Ex vivo gyógyszerérzékenységi vizsgálat és mutációs profilalkotás
2023. május 8. frissítette: Diana Azzam, PhD, Florida International University
Személyre szabott ex vivo gyógyszerszűrés és genomikai profilalkotás a kiújult vagy refrakter szilárd daganatos és leukémiás gyermekek egyéni kezelésének irányába
Ez a tanulmány egy prospektív, nem randomizált megvalósíthatósági tanulmány.
A betegek frissen izolált tumorsejtjeit a legmodernebb életképességi vizsgálattal szűrik, amelyet ex vivo nagy áteresztőképességű gyógyszerérzékenységi vizsgálathoz (DST) terveztek.
Ezen túlmenően, genetikai információkat nyernek a rákból és a normál (csíravonal) szövetekből, és korrelálnak a gyógyszerválaszsal.
Ez a tanulmány platformot biztosít a kezelőorvos tájékoztatásához az egyéni kezelési lehetőségekről.
A tanulmány fő eredménye azon betegek aránya lesz, akiknél a kezelést a személyre szabott orvoslási megközelítés vezérelte.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
- Ismétlődő gyermekkori ependimoma
- Visszatérő gyermekkori akut limfoblasztos leukémia
- Visszatérő gyermekkori akut myeloid leukémia
- Refrakter krónikus mielogén leukémia, BCR-ABL1 pozitív
- Ismétlődő gyermekkori Rhabdomyosarcoma
- Visszatérő gyermekkori lágyszöveti szarkóma
- Visszatérő gyermekkori nagysejtes limfóma
- Kiújuló gyermekkori limfoblasztikus limfóma
- Refrakter gyermekkori akut limfoblasztos leukémia
- Ismétlődő gyermekkori gliosarkóma
- Tűzálló gyermekkori Hodgkin limfóma
- Visszatérő gyermekkori agydaganat
- Tűzálló gyermekkori rosszindulatú csírasejtes neoplazma
- Visszatérő gyermekkori agytörzsi glioma
Részletes leírás
ELSŐDLEGES CÉLKITŰZÉS: A vizsgálat elsődleges célja annak meghatározása, hogy lehetséges-e a gyermekrákos betegek számára személyre szabott kezelési lehetőségekhez és klinikai kezelési ajánlásokhoz való hozzáférést biztosítani ex vivo gyógyszerérzékenységi teszten (DST) és genomi profilalkotáson alapulóan.
MÁSODLAGOS CÉLKITŰZÉS: A vizsgálat másodlagos célja a DST-vezérelt terápiával kezelt gyermekrákos betegek egyéni kimeneteleinek (válasz és betegségmentes túlélés) összehasonlítása a nem DST-vezérelt (hagyományos) terápiával összehasonlítva.
FELTÁRÁSI CÉL: A rosszindulatú daganatok genetikai rendellenességei és az ex vivo gyógyszerválasz közötti összefüggések feltárása.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
25
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 nap (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Kemorefrakter és/vagy kiújult rákos gyermekbetegek alternatív kezelési lehetőségek nélkül.
Leírás
Bevételi kritériumok:
Azok a betegek, akik 21 éves vagy annál fiatalabbak voltak a vizsgálatba való felvétel időpontjában, bármilyen nem, faj vagy etnikai hovatartozás szerint.
- Kiújuló vagy refrakter rák gyanúja vagy megerősített diagnózisa esetén
- Azok az alanyok, akiknél biopsziát terveznek vagy nemrégiben vettek át daganatot (szilárd daganatok) vagy csontvelő-leszívást (vérrák)
- Azok az alanyok, akik hajlandóak vérvételre vagy szájüregi mintavételre genetikai vizsgálat céljából
- Az alanyok, szüleik vagy törvényes gyámok, akik hajlandók aláírni a tájékozott beleegyezésüket
- 7 és 17 év közötti alanyok, akik hajlandók aláírni a hozzájárulást
Kizárási kritériumok:
- Olyan alanyok, akiknél nem áll rendelkezésre és hozzáférhető rosszindulatú szövet
- A kimetszett rosszindulatú szövet mennyisége nem elegendő az ex vivo gyógyszervizsgálathoz és/vagy a genetikai profilalkotáshoz.
- Újonnan diagnosztizált daganatok és magas (>90%) gyógyulási arányú daganatok biztonságos standard terápiával.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Kemorefrakter vagy relapszusos betegek
Szándékunkban áll kemorefrakter vagy relapszusos gyermekbetegek bevonása minden típusú daganatos megbetegedéssel, ahol a daganatszövet elérhető lenne ex vivo gyógyszerszűrésre és genomiális profilalkotásra.
A gyógyszerérzékenységi vizsgálat és a genetikai szűrés eredményeit arra használjuk fel, hogy tájékoztassák a kezelőorvost a beteg-specifikus gyógyszerérzékenységről vagy rezisztenciáról, ami a legjobb terápiaválasztást vezérli.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A DST-vezérelt kezelésben részesülő betegek százalékos aránya
Időkeret: Akár 4 évig
|
Ez a vizsgálat akkor tekinthető sikeresnek (a megvalósíthatósága bizonyított), ha a funkcionális és/vagy genomikai adatok alapján 4 héten belül 25 betegből legalább 16-nál (64%) lehetséges monoterápiás vagy kombinált gyógyszeres kezelési rendet választani és elindítani. A legalább 90%-os teljesítmény elérése érdekében a nullhipotézist el kell vetni, ha 25 betegből legalább 16 kapott kezelési javaslatot funkcionális és/vagy genomikai adatokon keresztül a vizsgálat 4 héten belül. Ezzel az eredménnyel 95%-os biztossággal rendelkeznénk, hogy a valós megvalósíthatósági arány legalább 30% (95%-os CI: 0,425, 1). |
Akár 4 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az objektív válaszarány értékelése
Időkeret: Akár 4 évig
|
A kohorsz objektív válaszarány (ORR) változásait úgy értékeljük, hogy összehasonlítjuk az FPM-vezérelt terápiával kezelt betegek ORR-értékét a nem FPM-vezérelt hagyományos terápiával kezelt betegek ORR-értékével (standard ellátás)
|
Akár 4 évig
|
|
Progressziómentes túlélés (PFS) felmérése
Időkeret: Akár 4 évig
|
A kohorsz PFS-ben bekövetkezett változásokat úgy értékeljük, hogy összehasonlítjuk az FPM-vezérelt terápiával kezelt betegek PFS-ét a nem FPM-vezérelt hagyományos terápiával kezelt betegek PFS-ével (standard ellátás)
|
Akár 4 évig
|
|
Az előző és a próba PFS arányának értékelése (PFS2/PFS1)
Időkeret: Akár 4 évig
|
Felmérjük az egyes betegek korábbi kezeléséből adódó PFS-ben bekövetkezett változásokat, illetve a vizsgálat során kijelölt kezelések PFS-ét.
Az értékeléseket mind az FPM-vezérelt, mind a nem FPM által irányított hagyományos terápiás kohorszban elvégzik.
Az elemzés magában foglalja mind a nyers arányt, mind a 30%-kal javult PFS előfordulási gyakoriságát a próba során az előző kezelési rendhez képest (PFS2/PFS1 > 1,3x).
|
Akár 4 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Diana Azzam, PhD, Florida International University
- Kutatásvezető: Daria Salyakina, PhD, Nicklaus Children's Hospital
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. február 21.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. december 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. február 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. február 28.
Első közzététel (Tényleges)
2019. március 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. május 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. május 8.
Utolsó ellenőrzés
2023. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Immunrendszeri betegségek
- Neoplazmák, kötő- és lágyszövetek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Limfoproliferatív rendellenességek
- Nyirokrendszeri betegségek
- Immunproliferatív rendellenességek
- Neoplazmák, mirigyes és epiteliális
- Betegség tulajdonságai
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Mieloproliferatív rendellenességek
- Glioma
- Neoplazmák, neuroepiteliális
- Neuroektodermális daganatok
- Neoplazmák, idegszövet
- Neoplazmák, izomszövetek
- Myosarcoma
- Szarkóma
- Limfóma
- Neoplazmák, csírasejt és embrionális
- Leukémia
- Leukémia, mieloid
- Ismétlődés
- Prekurzor sejt limfoblaszt leukémia-limfóma
- Leukémia, limfoid
- Ependimoma
- Leukémia, mielogén, krónikus, BCR-ABL pozitív
- Gliosarcoma
- Rhabdomyosarcoma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 1186919
- 8LA05 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Florida Department of Health-Live Like Bella Foundation)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .