prof, Univeristy of Edinburgh
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 5. huhtikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. toukokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 31. tammikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. helmikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 17. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- AC18051
- 245197 (Muu tunniste: IRAS (Integrated Research Application System))
- 18/ES/0086 (Muu tunniste: Research Ethics Committee (EoSRES))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .