Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ex vivo testování citlivosti na léky a profilování mutací

8. května 2023 aktualizováno: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Personalizovaný ex vivo screening léků a profilování genomiky k vedení individualizované léčby pro děti s relapsem nebo refrakterními pevnými nádory a leukémií

Tato studie je prospektivní, nerandomizovaná studie proveditelnosti. Čerstvě izolované nádorové buňky od pacientů budou testovány pomocí nejmodernějšího testu životaschopnosti navrženého pro ex vivo vysoce výkonné testování citlivosti na léky (DST). Kromě toho bude genetická informace získána z rakoviny a normální (zárodečné) tkáně a bude korelována s odpovědí na lék. Tato studie poskytne platformu pro informování ošetřujícího lékaře o možnostech individualizované léčby. Hlavním výstupem této studie bude podíl pacientů, jejichž léčba byla vedena přístupem personalizované medicíny.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍL: Primárním cílem studie je určit proveditelnost poskytnutí přístupu dětským pacientům s rakovinou k personalizovaným možnostem léčby a doporučením klinického managementu na základě ex vivo testování citlivosti na léky (DST) a genomového profilování.

SEKUNDÁRNÍ CÍL: Sekundárním cílem studie je porovnat individuální výsledky (odpověď a přežití bez onemocnění) u pacientů s dětskými nádory léčených terapií řízenou DST ve srovnání s neřízenou (konvenční) terapií.

PRŮZKUMNÝ CÍL: Prozkoumat souvislosti mezi genetickými abnormalitami u malignit a ex vivo lékovou odpovědí.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

25

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Chemorefrakterní a/nebo relabující dětští pacienti s rakovinou bez alternativních možností léčby.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku 21 let nebo mladší v době zařazení do této studie jakéhokoli pohlaví, rasy nebo etnického původu.

    • Subjekty s podezřením nebo potvrzenou diagnózou recidivující nebo rezistentní rakoviny
    • Subjekty, u kterých je plánována nebo u kterých byla nedávno provedena biopsie nebo nádor vyříznutý (solidní nádory) nebo aspirát kostní dřeně (rakoviny krve)
    • Subjekty ochotné nechat si odebrat krev nebo bukální výtěr pro účely genetického testování
    • Subjekty nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci ochotní podepsat informovaný souhlas
    • Subjekty ve věku 7 až 17 let ochotné podepsat souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které nemají dostupnou a přístupnou maligní tkáň
  • Množství vyříznuté maligní tkáně není dostatečné pro ex vivo testování léků a/nebo genetické profilování.
  • Pacienti s nově diagnostikovanými nádory a nádory, které mají vysokou (>90 %) míru vyléčení při bezpečné standardní terapii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Chemorefrakterní nebo relabující pacienti
Máme v úmyslu zařadit chemorefrakterní nebo relabující pediatrické pacienty se všemi typy rakoviny, kde by nádorová tkáň byla dostupná pro ex vivo screening léků a genomické profilování. Výsledky testu lékové citlivosti a genetického screeningu budou použity k informování ošetřujícího lékaře o pacientově specifické lékové senzitivitě nebo rezistenci, což povede k nejlepším volbám terapie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů, kteří dostávají léčbu řízenou DST
Časové okno: Až 4 roky

Tato studie bude považována za úspěšnou (prokázaná proveditelnost), pokud bude možné zvolit a zahájit monoterapii nebo kombinovaný lékový režim na základě funkčních a/nebo genomických dat během 4 týdnů u alespoň 16 z 25 pacientů (64 %).

Pro dosažení alespoň 90% síly bude nulová hypotéza zamítnuta, když alespoň 16 z 25 pacientů obdrží doporučení k léčbě prostřednictvím funkčních a/nebo genomických dat během 4 týdnů studie.

S tímto výsledkem bychom měli 95% jistotu, že skutečná míra proveditelnosti je alespoň 30 % (95% CI: 0,425, 1).
Až 4 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení objektivní míry odezvy
Časové okno: Až 4 roky
Změny v kohortové míře objektivní odpovědi (ORR) posoudíme porovnáním ORR u pacientů léčených terapií řízenou FPM oproti ORR u pacientů léčených konvenční terapií neřízenou FPM (standardní péče)
Až 4 roky
Hodnocení přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: Až 4 roky
Změny v kohortovém PFS budeme posuzovat srovnáním PFS u pacientů léčených FPM řízenou terapií oproti PFS u pacientů léčených konvenční terapií bez FPM (standardní péče)
Až 4 roky
Posouzení předchozího a zkušebního poměru PFS (PFS2/PFS1)
Časové okno: Až 4 roky
Budeme posuzovat změny v PFS z předchozí léčby každého pacienta oproti jeho PFS z léčby přiřazené během studie. Hodnocení budou prováděna jak v kohortě řízené FPM, tak v kohortě konvenční terapie neřízené FPM. Analýza bude zahrnovat jak hrubý poměr, tak i počet výskytů o 30 % zlepšeného PFS ve studii oproti předchozímu režimu (PFS2/PFS1 > 1,3x).
Až 4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Florida International University

Spolupracovníci

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Diana Azzam, PhD, Florida International University
  • Vrchní vyšetřovatel: Daria Salyakina, PhD, Nicklaus Children's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. února 2019

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

1. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1186919
  • 8LA05 (Jiné číslo grantu/financování: Florida Department of Health-Live Like Bella Foundation)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit