Zoledronat i forebygging av Pagets sykdom: Langtidsforlengelse (ZiPP-LTE)

Det er foreløpig uklart om intervensjon med bisfosfonater er av klinisk fordel i tidlig PDB. Selv om ZiPP-studien forventes å gi informasjon om hvorvidt ZA gunstig kan påvirke utviklingen av beinlesjoner som er karakteristiske for tidlig PDB, bestemt ved radionuklidbeinskanning, er det nødvendig med langsiktig oppfølging for å avgjøre om dette vil føre til klinisk fordel. Utvidelsesstudien beskrevet her vil gi ny informasjon om naturhistorien til PDB ved oppfølging av personer som deltok i ZIPP-forsøket. Selv om ZIPP-LTE-studien er en observasjonsstudie, kan behandling for PDB gis til deltakerne i henhold til normal klinisk praksis hvis de utvikler tegn eller symptomer på PDB under forlengelsen. Behandling vil derfor tilbys alle deltakere som utvikler symptomer på PDB under oppfølging. I tillegg vil forsøkspersoner som tidligere ble eksponert for ZA i kjernestudien også bli tilbudt ytterligere ZA eller et annet bisfosfonat lisensiert for PDB hvis de utvikler bevis på økt metabolsk aktivitet som antas å skyldes PDB, selv om de er asymptomatiske. Årsaken til dette er at bivirkninger er sjeldne hos pasienter som tidligere har blitt behandlet med ZA, men som er vanlige ved første eksponering for ZA. Begge terapeutiske tilnærminger brukes ofte hos pasienter med tidlig PDB uten bevis for at den ene er overlegen en annen. I tillegg til å gi informasjon om naturhistorien til PDB, vil en del av målet med utvidelsen være å evaluere risikoene og fordelene ved disse to tilnærmingene til standardbehandling med tanke på utvikling av ny lesjon, smerte, livskvalitet og uønskede hendelser. i sammenheng med mennesker som arver SQSTM1-mutasjoner.