Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Zoledronato nella prevenzione della malattia di Paget: estensione a lungo termine (ZiPP-LTE)

12 febbraio 2026 aggiornato da: University of Edinburgh

La malattia ossea di Paget (PDB) è una malattia del metabolismo osseo che in alcuni individui può causare dolore, deformità ossea, artrite e sordità, sebbene in molti pazienti non causi sintomi. La malattia di Paget ha una forte componente genetica e SQSTM1 è il gene di suscettibilità più importante. Le persone che ereditano mutazioni in SQSTM1 hanno un alto rischio di sviluppare PDB più tardi nella vita. Questo studio è un'estensione dello studio ZiPP (Zoledronate in the Prevention of Paget) che era uno studio randomizzato attualmente in corso per determinare se l'acido bisfosfonato zoledronico (ZA) può prevenire o ritardare lo sviluppo di lesioni ossee simili a PDB rispetto a un trattamento fittizio (placebo) nelle persone che ereditano mutazioni del gene SQSMT1. Sebbene lo studio ZiPP fornirà informazioni sul fatto che il trattamento precoce con ZA possa influenzare favorevolmente lo sviluppo della lesione ossea, il significato di ciò per il paziente in termini di sintomi non è ancora chiaro. Lo scopo dello studio di estensione è tenere questi individui sotto sorveglianza per eventuali sintomi o segni di PDB per un ulteriore periodo di 5 anni e valutare se vi è stata alcuna progressione di lesioni simili a PDB mediante scintigrafia ossea alla fine di questo periodo.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Malattia di Paget

Descrizione dettagliata

Al momento non è chiaro se l'intervento con bifosfonati sia di beneficio clinico nel PDB precoce. Sebbene lo studio ZiPP dovrebbe fornire informazioni sul fatto che ZA possa influenzare favorevolmente lo sviluppo delle lesioni ossee caratteristiche del PDB precoce come determinato dall'imaging della scintigrafia ossea con radionuclidi, è necessario un follow-up a lungo termine per determinare se ciò si tradurrà in beneficio clinico. Lo studio di estensione qui descritto fornirà nuove informazioni sulla storia naturale del PDB attraverso il follow-up delle persone che hanno preso parte allo studio ZIPP. Sebbene lo studio ZIPP-LTE sia uno studio osservazionale, il trattamento per PDB può essere somministrato ai partecipanti secondo la normale pratica clinica se sviluppano segni o sintomi di PDB durante l'estensione. Il trattamento sarà quindi offerto a tutti i partecipanti che sviluppano sintomi di PDB durante il follow-up. Inoltre, ai soggetti che sono stati precedentemente esposti a ZA nello studio principale verrà offerto anche ulteriore ZA o un altro bifosfonato autorizzato per PDB se sviluppano prove di un'aumentata attività metabolica ritenuta dovuta a PDB, anche se asintomatici. La ragione di ciò è che gli effetti avversi sono rari nei pazienti che sono stati precedentemente trattati con ZA, ma sono comuni alla prima esposizione a ZA. Entrambi gli approcci terapeutici sono comunemente usati nei pazienti con PDB precoce senza alcuna evidenza che uno sia superiore all'altro. Oltre a fornire informazioni sulla storia naturale della PDB, parte dell'obiettivo dell'estensione sarà valutare i rischi e i benefici di questi due approcci alla cura standard in termini di sviluppo di nuove lesioni, dolore, qualità della vita ed eventi avversi nel contesto di persone che ereditano mutazioni SQSTM1.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

287

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Australia
- - Geelong, Australia, 3220
    - University Hospital Geelong
  - Nedlands, Australia, 6009
    - Sir Charles Gardner Hospital
  - Newcastle, Australia, NSW 2305
    - Royal Newcastle Centre
  - Sydney, Australia
    - University of Sydney
  - Toowoomba, Australia, QLD 4350
    - University of Queensland
Belgio
- - Brussels, Belgio
    - University Hospital Saint-Luc
Irlanda
- - Dublin, Irlanda
    - St. Vincent'S University Hospital
Italia
- - Florence, Italia, 50139
    - University Hospital of Careggi
  - Siena, Italia, 53100
    - University of Siena
  - Turin, Italia, 10126
    - University of Turin
Nuova Zelanda
- - Auckland, Nuova Zelanda, 92019
    - University of Auckland
  - Christchurch, Nuova Zelanda, 731 8022
    - The Princess Margaret Hospital
Regno Unito
- England
  - Bristol, England, Regno Unito, BC10 5NB
    - University of Bristol
  - Liverpool, England, Regno Unito, L7 8XP
    - University of Liverpool
  - London, England, Regno Unito, SE5 9RS
    - King's College Hospital
  - London, England, Regno Unito, SE1 9RT
    - Guy's and St Thomas Hospital NHS Trust
  - Manchester, England, Regno Unito, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
- Scotland
  - Edinburgh, Scotland, Regno Unito, EH4 2XU
    - NHS Lothian
- Wales
  - Wrexham, Wales, Regno Unito, LL13 7TD
    - Wrexham Maelor Hospital
Spagna
- - Barcelona, Spagna
    - Univeristy of Barcelona
  - Salamanca, Spagna, 37007
    - University Hospital of Salamanca

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Bambino
Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti reclutati per lo studio ZiPP (2008-005667-34)

Descrizione

Criterio di inclusione:

Soggetto che ha partecipato a ZiPP
- Partecipante disposto e in grado di acconsentire e rispettare il protocollo di studio.

Criteri di esclusione:

Incapace o non disposto a fornire il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Numero di gruppi/coorti

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Osservazionale (senza scintigrafia ossea) Ex partecipanti al braccio di osservazione dello studio ZiPP.
Osservazionale (con scintigrafia ossea) Ex partecipanti al braccio interventistico dello studio ZiPP.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Endpoint primario (ex braccio interventistico ZiPP): la percentuale di pazienti che sviluppano lesioni ossee di tipo PDB Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni	La proporzione di pazienti in ciascuno dei gruppi di randomizzazione che sviluppano lesioni ossee simili a PDB entro la fine dello studio valutata mediante scintigrafia ossea con radionuclidi.	Punto temporale di 5 anni
Endpoint primario (ex braccio di osservazione ZiPP): percentuale di individui che sviluppano anomalie suggestive di PDB Lasso di tempo: Durante il periodo di follow-up	L'endpoint primario sarà valutare la percentuale di individui che sviluppano anomalie biochimiche o cliniche indicative di PDB nel corso di un periodo di follow-up di 10 anni.	Durante il periodo di follow-up

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Endpoint secondario (ex braccio interventistico ZiPP): differenze tra il trattamento dello studio ZiPP e i gruppi placebo per quanto riguarda il numero di nuove lesioni ossee valutate mediante scintigrafia ossea con radionuclide. Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio interventistico ZiPP): valutare le differenze tra il trattamento ZiPP e i gruppi placebo per il cambiamento nell'attività della lesione ossea mediante analisi semi-quantitativa delle scansioni ossee con radionuclidi (metodo descritto da Patel et al (1995)). Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio interventistico ZiPP): differenze tra il trattamento dello studio ZiPP e i gruppi placebo per quanto riguarda i punteggi SF36 (36-Item Short Form Survey). Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio interventistico ZiPP): differenze tra il trattamento dello studio ZiPP e i gruppi placebo per quanto riguarda i punteggi HAQ (Health Assessment Questionnaire). Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio interventistico ZiPP): differenze tra il trattamento dello studio ZiPP e i gruppi placebo per quanto riguarda i punteggi EQ5D (scala a cinque dimensioni EuroQol). Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio interventistico ZiPP): differenze tra il trattamento dello studio ZiPP e i gruppi placebo per quanto riguarda i punteggi IPAQ (International Physical Activity Questionnaire). Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio interventistico ZiPP): differenze tra il trattamento dello studio ZiPP e i gruppi placebo per quanto riguarda i punteggi BPI (Brief Pain Inventory Scale). Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio interventistico ZiPP): differenze tra il trattamento dello studio ZiPP e i gruppi placebo per quanto riguarda lo sviluppo di eventi scheletrici correlati al PDB (PRSE). Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni	Definite come nuove lesioni ossee ritenute dovute a PDB all'imaging O complicanze di PDB come fratture patologiche, deformità ossee, sordità e chirurgia di sostituzione articolare O somministrazione di trattamento per PDB a causa di dolore localizzato in un sito affetto in un paziente con disturbi metabolici malattia attiva.	Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio osservazionale ZiPP): qualità della vita correlata alla salute nei partecipanti al braccio osservazionale dello studio ZiPP valutata utilizzando EQ5D. Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio osservazionale ZiPP): qualità della vita correlata alla salute nei partecipanti al braccio osservazionale dello studio ZiPP valutata utilizzando SF36. Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio osservazionale ZiPP): qualità della vita correlata alla salute nei partecipanti al braccio osservazionale dello studio ZiPP valutata utilizzando BPI. Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio osservazionale ZiPP): qualità della vita correlata alla salute nei partecipanti al braccio osservazionale dello studio ZiPP valutata utilizzando HAQ. Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio osservazionale ZiPP): qualità della vita correlata alla salute nei partecipanti al braccio osservazionale dello studio ZiPP valutata utilizzando IPAQ. Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio osservazionale ZiPP): dolore nei partecipanti al braccio osservazionale dello studio ZiPP valutati utilizzando EQ5D. Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio osservazionale ZiPP): partecipanti al braccio osservazionale dello studio Pain in ZiPP valutati utilizzando SF36. Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio osservazionale ZiPP): dolore nei partecipanti al braccio osservazionale dello studio ZiPP valutati utilizzando BPI. Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio osservazionale ZiPP): ansia nei partecipanti al braccio osservazionale dello studio ZiPP valutata utilizzando EQ5D. Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio osservazionale ZiPP): ansia nei partecipanti al braccio osservazionale dello studio ZiPP valutata utilizzando SF36. Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio osservazionale ZiPP): depressione nei partecipanti al braccio osservazionale dello studio ZiPP valutata utilizzando SF-36. Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio osservazionale ZiPP): depressione nei partecipanti al braccio osservazionale dello studio ZiPP valutata utilizzando BPI. Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni
Endpoint secondario (ex braccio osservazionale ZiPP): depressione nei partecipanti al braccio osservazionale dello studio ZiPP valutata utilizzando EQ5D. Lasso di tempo: Punto temporale di 5 anni		Punto temporale di 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Edinburgh

Collaboratori

European Research Council

Investigatori

Investigatore principale: Stuart Ralston, Prof, Univeristy of Edinburgh

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 aprile 2019

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

1 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

AC18051
245197 (Altro identificatore: IRAS (Integrated Research Application System))
18/ES/0086 (Altro identificatore: Research Ethics Committee (EoSRES))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .