Zolédronate dans la prévention de la maladie de Paget : prolongation à long terme (ZiPP-LTE)
12 février 2026 mis à jour par: University of Edinburgh
La maladie osseuse de Paget (PDB) est un trouble métabolique osseux qui, chez certaines personnes, peut provoquer des douleurs, des déformations osseuses, de l'arthrite et de la surdité, bien que chez de nombreux patients, elle ne provoque pas de symptômes.
La maladie de Paget a une forte composante génétique et SQSTM1 est le gène de susceptibilité le plus important.
Les personnes qui héritent de mutations dans SQSTM1 ont un risque élevé de développer la MOP plus tard dans la vie.
Cette étude est une extension de l'étude ZiPP (Zoledronate in the Prevention of Paget's) qui était un essai randomisé actuellement en cours pour déterminer si l'acide zolédronique bisphosphonate (ZA) peut prévenir ou retarder le développement de lésions osseuses de type PDB par rapport à un traitement fictif (placebo) chez les personnes qui héritent des mutations du gène SQSMT1.
Bien que l'étude ZiPP fournisse des informations sur la question de savoir si un traitement précoce par ZA peut influencer favorablement le développement des lésions osseuses, l'importance de cela pour le patient en termes de symptômes n'est pas encore claire.
L'objectif de l'étude d'extension est de maintenir ces personnes sous surveillance pour tout symptôme ou signe de PDB sur une période supplémentaire de 5 ans et d'évaluer s'il y a eu une progression des lésions de type PDB par scintigraphie osseuse à la fin de cette période.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Description détaillée
Il n'est pas clair à l'heure actuelle si l'intervention avec des bisphosphonates présente un bénéfice clinique dans la PDB précoce.
Bien que l'on s'attende à ce que l'étude ZiPP fournisse des informations sur la capacité de l'AZ à influencer favorablement le développement de lésions osseuses caractéristiques de la PDB précoce, tel que déterminé par l'imagerie par scintigraphie osseuse aux radionucléides, un suivi à plus long terme est nécessaire pour déterminer si cela se traduira par un bénéfice clinique.
L'étude d'extension décrite ici fournira de nouvelles informations sur l'histoire naturelle de la MOP par le suivi des personnes ayant participé à l'essai ZIPP.
Bien que l'étude ZIPP-LTE soit une étude observationnelle, le traitement de la MOP peut être administré aux participants conformément à la pratique clinique normale s'ils développent des signes ou des symptômes de MOP pendant la prolongation.
Un traitement sera donc proposé à tous les participants qui développeront des symptômes de MOP au cours du suivi.
De plus, les sujets qui ont été précédemment exposés au ZA dans l'étude principale se verront également proposer un ZA supplémentaire ou un autre bisphosphonate autorisé pour le PDB s'ils développent des preuves d'une activité métabolique accrue que l'on pense être due au PDB, même s'ils sont asymptomatiques.
La raison en est que les effets indésirables sont rares chez les patients qui ont déjà été traités par ZA mais sont fréquents lors de la première exposition à ZA.
Les deux approches thérapeutiques sont couramment utilisées chez les patients atteints de MBP précoce sans preuve que l'une est supérieure à l'autre.
En plus de fournir des informations sur l'histoire naturelle de la MOP, une partie de l'objectif de l'extension sera d'évaluer les risques et les bénéfices de ces deux approches de soins standard en termes de développement de nouvelles lésions, de douleur, de qualité de vie et d'événements indésirables. dans le contexte des personnes qui héritent des mutations SQSTM1.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
287
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Geelong, Australie, 3220
- University Hospital Geelong
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Nedlands, Australie, 6009
- Sir Charles Gardner Hospital
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Newcastle, Australie, NSW 2305
- Royal Newcastle Centre
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Sydney, Australie
- University of Sydney
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Toowoomba, Australie, QLD 4350
- University of Queensland
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Brussels, Belgique
- University Hospital Saint-Luc
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Barcelona, Espagne
- Univeristy of Barcelona
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Salamanca, Espagne, 37007
- University Hospital of Salamanca
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Dublin, Irlande
- St. Vincent'S University Hospital
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Florence, Italie, 50139
- University Hospital of Careggi
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Siena, Italie, 53100
- University of Siena
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Turin, Italie, 10126
- University of Turin
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Auckland, Nouvelle-Zélande, 92019
- University of Auckland
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Christchurch, Nouvelle-Zélande, 731 8022
- The Princess Margaret Hospital
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England
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Bristol, England, Royaume-Uni, BC10 5NB
- University of Bristol
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Liverpool, England, Royaume-Uni, L7 8XP
- University of Liverpool
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London, England, Royaume-Uni, SE5 9RS
- King's College Hospital
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London, England, Royaume-Uni, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas Hospital NHS Trust
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Manchester, England, Royaume-Uni, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
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Scotland
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Edinburgh, Scotland, Royaume-Uni, EH4 2XU
- NHS Lothian
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Wales
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Wrexham, Wales, Royaume-Uni, LL13 7TD
- Wrexham Maelor Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients recrutés pour l'essai ZiPP (2008-005667-34)
La description
Critère d'intégration:
- Sujet ayant participé à ZiPP
- Participant désireux et capable de consentir et de se conformer au protocole d'étude.
Critère d'exclusion:
- Incapable ou refusant de fournir un consentement éclairé
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Observationnel (sans scintigraphie osseuse)
Anciens participants au bras observationnel de l'essai ZiPP.
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Observationnel (avec scintigraphie osseuse)
Anciens participants du bras interventionnel de l'essai ZiPP.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Critère d'évaluation principal (ancien bras interventionnel ZiPP) : la proportion de patients qui développent des lésions osseuses de type PDB
Délai: Délai de 5 ans
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La proportion de patients dans chacun des groupes de randomisation qui développent des lésions osseuses de type PDB à la fin de l'étude évaluées par scintigraphie osseuse aux radionucléides.
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation principal (ancien bras observationnel du ZiPP) : proportion d'individus qui développent des anomalies évocatrices de MOP
Délai: Pendant la période de suivi
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Le critère d'évaluation principal sera d'évaluer la proportion d'individus qui développent des anomalies biochimiques ou cliniques évocatrices de MBP sur une durée de suivi de 10 ans.
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Pendant la période de suivi
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras interventionnel ZiPP) : Différences entre le traitement de l'essai ZiPP et les groupes placebo en ce qui concerne le nombre de nouvelles lésions osseuses évaluées par scintigraphie osseuse aux radionucléides.
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'intervention ZiPP) : Évaluer les différences entre les groupes de traitement ZiPP et placebo pour le changement de l'activité des lésions osseuses par une analyse semi-quantitative des scintigraphies osseuses radionucléides (méthode décrite par Patel et al (1995)).
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'intervention ZiPP) : Différences entre le traitement de l'essai ZiPP et les groupes placebo en ce qui concerne les scores SF36 (36-Item Short Form Survey).
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'intervention ZiPP) : différences entre le traitement de l'essai ZiPP et les groupes placebo en ce qui concerne les scores HAQ (questionnaire d'évaluation de la santé).
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'intervention ZiPP) : Différences entre le traitement de l'essai ZiPP et les groupes placebo en ce qui concerne les scores EQ5D (échelle EuroQol à cinq dimensions).
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'intervention ZiPP) : Différences entre le traitement de l'essai ZiPP et les groupes placebo en ce qui concerne les scores IPAQ (International Physical Activity Questionnaire).
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'intervention ZiPP) : Différences entre le traitement de l'essai ZiPP et les groupes placebo en ce qui concerne les scores BPI (Brief Pain Inventory Scale).
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'intervention ZiPP) : Différences entre le traitement de l'essai ZiPP et les groupes placebo en ce qui concerne le développement d'événements squelettiques liés à la PDB (PRSE).
Délai: Délai de 5 ans
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Défini comme de nouvelles lésions osseuses que l'on pense être dues à l'APB à l'imagerie OU des complications de l'APB telles que des fractures pathologiques, une déformation osseuse, une surdité et une chirurgie de remplacement articulaire OU l'administration d'un traitement pour l'APB en raison d'une douleur localisée sur un site affecté chez un patient atteint d'une maladie métabolique maladie active.
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'observation ZiPP) : Qualité de vie liée à la santé chez les participants au bras d'observation de l'essai ZiPP évaluée à l'aide de l'EQ5D.
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'observation ZiPP) : qualité de vie liée à la santé chez les participants au bras d'observation de l'essai ZiPP évaluée à l'aide du SF36.
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'observation ZiPP) : qualité de vie liée à la santé chez les participants au bras d'observation de l'essai ZiPP évaluée à l'aide du BPI.
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'observation ZiPP) : qualité de vie liée à la santé chez les participants au bras d'observation de l'essai ZiPP évaluée à l'aide du HAQ.
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'observation ZiPP) : qualité de vie liée à la santé chez les participants au bras d'observation de l'essai ZiPP évaluée à l'aide de l'IPAQ.
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien groupe d'observation ZiPP) : la douleur chez les participants au groupe d'observation de l'essai ZiPP a été évaluée à l'aide de l'EQ5D.
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien groupe d'observation ZiPP) : la douleur chez les participants au groupe d'observation de l'essai ZiPP a été évaluée à l'aide du SF36.
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'observation ZiPP) : la douleur chez les participants au bras d'observation de l'essai ZiPP a été évaluée à l'aide du BPI.
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'observation ZiPP) : anxiété chez les participants au bras d'observation de l'essai ZiPP évaluée à l'aide de l'EQ5D.
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'observation ZiPP) : anxiété chez les participants au bras d'observation de l'essai ZiPP évaluée à l'aide du SF36.
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'observation ZiPP) : Dépression chez les participants au bras d'observation de l'essai ZiPP évaluée à l'aide du SF-36.
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'observation ZiPP) : Dépression chez les participants au bras d'observation de l'essai ZiPP évaluée à l'aide du BPI.
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Critère d'évaluation secondaire (ancien bras d'observation ZiPP) : Dépression chez les participants au bras d'observation de l'essai ZiPP évaluée à l'aide de l'EQ5D.
Délai: Délai de 5 ans
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Délai de 5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Stuart Ralston, Prof, Univeristy of Edinburgh
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 avril 2019
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mai 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
31 janvier 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 février 2019
Première publication (Réel)
1 mars 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 février 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 février 2026
Dernière vérification
1 février 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- AC18051
- 245197 (Autre identifiant: IRAS (Integrated Research Application System))
- 18/ES/0086 (Autre identifiant: Research Ethics Committee (EoSRES))
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .