Zoledronato en la prevención de la enfermedad de Paget: extensión a largo plazo (ZiPP-LTE)
12 de febrero de 2026 actualizado por: University of Edinburgh
La enfermedad de Paget del hueso (EOP) es un trastorno óseo metabólico que en algunas personas puede causar dolor, deformidad ósea, artritis y sordera, aunque en muchos pacientes no causa síntomas.
La enfermedad de Paget tiene un fuerte componente genético y SQSTM1 es el gen de susceptibilidad más importante.
Las personas que heredan mutaciones en SQSTM1 tienen un alto riesgo de desarrollar PDB en el futuro.
Este estudio es una extensión del estudio ZiPP (zoledronato en la prevención de la enfermedad de Paget) que fue un ensayo aleatorizado actualmente en curso para determinar si el bisfosfonato ácido zoledrónico (ZA) puede prevenir o retrasar el desarrollo de lesiones óseas similares a PDB en comparación con un tratamiento ficticio (placebo) en personas que heredan mutaciones del gen SQSMT1.
Aunque el estudio ZiPP proporcionará información sobre si el tratamiento temprano de ZA puede influir favorablemente en el desarrollo de lesiones óseas, la importancia de esto para el paciente en términos de síntomas aún no está clara.
El objetivo del estudio de extensión es mantener a estas personas bajo vigilancia por cualquier síntoma o signo de EOP durante un período adicional de 5 años y evaluar si ha habido alguna progresión de lesiones similares a EOP mediante gammagrafía ósea al final de este período.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Descripción detallada
Actualmente no está claro si la intervención con bisfosfonatos tiene un beneficio clínico en la EOP temprana.
Aunque se espera que el estudio ZiPP proporcione información sobre si ZA puede influir favorablemente en el desarrollo de lesiones óseas características de la EOP temprana según lo determinado por imágenes de gammagrafía ósea con radionúclidos, se requiere un seguimiento a más largo plazo para determinar si esto se traducirá en un beneficio clínico.
El estudio de extensión descrito aquí proporcionará nueva información sobre la historia natural de la EOP mediante el seguimiento de las personas que participaron en el ensayo ZIPP.
Aunque el estudio ZIPP-LTE es un estudio observacional, se puede administrar tratamiento para la EOP a los participantes de acuerdo con la práctica clínica normal si desarrollan signos o síntomas de la EOP durante la extensión.
Por lo tanto, se ofrecerá tratamiento a todos los participantes que desarrollen síntomas de EOP durante el seguimiento.
Además, a los sujetos que estuvieron expuestos previamente a ZA en el estudio central también se les ofrecerá más ZA u otro bisfosfonato autorizado para PDB si desarrollan evidencia de una mayor actividad metabólica que se cree que se debe a PDB, incluso si son asintomáticos.
La razón de esto es que los efectos adversos son raros en pacientes que han sido tratados previamente con ZA pero son comunes en la primera exposición a ZA.
Ambos enfoques terapéuticos se usan comúnmente en pacientes con EOP temprano sin evidencia de que uno sea superior al otro.
Además de brindar información sobre la historia natural de la EOP, parte del objetivo de la extensión será evaluar los riesgos y beneficios de estos dos enfoques de la atención estándar en términos de desarrollo de nuevas lesiones, dolor, calidad de vida y eventos adversos. en el contexto de personas que heredan mutaciones SQSTM1.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
287
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Geelong, Australia, 3220
- University Hospital Geelong
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Nedlands, Australia, 6009
- Sir Charles Gardner Hospital
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Newcastle, Australia, NSW 2305
- Royal Newcastle Centre
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Sydney, Australia
- University of Sydney
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Toowoomba, Australia, QLD 4350
- University of Queensland
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Brussels, Bélgica
- University Hospital Saint-Luc
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Barcelona, España
- Univeristy of Barcelona
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Salamanca, España, 37007
- University Hospital of Salamanca
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Dublin, Irlanda
- St. Vincent'S University Hospital
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Florence, Italia, 50139
- University Hospital of Careggi
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Siena, Italia, 53100
- University of Siena
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Turin, Italia, 10126
- University of Turin
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Auckland, Nueva Zelanda, 92019
- University of Auckland
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Christchurch, Nueva Zelanda, 731 8022
- The Princess Margaret Hospital
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England
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Bristol, England, Reino Unido, BC10 5NB
- University of Bristol
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Liverpool, England, Reino Unido, L7 8XP
- University of Liverpool
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London, England, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital
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London, England, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas Hospital NHS Trust
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Manchester, England, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
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Scotland
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Edinburgh, Scotland, Reino Unido, EH4 2XU
- NHS Lothian
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Wales
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Wrexham, Wales, Reino Unido, LL13 7TD
- Wrexham Maelor Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes reclutados para el ensayo ZiPP (2008-005667-34)
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujeto que participó en ZiPP
- Participante dispuesto y capaz de dar su consentimiento y cumplir con el protocolo del estudio.
Criterio de exclusión:
- No puede o no quiere dar su consentimiento informado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Observacional (sin gammagrafía ósea)
Antiguos participantes del brazo observacional del ensayo ZiPP.
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Observacional (con gammagrafía ósea)
Antiguos participantes del brazo intervencionista del ensayo ZiPP.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Punto final primario (antiguo brazo de intervención de ZiPP): la proporción de pacientes que desarrollan lesiones óseas similares a PDB
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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La proporción de pacientes en cada uno de los grupos de aleatorización que desarrollan lesiones óseas similares a PDB al final del estudio evaluadas mediante gammagrafía ósea con radionúclidos.
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración principal (antiguo brazo de observación de ZiPP): proporción de individuos que desarrollan anomalías sugestivas de PDB
Periodo de tiempo: Durante el período de seguimiento
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El criterio principal de valoración será evaluar la proporción de individuos que desarrollan anomalías bioquímicas o clínicas sugestivas de EOP durante los 10 años de seguimiento.
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Durante el período de seguimiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo de intervención ZiPP): diferencias entre el tratamiento del ensayo ZiPP y los grupos de placebo con respecto al número de nuevas lesiones óseas evaluadas mediante gammagrafía ósea con radionúclidos.
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo de intervención con ZiPP): Evaluar las diferencias entre los grupos de tratamiento con ZiPP y placebo para el cambio en la actividad de la lesión ósea mediante análisis semicuantitativo de gammagrafías óseas con radionúclidos (método descrito por Patel et al (1995)).
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo de intervención de ZiPP): diferencias entre el tratamiento del ensayo ZiPP y los grupos de placebo con respecto a las puntuaciones de SF36 (Encuesta de formato corto de 36 elementos).
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo de intervención ZiPP): diferencias entre el tratamiento del ensayo ZiPP y los grupos de placebo con respecto a las puntuaciones del HAQ (Cuestionario de evaluación de la salud).
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo de intervención ZiPP): diferencias entre el tratamiento del ensayo ZiPP y los grupos de placebo con respecto a las puntuaciones EQ5D (escala de cinco dimensiones EuroQol).
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo de intervención ZiPP): diferencias entre el tratamiento del ensayo ZiPP y los grupos de placebo con respecto a las puntuaciones del IPAQ (Cuestionario internacional de actividad física).
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo de intervención de ZiPP): diferencias entre el tratamiento del ensayo de ZiPP y los grupos de placebo con respecto a las puntuaciones de la BPI (escala de inventario breve del dolor).
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo de intervención ZiPP): diferencias entre el tratamiento del ensayo ZiPP y los grupos de placebo con respecto al desarrollo de eventos esqueléticos relacionados con PDB (PRSE).
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Definido como nuevas lesiones óseas que se cree que se deben a la EOP en las imágenes O complicaciones de la EOP, como fracturas patológicas, deformidad ósea, sordera y cirugía de reemplazo articular O administración de tratamiento para la EOP debido al dolor localizado en un sitio afectado en un paciente con trastornos metabólicos. enfermedad activa.
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo observacional ZiPP): Calidad de vida relacionada con la salud en los participantes del brazo observacional del ensayo ZiPP evaluados mediante EQ5D.
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo observacional ZiPP): Calidad de vida relacionada con la salud en los participantes del brazo observacional del ensayo ZiPP evaluados mediante SF36.
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo observacional ZiPP): calidad de vida relacionada con la salud en los participantes del brazo observacional del ensayo ZiPP evaluados mediante BPI.
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo observacional ZiPP): Calidad de vida relacionada con la salud en los participantes del brazo observacional del ensayo ZiPP evaluados mediante HAQ.
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo observacional ZiPP): Calidad de vida relacionada con la salud en los participantes del brazo observacional del ensayo ZiPP evaluados mediante IPAQ.
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo grupo de observación de ZiPP): dolor en los participantes del grupo de observación del ensayo ZiPP evaluado mediante EQ5D.
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo grupo de observación ZiPP): dolor en los participantes del grupo de observación del ensayo ZiPP evaluado mediante SF36.
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo grupo de observación de ZiPP): dolor en los participantes del grupo de observación del ensayo ZiPP evaluado mediante BPI.
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo observacional ZiPP): Ansiedad en los participantes del brazo observacional del ensayo ZiPP evaluada mediante EQ5D.
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo observacional ZiPP): Ansiedad en los participantes del brazo observacional del ensayo ZiPP evaluada mediante SF36.
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo observacional ZiPP): Depresión en los participantes del brazo observacional del ensayo ZiPP evaluados con SF-36.
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo observacional ZiPP): Depresión en los participantes del brazo observacional del ensayo ZiPP evaluados mediante BPI.
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Criterio de valoración secundario (antiguo brazo observacional ZiPP): Depresión en los participantes del brazo observacional del ensayo ZiPP evaluados mediante EQ5D.
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 5 años
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Punto de tiempo de 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Stuart Ralston, Prof, Univeristy of Edinburgh
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de abril de 2019
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de mayo de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de enero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de febrero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
1 de marzo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- AC18051
- 245197 (Otro identificador: IRAS (Integrated Research Application System))
- 18/ES/0086 (Otro identificador: Research Ethics Committee (EoSRES))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .