Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Золедронат в профилактике болезни Педжета: долгосрочное продление (ZiPP-LTE)

12 февраля 2026 г. обновлено: University of Edinburgh

Костная болезнь Педжета (БПБ) представляет собой метаболическое заболевание костей, которое у некоторых людей может вызывать боль, деформацию костей, артрит и глухоту, хотя у многих пациентов оно не вызывает симптомов. Болезнь Педжета имеет сильный генетический компонент, и SQSTM1 является наиболее важным геном предрасположенности. Люди, которые наследуют мутации в SQSTM1, имеют высокий риск развития PDB в более позднем возрасте. Это исследование является продолжением исследования ZiPP (Золедронат в профилактике болезни Педжета), которое в настоящее время является рандомизированным исследованием, чтобы определить, может ли бисфосфонат золедроновой кислоты (ZA) предотвращать или задерживать развитие PDB-подобных поражений костей по сравнению с фиктивное лечение (плацебо) у людей, унаследовавших мутации гена SQSMT1. Хотя исследование ZiPP предоставит информацию о том, может ли раннее лечение ZA благоприятно влиять на развитие поражения кости, значение этого для пациента с точки зрения симптомов пока неясно. Цель расширенного исследования состоит в том, чтобы держать этих людей под наблюдением на предмет каких-либо симптомов или признаков PDB в течение следующих 5 лет и оценить, было ли какое-либо прогрессирование PDB-подобных поражений с помощью сканирования костей в конце этого периода.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Болезнь Педжета

Подробное описание

В настоящее время неясно, приносит ли вмешательство бисфосфонаты клиническую пользу при ранней пограничной дисфункции. Хотя ожидается, что исследование ZiPP предоставит информацию о том, может ли ZA благоприятно влиять на развитие поражений костей, характерных для раннего PDB, что определяется с помощью радионуклидного сканирования костей, требуется более длительное наблюдение, чтобы определить, приведет ли это к клинической пользе. Расширенное исследование, описанное здесь, предоставит новую информацию о естественном течении PDB путем наблюдения за людьми, принимавшими участие в испытании ZIPP. Хотя исследование ZIPP-LTE является обсервационным исследованием, лечение ПРБ может быть назначено участникам в соответствии с обычной клинической практикой, если во время продления у них появятся признаки или симптомы ПРБ. Таким образом, лечение будет предложено всем участникам, у которых во время наблюдения разовьются симптомы ПРБ. Кроме того, субъектам, которые ранее подвергались воздействию ZA в основном исследовании, также будет предложено дополнительное ZA или другой бисфосфонат, лицензированный для PDB, если у них появятся признаки повышенной метаболической активности, предположительно вызванной PDB, даже если они бессимптомны. Причина этого заключается в том, что побочные эффекты редко возникают у пациентов, которые ранее лечились ZA, но часто возникают при первом применении ZA. Оба терапевтических подхода обычно используются у пациентов с ранними формами ПРБ, при этом нет доказательств того, что один из них лучше другого. В дополнение к предоставлению информации о естественном течении PDB, частью цели расширения будет оценка рисков и преимуществ этих двух подходов к стандартной помощи с точки зрения развития новых поражений, боли, качества жизни и побочных эффектов. в контексте людей, которые наследуют мутации SQSTM1.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

287

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Австралия
- - Geelong, Австралия, 3220
    - University Hospital Geelong
  - Nedlands, Австралия, 6009
    - Sir Charles Gardner Hospital
  - Newcastle, Австралия, NSW 2305
    - Royal Newcastle Centre
  - Sydney, Австралия
    - University of Sydney
  - Toowoomba, Австралия, QLD 4350
    - University of Queensland
Бельгия
- - Brussels, Бельгия
    - University Hospital Saint-Luc
Ирландия
- - Dublin, Ирландия
    - St. Vincent'S University Hospital
Испания
- - Barcelona, Испания
    - Univeristy of Barcelona
  - Salamanca, Испания, 37007
    - University Hospital of Salamanca
Италия
- - Florence, Италия, 50139
    - University Hospital of Careggi
  - Siena, Италия, 53100
    - University of Siena
  - Turin, Италия, 10126
    - University of Turin
Новая Зеландия
- - Auckland, Новая Зеландия, 92019
    - University of Auckland
  - Christchurch, Новая Зеландия, 731 8022
    - The Princess Margaret Hospital
Соединенное Королевство
- England
  - Bristol, England, Соединенное Королевство, BC10 5NB
    - University of Bristol
  - Liverpool, England, Соединенное Королевство, L7 8XP
    - University of Liverpool
  - London, England, Соединенное Королевство, SE5 9RS
    - King's College Hospital
  - London, England, Соединенное Королевство, SE1 9RT
    - Guy's and St Thomas Hospital NHS Trust
  - Manchester, England, Соединенное Королевство, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
- Scotland
  - Edinburgh, Scotland, Соединенное Королевство, EH4 2XU
    - NHS Lothian
- Wales
  - Wrexham, Wales, Соединенное Королевство, LL13 7TD
    - Wrexham Maelor Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты, включенные в исследование ZiPP (2008-005667-34)

Описание

Критерии включения:

Субъект, участвовавший в ZiPP
Участник желает и может дать согласие и соблюдать протокол исследования.

Критерий исключения:

Неспособность или нежелание дать информированное согласие

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Наблюдательный (без сканирования костей) Бывшие участники Observational Arm испытания ZiPP.
Наблюдательный (со сканированием костей) Бывшие участники Interventional Arm по делу ZiPP.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Первичная конечная точка (ранее интервенционная группа ZiPP): доля пациентов, у которых развились PDB-подобные поражения костей. Временное ограничение: 5-летний срок	Доля пациентов в каждой из групп рандомизации, у которых к концу исследования развились PDB-подобные поражения костей, оценивалась с помощью радионуклидного сканирования костей.	5-летний срок
Первичная конечная точка (бывшая обсервационная группа ZiPP): доля лиц, у которых развились аномалии, указывающие на БП. Временное ограничение: В последующий период	Первичной конечной точкой будет оценка доли лиц, у которых разовьются биохимические или клинические отклонения, свидетельствующие о БП, в течение 10-летнего периода наблюдения.	В последующий период

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Вторичная конечная точка (ранее интервенционная группа ZiPP): различия между экспериментальным лечением ZiPP и группами плацебо в отношении количества новых поражений костей, оцененных с помощью радионуклидного сканирования костей. Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая группа вмешательства ZiPP): оценка различий между группами, получавшими ZiPP, и группами, получавшими плацебо, в отношении изменения активности поражения костей с помощью полуколичественного анализа радионуклидного сканирования костей (метод, описанный Patel et al. (1995)). Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая интервенционная группа ZiPP): различия между экспериментальным лечением ZiPP и группами плацебо в отношении баллов SF36 (краткий опрос из 36 пунктов). Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая интервенционная группа ZiPP): различия между экспериментальным лечением ZiPP и группами плацебо в отношении баллов HAQ (опросник оценки состояния здоровья). Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая группа вмешательства ZiPP): различия между экспериментальным лечением ZiPP и группами плацебо в отношении показателей EQ5D (пятимерная шкала EuroQol). Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая интервенционная группа ZiPP): различия между экспериментальным лечением ZiPP и группами плацебо в отношении баллов IPAQ (Международного опросника физической активности). Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая группа вмешательства ZiPP): различия между экспериментальным лечением ZiPP и группами плацебо в отношении показателей BPI (краткая шкала оценки боли). Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая группа вмешательства ZiPP): различия между экспериментальным лечением ZiPP и группами плацебо в отношении развития нарушений скелета, связанных с PDB (PRSE). Временное ограничение: 5-летний срок	Определяется как новое поражение костей, предположительно связанное с ПРД при визуализации, ИЛИ осложнения ПРД, такие как патологические переломы, деформация костей, глухота и операция по замене сустава, ИЛИ назначение лечения ПРД из-за боли, локализованной в пораженном участке у пациента с метаболическим нарушением. активное заболевание.	5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая обсервационная группа ZiPP): качество жизни, связанное со здоровьем, у участников обсервационной группы исследования ZiPP, оцененное с использованием EQ5D. Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая обсервационная группа ZiPP): качество жизни, связанное со здоровьем, у участников обсервационной группы исследования ZiPP, оцененное с использованием SF36. Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая обсервационная группа ZiPP): качество жизни, связанное со здоровьем, у участников обсервационной группы исследования ZiPP, оцененное с использованием BPI. Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая обсервационная группа ZiPP): качество жизни, связанное со здоровьем, у участников обсервационной группы исследования ZiPP, оцененное с использованием HAQ. Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая обсервационная группа ZiPP): качество жизни, связанное со здоровьем, у участников обсервационной группы исследования ZiPP, оцененное с использованием IPAQ. Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая группа наблюдения ZiPP): боль в группе наблюдения участников исследования ZiPP оценивалась с помощью EQ5D. Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая обсервационная группа ZiPP): боль у участников обсервационной группы исследования ZiPP оценивалась с использованием SF36. Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая обсервационная группа ZiPP): боль у участников обсервационной группы исследования ZiPP оценивалась с помощью BPI. Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая обсервационная группа ZiPP): Тревога у участников обсервационной группы исследования ZiPP оценивалась с помощью EQ5D. Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая обсервационная группа ZiPP): Тревога у участников обсервационной группы исследования ZiPP оценивалась с использованием SF36. Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая обсервационная группа ZiPP): депрессия у участников обсервационной группы исследования ZiPP, оцененная с использованием SF-36. Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая обсервационная группа ZiPP): депрессия у участников обсервационной группы исследования ZiPP, оцененная с использованием BPI. Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок
Вторичная конечная точка (бывшая обсервационная группа ZiPP): депрессия у участников обсервационной группы исследования ZiPP, оцененная с помощью EQ5D. Временное ограничение: 5-летний срок		5-летний срок

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Edinburgh

Соавторы

European Research Council

Следователи

Главный следователь: Stuart Ralston, Prof, Univeristy of Edinburgh

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 апреля 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 января 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 февраля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 марта 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Другие идентификационные номера исследования

AC18051
245197 (Другой идентификатор: IRAS (Integrated Research Application System))
18/ES/0086 (Другой идентификатор: Research Ethics Committee (EoSRES))

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .