Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wrażliwości na leki ex vivo i profilowanie mutacji

8 maja 2023 zaktualizowane przez: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Spersonalizowane badania przesiewowe leków ex vivo i profilowanie genomiczne w celu ukierunkowania zindywidualizowanego leczenia dzieci z nawrotowymi lub opornymi na leczenie guzami litymi i białaczkami

Niniejsze badanie jest prospektywnym, nierandomizowanym studium wykonalności. Świeżo wyizolowane komórki nowotworowe od pacjentów zostaną poddane badaniu przesiewowemu przy użyciu najnowocześniejszego testu żywotności przeznaczonego do wysokoprzepustowych testów wrażliwości na leki (DST) ex vivo. Ponadto informacje genetyczne zostaną uzyskane z tkanki nowotworowej i prawidłowej (zarodkowej) i skorelowane z odpowiedzią na lek. Badanie to zapewni platformę do informowania lekarza prowadzącego o zindywidualizowanych opcjach leczenia. Głównym wynikiem tego badania będą proporcje pacjentów, u których w leczeniu kierowano się podejściem medycyny spersonalizowanej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

CEL GŁÓWNY: Głównym celem badania jest określenie wykonalności zapewnienia pacjentom pediatrycznym onkologicznym dostępu do spersonalizowanych opcji leczenia i zaleceń postępowania klinicznego w oparciu o testy wrażliwości na leki ex vivo (DST) i profilowanie genomowe.

CEL DRUGORZĘDNY: Celem drugorzędnym badania jest porównanie indywidualnych wyników (odpowiedzi i przeżycia wolnego od choroby) u pacjentów z nowotworami złośliwymi wieku dziecięcego leczonych terapią pod kontrolą DST w porównaniu z terapią nie pod kontrolą DST (konwencjonalną).

CEL EKSPLORACYJNY: Zbadanie powiązań między nieprawidłowościami genetycznymi w nowotworach złośliwych a odpowiedzią na leki ex vivo.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dzieci z rakiem opornym na chemioterapię i/lub z nawrotem choroby, bez alternatywnych opcji leczenia.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku 21 lat lub młodsi w momencie włączenia do tego badania, dowolnej płci, rasy lub pochodzenia etnicznego.

    • Pacjenci z podejrzeniem lub potwierdzonym rozpoznaniem nawracającego lub opornego na leczenie raka
    • Pacjenci, u których zaplanowano lub niedawno wykonano biopsję lub wycięcie guza (guzy lite) lub aspirat szpiku kostnego (raki krwi)
    • Osoby chętne do pobrania krwi lub wymazu z jamy ustnej w celu wykonania badań genetycznych
    • Podmioty lub ich rodzice lub opiekunowie prawni chętni do podpisania świadomej zgody
    • Osoby w wieku od 7 do 17 lat chętne do podpisania zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy nie mają dostępnej i dostępnej tkanki nowotworowej
  • Ilość wyciętej tkanki nowotworowej nie jest wystarczająca do badania leków ex vivo i/lub profilowania genetycznego.
  • Pacjenci z nowo zdiagnozowanymi nowotworami i nowotworami, które mają wysoki (>90%) odsetek wyleczeń przy bezpiecznej terapii standardowej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pacjenci oporni na chemioterapię lub pacjenci z nawrotem choroby
Zamierzamy włączyć pacjentów pediatrycznych opornych na chemioterapię lub pacjentów z nawrotem choroby ze wszystkimi typami nowotworów, u których tkanka nowotworowa byłaby dostępna do badań przesiewowych leków ex vivo i profilowania genomowego. Wyniki testu wrażliwości na lek i badań genetycznych zostaną wykorzystane do poinformowania lekarza prowadzącego o specyficznej dla pacjenta wrażliwości na lek lub oporności, co pomoże w wyborze najlepszej terapii.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, którzy otrzymują leczenie pod kontrolą DST
Ramy czasowe: Do 4 lat

Badanie to zostanie uznane za zakończone sukcesem (wykazana wykonalność), jeśli możliwe będzie wybranie i rozpoczęcie monoterapii lub leczenia skojarzonego w oparciu o dane funkcjonalne i/lub genomiczne w ciągu 4 tygodni u co najmniej 16 z 25 pacjentów (64%).

Aby osiągnąć moc co najmniej 90%, hipoteza zerowa zostanie odrzucona, gdy co najmniej 16 z 25 pacjentów otrzyma zalecenia dotyczące leczenia na podstawie danych funkcjonalnych i/lub genomicznych w ciągu 4 tygodni badania.

Przy takim wyniku mielibyśmy 95% pewności, że prawdziwy wskaźnik wykonalności wynosi co najmniej 30% (95% CI: 0,425, 1).
Do 4 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena obiektywnego wskaźnika odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 4 lat
Ocenimy zmiany we wskaźniku obiektywnych odpowiedzi (ORR) kohorty, porównując ORR u pacjentów leczonych terapią kierowaną przez FPM z ORR u pacjentów leczonych terapią konwencjonalną kierowaną bez FPM (standard opieki)
Do 4 lat
Ocena przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: Do 4 lat
Ocenimy zmiany PFS w kohorcie, porównując PFS u pacjentów leczonych terapią pod kontrolą FPM z PFS u pacjentów leczonych konwencjonalną terapią bez kierowania FPM (standard opieki)
Do 4 lat
Ocena stosunku PFS z poprzedniego badania do okresu próbnego (PFS2/PFS1)
Ramy czasowe: Do 4 lat
Ocenimy zmiany PFS z poprzedniego leczenia każdego pacjenta w porównaniu z PFS z leczenia przypisanego podczas badania. Oceny zostaną przeprowadzone zarówno w kohorcie kierowanej przez FPM, jak i kohorcie konwencjonalnej terapii niekierowanej przez FPM. Analiza obejmie zarówno surowy współczynnik, jak i liczbę przypadków poprawy PFS o 30% w badaniu w porównaniu z poprzednim schematem leczenia (PFS2/PFS1 > 1,3x).
Do 4 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Florida International University

Współpracownicy

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Diana Azzam, PhD, Florida International University
  • Główny śledczy: Daria Salyakina, PhD, Nicklaus Children's Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1186919
  • 8LA05 (Inny numer grantu/finansowania: Florida Department of Health-Live Like Bella Foundation)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj