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Ex-vivo-Wirkstoffempfindlichkeitstests und Mutationsprofilerstellung

8. Mai 2023 aktualisiert von: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Personalisiertes Ex-vivo-Medikamentenscreening und Genomik-Profiling zur Anleitung individualisierter Behandlungen für Kinder mit rezidivierenden oder refraktären soliden Tumoren und Leukämien

Bei dieser Studie handelt es sich um eine prospektive, nicht randomisierte Machbarkeitsstudie. Frisch isolierte Tumorzellen von Patienten werden mit einem hochmodernen Viabilitätstest untersucht, der für Ex-vivo-Hochdurchsatz-Drug-Sensitivity-Tests (DST) entwickelt wurde. Darüber hinaus werden genetische Informationen aus Krebs- und normalem (Keimbahn-) Gewebe gewonnen und mit dem Ansprechen auf Medikamente korreliert. Diese Studie wird die Plattform bieten, um den behandelnden Arzt über individuelle Behandlungsoptionen zu informieren. Das Hauptergebnis dieser Studie wird der Anteil der Patienten sein, deren Behandlung durch den Ansatz der personalisierten Medizin geleitet wurde.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

PRIMÄRES ZIEL: Das primäre Ziel der Studie besteht darin, die Machbarkeit zu ermitteln, pädiatrischen Krebspatienten Zugang zu personalisierten Behandlungsoptionen und klinischen Managementempfehlungen auf der Grundlage von Ex-vivo-Tests zur Arzneimittelsensitivität (DST) und genomischer Profilerstellung zu bieten.

ZWEITES ZIEL: Das sekundäre Ziel der Studie ist der Vergleich der individuellen Ergebnisse (Ansprechen und krankheitsfreies Überleben) bei Patienten mit pädiatrischem Krebs, die mit einer DST-geführten Therapie behandelt wurden, im Vergleich zu einer nicht DST-geführten (konventionellen) Therapie.

EXPLORATORISCHES ZIEL: Erforschung von Zusammenhängen zwischen genetischen Anomalien bei bösartigen Erkrankungen und Ex-vivo-Medikamentenansprechen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Chemorefraktäre und/oder rezidivierte pädiatrische Krebspatienten ohne alternative Behandlungsoptionen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die zum Zeitpunkt der Aufnahme in diese Studie 21 Jahre oder jünger waren, unabhängig von Geschlecht, Rasse oder ethnischer Zugehörigkeit.

    • Probanden mit vermuteter oder bestätigter Diagnose von rezidivierendem oder refraktärem Krebs
    • Patienten, bei denen eine Biopsie oder Tumorexzision (solide Tumore) oder Knochenmarkpunktion (Blutkrebs) geplant ist oder kürzlich durchgeführt wurde
    • Probanden, die bereit sind, eine Blutentnahme oder einen Wangenabstrich zum Zweck der Genuntersuchung durchführen zu lassen
    • Probanden oder ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten, die bereit sind, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen
    • Probanden im Alter von 7 bis 17 Jahren, die bereit sind, ihre Zustimmung zu unterschreiben

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die kein bösartiges Gewebe verfügbar und zugänglich haben
  • Die Menge an exzidiertem bösartigem Gewebe ist für die Ex-vivo-Drogenprüfung und/oder genetische Profilerstellung nicht ausreichend.
  • Patienten mit neu diagnostizierten Tumoren und Tumoren mit hoher (>90 %) Heilungsrate bei sicherer Standardtherapie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Chemorefraktäre oder rezidivierte Patienten
Wir beabsichtigen, chemorefraktäre oder rezidivierte pädiatrische Patienten mit allen Arten von Krebs aufzunehmen, bei denen Tumorgewebe für ein Ex-vivo-Arzneimittelscreening und ein genomisches Profiling verfügbar wäre. Die Ergebnisse des Arzneimittelsensitivitätsassays und des genetischen Screenings werden verwendet, um den behandelnden Arzt über die patientenspezifische Arzneimittelsensitivität oder -resistenz zu informieren und so die besten Therapieentscheidungen zu treffen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten, die DST-gesteuerte Behandlungen erhalten
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre

Diese Studie gilt als erfolgreich (Machbarkeit nachgewiesen), wenn es möglich ist, auf der Grundlage funktioneller und/oder genomischer Daten innerhalb von 4 Wochen bei mindestens 16 von 25 Patienten (64 %) eine Monotherapie oder ein Kombinationsmedikamentenschema auszuwählen und einzuleiten.

Um eine Aussagekraft von mindestens 90 % zu erreichen, wird die Nullhypothese verworfen, wenn mindestens 16 von 25 Patienten innerhalb von 4 Wochen der Studie Behandlungsempfehlungen anhand funktioneller und/oder genomischer Daten erhalten.

Mit diesem Ergebnis hätten wir eine 95-prozentige Sicherheit, dass die tatsächliche Machbarkeitsrate mindestens 30 % beträgt (95 %-KI: 0,425, 1).
Bis zu 4 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der objektiven Rücklaufquote
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Wir werden Veränderungen in der objektiven Ansprechrate (Objective Response Rate, ORR) der Kohorte bewerten, indem wir die ORR bei Patienten, die mit einer FPM-gesteuerten Therapie behandelt werden, mit der ORR bei Patienten vergleichen, die mit einer nicht-FPM-gesteuerten konventionellen Therapie (Standardbehandlung) behandelt werden.
Bis zu 4 Jahre
Beurteilung des progressionsfreien Überlebens (PFS)
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Wir werden Veränderungen im Kohorten-PFS bewerten, indem wir das PFS bei Patienten, die mit FPM-gesteuerter Therapie behandelt werden, mit dem PFS bei Patienten vergleichen, die mit nicht-FPM-gesteuerter konventioneller Therapie behandelt werden (Standardtherapie).
Bis zu 4 Jahre
Beurteilung des vorherigen PFS-Verhältnisses gegenüber der Testversion (PFS2/PFS1)
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Wir werden die Veränderungen des PFS gegenüber der vorherigen Behandlung jedes Patienten im Vergleich zu seinem PFS aufgrund der während der Studie zugewiesenen Behandlung bewerten. Die Bewertungen werden sowohl in der FPM-gesteuerten Kohorte als auch in der nicht FPM-gesteuerten konventionellen Therapiekohorte durchgeführt. Die Analyse umfasst sowohl das Rohverhältnis als auch die Anzahl der Fälle eines um 30 % verbesserten PFS in der Studie im Vergleich zum vorherigen Regime (PFS2/PFS1 > 1,3x).
Bis zu 4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Florida International University

Mitarbeiter

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Diana Azzam, PhD, Florida International University
  • Hauptermittler: Daria Salyakina, PhD, Nicklaus Children's Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Februar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Februar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1186919
  • 8LA05 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Florida Department of Health-Live Like Bella Foundation)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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