Zoledronato na prevenção da doença de Paget: extensão de longo prazo (ZiPP-LTE)

No momento, não está claro se a intervenção com bisfosfonatos traz benefícios clínicos no início da DPO. Embora se espere que o estudo ZiPP forneça informações sobre se o ZA pode influenciar favoravelmente o desenvolvimento de lesões ósseas características de PDB inicial, conforme determinado pela imagem de cintilografia óssea com radionuclídeos, é necessário um acompanhamento de longo prazo para determinar se isso se traduzirá em benefício clínico. O estudo de extensão descrito aqui fornecerá novas informações sobre a história natural do PDB pelo acompanhamento de pessoas que participaram do estudo ZIPP. Embora o estudo ZIPP-LTE seja um estudo observacional, o tratamento para PDB pode ser administrado aos participantes de acordo com a prática clínica normal se eles desenvolverem sinais ou sintomas de PDB durante a extensão. O tratamento será, portanto, oferecido a todos os participantes que desenvolverem sintomas de PDB durante o acompanhamento. Além disso, os indivíduos que foram previamente expostos a ZA no estudo principal também receberão mais ZA ou outro bisfosfonato licenciado para PDB se desenvolverem evidências de aumento da atividade metabólica devido a PDB, mesmo se assintomáticos. A razão para isso é que os efeitos adversos são raros em pacientes que foram previamente tratados com ZA, mas são comuns na primeira exposição ao ZA. Ambas as abordagens terapêuticas são comumente usadas em pacientes com DPO precoce, sem evidências de que uma seja superior à outra. Além de fornecer informações sobre a história natural do PDB, parte do objetivo da extensão será avaliar os riscos e benefícios dessas duas abordagens de tratamento padrão em termos de desenvolvimento de novas lesões, dor, qualidade de vida e eventos adversos no contexto de pessoas que herdam mutações SQSTM1.