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Teste de Sensibilidade a Drogas Ex Vivo e Perfil de Mutação

8 de maio de 2023 atualizado por: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Triagem personalizada de medicamentos Ex Vivo e perfil genômico para orientar tratamentos individualizados para crianças com tumores sólidos recidivantes ou refratários e leucemias

Este estudo é um estudo de viabilidade prospectivo, não randomizado. Células tumorais isoladas recentemente de pacientes serão rastreadas usando ensaio de viabilidade de última geração projetado para testes de sensibilidade a drogas (DST) de alto rendimento ex vivo. Além disso, informações genéticas serão obtidas de tecido canceroso e normal (linhagem germinativa) e correlacionadas com a resposta ao medicamento. Este estudo fornecerá a plataforma para informar o médico responsável sobre as opções de tratamento individualizado. O principal desfecho deste estudo será a proporção de pacientes cujo tratamento foi guiado pela abordagem da medicina personalizada.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Descrição detalhada

OBJETIVO PRINCIPAL: O objetivo principal do estudo é determinar a viabilidade de fornecer aos pacientes pediátricos com câncer acesso a opções de tratamento personalizado e recomendações de manejo clínico com base em testes ex vivo de sensibilidade a drogas (DST) e perfis genômicos.

OBJETIVO SECUNDÁRIO: O objetivo secundário do estudo é comparar os resultados individuais (resposta e sobrevida livre de doença) em pacientes com câncer pediátrico tratados com terapia guiada por DST em comparação com terapia não guiada por DST (convencional).

OBJETIVO EXPLORATÓRIO: Explorar associações entre anormalidades genéticas em malignidades e resposta ex vivo a drogas.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

25

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 dia a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com câncer pediátrico quimiorrefratário e/ou recidivado sem opções alternativas de tratamento.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com 21 anos ou menos no momento da inscrição neste estudo de qualquer sexo, raça ou etnia.

    • Indivíduos com diagnóstico suspeito ou confirmado de câncer recorrente ou refratário
    • Indivíduos que estão agendados ou tiveram recentemente biópsia ou tumor excisado (tumores sólidos) ou aspirado de medula óssea (cânceres de sangue)
    • Sujeitos dispostos a fazer uma coleta de sangue ou esfregaço bucal para fins de teste genético
    • Sujeitos ou seus pais ou responsáveis ​​legais dispostos a assinar o consentimento informado
    • Sujeitos de 7 a 17 anos dispostos a assinar consentimento

Critério de exclusão:

  • Sujeitos que não têm tecido maligno disponível e acessível
  • A quantidade de tecido maligno excisado não é suficiente para o teste de drogas ex vivo e/ou perfil genético.
  • Pacientes com tumores recém-diagnosticados e tumores com alta taxa de cura (>90%) com terapia padrão segura.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Pacientes quimiorrefratários ou recidivantes
Pretendemos inscrever pacientes pediátricos quimiorrefratários ou recidivantes com todos os tipos de câncer, onde o tecido tumoral estaria disponível para triagem de drogas ex vivo e perfil genômico. Os resultados do ensaio de sensibilidade a medicamentos e a triagem genética serão usados ​​para informar o médico assistente sobre a sensibilidade ou resistência a medicamentos específicos do paciente, orientando as melhores escolhas terapêuticas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de pacientes que recebem tratamentos guiados por DST
Prazo: Até 4 anos

Este estudo será considerado bem-sucedido (viabilidade demonstrada) se for possível escolher e iniciar um regime de monoterapia ou combinação de medicamentos com base em dados funcionais e/ou genômicos dentro de 4 semanas em pelo menos 16 dos 25 pacientes (64%).

Para atingir pelo menos 90% de poder, a hipótese nula será rejeitada quando pelo menos 16 dos 25 pacientes receberem recomendações de tratamento por meio de dados funcionais e/ou genômicos dentro de 4 semanas no estudo.

Com esse resultado, teríamos 95% de confiança de que a verdadeira taxa de viabilidade é de pelo menos 30% (IC de 95%: 0,425, 1).
Até 4 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação da Taxa de Resposta Objetiva
Prazo: Até 4 anos
Avaliaremos as mudanças na taxa de resposta objetiva (ORR) da coorte comparando a ORR em pacientes tratados com terapia guiada por FPM versus ORR em pacientes tratados com terapia convencional não guiada por FPM (padrão de atendimento)
Até 4 anos
Avaliação da sobrevida livre de progressão (PFS)
Prazo: Até 4 anos
Avaliaremos as mudanças na PFS de coorte comparando a PFS em pacientes tratados com terapia guiada por FPM versus PFS em pacientes tratados com terapia convencional não guiada por FPM (padrão de atendimento)
Até 4 anos
Avaliação da relação PFS anterior x experimental (PFS2/PFS1)
Prazo: Até 4 anos
Avaliaremos as mudanças no PFS do tratamento anterior de cada paciente versus o PFS do tratamento atribuído durante o estudo. As avaliações serão feitas tanto na coorte guiada por FPM quanto na coorte de terapia convencional não guiada por FPM. A análise incluirá a proporção bruta, bem como o número de incidências de 30% de melhora da PFS no estudo versus regime anterior (PFS2/PFS1 > 1,3x).
Até 4 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Florida International University

Colaboradores

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Diana Azzam, PhD, Florida International University
  • Investigador principal: Daria Salyakina, PhD, Nicklaus Children's Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de fevereiro de 2019

Conclusão Primária (Real)

31 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

31 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de fevereiro de 2019

Primeira postagem (Real)

1 de março de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de maio de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 1186919
  • 8LA05 (Número de outro subsídio/financiamento: Florida Department of Health-Live Like Bella Foundation)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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