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Tests de sensibilité aux médicaments ex vivo et profilage des mutations

8 mai 2023 mis à jour par: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Dépistage ex vivo personnalisé des médicaments et profilage génomique pour guider les traitements individualisés des enfants atteints de tumeurs solides et de leucémies récidivantes ou réfractaires

Cette étude est une étude de faisabilité prospective non randomisée. Les cellules tumorales fraîchement isolées des patients seront criblées à l'aide d'un test de viabilité de pointe conçu pour les tests de sensibilité aux médicaments (DST) ex vivo à haut débit. De plus, des informations génétiques seront obtenues à partir de tissus cancéreux et normaux (de la lignée germinale) et corrélées avec la réponse aux médicaments. Cette étude fournira la plate-forme pour informer le médecin traitant sur les options de traitement individualisé. Le résultat principal de cette étude sera la proportion de patients dont le traitement a été guidé par l'approche de la médecine personnalisée.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Description détaillée

OBJECTIF PRINCIPAL : L'objectif principal de l'étude est de déterminer la faisabilité de fournir aux patients atteints d'un cancer pédiatrique un accès à des options de traitement personnalisées et à des recommandations de gestion clinique basées sur des tests de sensibilité aux médicaments ex vivo (DST) et le profilage génomique.

OBJECTIF SECONDAIRE : L'objectif secondaire de l'étude est de comparer les résultats individuels (réponse et survie sans maladie) chez les patients atteints de cancers pédiatriques traités avec une thérapie guidée par DST par rapport à une thérapie non guidée par DST (conventionnelle).

OBJECTIF EXPLORATOIRE : Explorer les associations entre les anomalies génétiques dans les tumeurs malignes et la réponse médicamenteuse ex vivo.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

25

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 jour à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'un cancer pédiatrique chimioréfractaire et/ou en rechute sans autre option de traitement.

La description

Critère d'intégration:

  • Patients âgés de 21 ans ou moins au moment de l'inscription à cette étude de tout sexe, race ou origine ethnique.

    • Sujets avec un diagnostic suspecté ou confirmé de cancer récurrent ou réfractaire
    • Sujets qui doivent ou ont récemment subi une biopsie ou une tumeur excisée (tumeurs solides) ou une aspiration de moelle osseuse (cancers du sang)
    • Sujets disposés à subir une prise de sang ou un prélèvement buccal aux fins de tests génétiques
    • Sujets ou leurs parents ou tuteurs légaux désireux de signer un consentement éclairé
    • Sujets âgés de 7 à 17 ans prêts à signer l'assentiment

Critère d'exclusion:

  • Sujets qui n'ont pas de tissu malin disponible et accessible
  • La quantité de tissu malin excisé n'est pas suffisante pour les tests de dépistage ex vivo et/ou le profilage génétique.
  • Patients avec des tumeurs nouvellement diagnostiquées et des tumeurs qui ont un taux de guérison élevé (> 90 %) avec un traitement standard sûr.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients chimioréfractaires ou en rechute
Nous avons l'intention d'inscrire des patients pédiatriques chimioréfractaires ou en rechute atteints de tous les types de cancers où le tissu tumoral serait disponible pour le dépistage de médicaments ex vivo et le profilage génomique. Les résultats du test de sensibilité aux médicaments et du dépistage génétique seront utilisés pour informer le médecin traitant de la sensibilité ou de la résistance aux médicaments spécifiques au patient, guidant les meilleurs choix thérapeutiques.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients qui reçoivent des traitements guidés par DST
Délai: Jusqu'à 4 ans

Cette étude sera considérée comme réussie (faisabilité démontrée) s'il est possible de choisir et d'initier une monothérapie ou une association médicamenteuse basée sur des données fonctionnelles et/ou génomiques dans les 4 semaines chez au moins 16 patients sur 25 (64 %).

Pour atteindre une puissance d'au moins 90 %, l'hypothèse nulle sera rejetée lorsqu'au moins 16 patients sur 25 recevront des recommandations de traitement via des données fonctionnelles et/ou génomiques dans les 4 semaines de l'étude.

Avec ce résultat, nous aurions une confiance de 95 % que le véritable taux de faisabilité est d'au moins 30 % (IC à 95 % : 0,425, 1).
Jusqu'à 4 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation du taux de réponse objective
Délai: Jusqu'à 4 ans
Nous évaluerons les changements dans le taux de réponse objective (ORR) de la cohorte en comparant l'ORR chez les patients traités avec une thérapie guidée par la FPM à l'ORR chez les patients traités avec une thérapie conventionnelle non guidée par la FPM (norme de soins)
Jusqu'à 4 ans
Évaluation de la survie sans progression (PFS)
Délai: Jusqu'à 4 ans
Nous évaluerons les changements dans la SSP de la cohorte en comparant la SSP chez les patients traités avec une thérapie guidée par la FPM à la SSP chez les patients traités avec une thérapie conventionnelle non guidée par la FPM (norme de soins)
Jusqu'à 4 ans
Évaluation du rapport SSP précédent vs essai (PFS2/PFS1)
Délai: Jusqu'à 4 ans
Nous évaluerons les changements de SSP du traitement précédent de chaque patient par rapport à leur SSP du traitement attribué au cours de l'essai. Des évaluations seront effectuées à la fois dans la cohorte guidée par le FPM et dans la cohorte de thérapie conventionnelle non guidée par le FPM. L'analyse inclura à la fois le rapport brut ainsi que le nombre d'incidences d'amélioration de la SSP de 30 % lors de l'essai par rapport au régime précédent (PFS2/PFS1 > 1,3x).
Jusqu'à 4 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Florida International University

Collaborateurs

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Diana Azzam, PhD, Florida International University
  • Chercheur principal: Daria Salyakina, PhD, Nicklaus Children's Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 février 2019

Achèvement primaire (Réel)

31 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

31 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 février 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 février 2019

Première publication (Réel)

1 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1186919
  • 8LA05 (Autre subvention/numéro de financement: Florida Department of Health-Live Like Bella Foundation)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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