Ex Vivo 약물 민감도 테스트 및 돌연변이 프로파일링
재발성 또는 난치성 고형 종양 및 백혈병이 있는 어린이를 위한 개별 치료를 안내하기 위한 맞춤형 체외 약물 스크리닝 및 유전체학 프로파일링
연구 개요
상태
상세 설명
1차 목적: 이 연구의 1차 목적은 소아암 환자에게 체외 약물 감수성 검사(DST) 및 게놈 프로파일링을 기반으로 개인화된 치료 옵션 및 임상 관리 권장 사항에 대한 액세스를 제공할 가능성을 결정하는 것입니다.
2차 목적: 이 연구의 2차 목적은 비 DST 유도(기존) 요법과 비교하여 DST 유도 요법으로 치료받은 소아암 환자의 개별 결과(반응 및 무병 생존)를 비교하는 것입니다.
탐구 목적: 악성 종양의 유전적 이상과 생체 외 약물 반응 사이의 연관성을 탐구합니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
성별, 인종 또는 민족에 관계없이 이 연구에 등록할 당시 21세 이하인 환자.
- 재발성 또는 불응성 암 진단이 의심되거나 확인된 피험자
- 생검 또는 종양 절제(고형 종양) 또는 골수 흡인(혈액암)이 예정되어 있거나 최근에 받은 피험자
- 유전자 검사 목적으로 채혈 또는 구강 면봉 채취를 원하는 피험자
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 의사가 있는 피험자 또는 부모 또는 법적 보호자
- 동의서에 서명할 의향이 있는 7~17세 피험자
제외 기준:
- 이용 가능하고 접근 가능한 악성 조직이 없는 피험자
- 절제된 악성 조직의 양이 체외 약물 검사 및/또는 유전자 프로파일링에 충분하지 않습니다.
- 새로 진단된 종양 및 안전한 표준 요법으로 치료율이 높은(>90%) 종양을 가진 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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화학불응성 또는 재발 환자
우리는 생체 외 약물 스크리닝 및 게놈 프로파일링에 종양 조직을 사용할 수 있는 모든 유형의 암이 있는 화학 반응 불응성 또는 재발 소아 환자를 등록할 계획입니다.
약물 감수성 분석 및 유전자 스크리닝의 결과는 치료 의사에게 환자별 약물 감수성 또는 내성에 대한 정보를 제공하여 최선의 치료 선택을 안내하는 데 사용됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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DST 안내 치료를 받는 환자의 비율
기간: 최대 4년
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이 연구는 25명의 환자 중 최소 16명(64%)에서 4주 이내에 기능적 및/또는 유전체학 데이터를 기반으로 단일 요법 또는 병용 약물 요법을 선택하고 시작할 수 있는 경우 성공적인(타당성 입증) 것으로 간주됩니다. 최소 90%의 검정력을 달성하기 위해 연구에서 4주 이내에 기능적 및/또는 유전체학 데이터를 통해 25명의 환자 중 최소 16명이 치료 권장 사항을 받았을 때 귀무 가설이 기각됩니다. 그 결과로 진정한 타당성 비율이 최소 30%(95% CI: 0.425, 1)라는 95% 신뢰도를 갖게 됩니다. |
최대 4년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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객관적 응답률 평가
기간: 최대 4년
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우리는 FPM 가이드 요법으로 치료받은 환자의 ORR과 FPM 가이드가 없는 기존 요법(표준 치료)으로 치료받은 환자의 ORR을 비교하여 코호트 객관적 반응률(ORR)의 변화를 평가할 것입니다.
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최대 4년
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무진행 생존(PFS) 평가
기간: 최대 4년
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우리는 FPM 가이드 요법으로 치료받은 환자의 PFS와 FPM 가이드가 없는 기존 요법(표준 치료)으로 치료받은 환자의 PFS를 비교하여 코호트 PFS의 변화를 평가할 것입니다.
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최대 4년
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이전 대 시험 PFS 비율 평가(PFS2/PFS1)
기간: 최대 4년
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각 환자의 이전 치료에서 PFS의 변화와 시험 중에 할당된 치료에서 PFS의 변화를 평가할 것입니다.
평가는 FPM 안내 코호트와 비 FPM 안내 기존 치료 코호트 모두에서 이루어집니다.
분석에는 원시 비율과 이전 요법에 비해 시험에서 PFS가 30% 개선된 발생 횟수(PFS2/PFS1 > 1.3x)가 모두 포함됩니다.
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최대 4년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Diana Azzam, PhD, Florida International University
- 수석 연구원: Daria Salyakina, PhD, Nicklaus Children's Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1186919
- 8LA05 (기타 보조금/기금 번호: Florida Department of Health-Live Like Bella Foundation)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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