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Test di sensibilità ai farmaci Ex Vivo e profili di mutazione

8 maggio 2023 aggiornato da: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Screening farmacologico ex vivo personalizzato e profilazione genomica per guidare i trattamenti personalizzati per i bambini con tumori solidi e leucemie recidivanti o refrattari

Questo studio è uno studio di fattibilità prospettico, non randomizzato. Le cellule tumorali appena isolate dai pazienti saranno sottoposte a screening utilizzando un test di vitalità all'avanguardia progettato per test di sensibilità ai farmaci (DST) ex vivo ad alto rendimento. Inoltre, le informazioni genetiche saranno ottenute dal cancro e dal tessuto normale (linea germinale) e correlate con la risposta ai farmaci. Questo studio fornirà la piattaforma per informare il medico curante sulle opzioni terapeutiche personalizzate. Il risultato principale di questo studio saranno le proporzioni dei pazienti il ​​cui trattamento è stato guidato dall'approccio della medicina personalizzata.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

OBIETTIVO PRIMARIO: L'obiettivo principale dello studio è determinare la fattibilità di fornire ai pazienti oncologici pediatrici l'accesso a opzioni terapeutiche personalizzate e raccomandazioni di gestione clinica basate su test di sensibilità ai farmaci ex vivo (DST) e profili genomici.

OBIETTIVO SECONDARIO: L'obiettivo secondario dello studio è confrontare i risultati individuali (risposta e sopravvivenza libera da malattia) in pazienti con tumori pediatrici trattati con terapia guidata da DST rispetto alla terapia non guidata da DST (convenzionale).

OBIETTIVO ESPLORATIVO: esplorare le associazioni tra anomalie genetiche nelle neoplasie e risposta ai farmaci ex vivo.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

25

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti oncologici pediatrici chemiorefrattari e/o recidivati ​​senza opzioni terapeutiche alternative.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età pari o inferiore a 21 anni al momento dell'arruolamento in questo studio di qualsiasi genere, razza o etnia.

    • Soggetti con diagnosi sospetta o confermata di cancro ricorrente o refrattario
    • Soggetti che sono programmati o che hanno recentemente subito biopsia o asportazione del tumore (tumori solidi) o aspirato del midollo osseo (tumori del sangue)
    • Soggetti disposti a sottoporsi a prelievo di sangue o tampone buccale ai fini del test genetico
    • Soggetti o i loro genitori o tutori legali disposti a firmare il consenso informato
    • Soggetti di età compresa tra 7 e 17 anni disposti a firmare il consenso

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che non hanno tessuto maligno disponibile e accessibile
  • La quantità di tessuto maligno asportato non è sufficiente per il test antidroga ex vivo e/o per il profilo genetico.
  • Pazienti con tumori di nuova diagnosi e tumori che hanno un alto tasso di guarigione (>90%) con una terapia standard sicura.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti chemiorefrattari o recidivi
Intendiamo arruolare pazienti pediatrici chemiorefrattari o recidivi con tutti i tipi di tumori in cui il tessuto tumorale sarebbe disponibile per lo screening farmacologico ex vivo e la profilazione genomica. I risultati del test di sensibilità al farmaco e dello screening genetico saranno utilizzati per informare il medico curante sulla sensibilità o resistenza al farmaco specifica del paziente, guidando le migliori scelte terapeutiche.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che ricevono trattamenti guidati dall'ora legale
Lasso di tempo: Fino a 4 anni

Questo studio sarà considerato di successo (fattibilità dimostrata) se è possibile scegliere e iniziare un regime farmacologico in monoterapia o combinazione sulla base di dati funzionali e/o genomici entro 4 settimane in almeno 16 pazienti su 25 (64%).

Per raggiungere almeno il 90% di potenza, l'ipotesi nulla sarà respinta quando almeno 16 pazienti su 25 riceveranno raccomandazioni terapeutiche attraverso dati funzionali e/o genomici entro 4 settimane dallo studio.

Con questo risultato, avremmo il 95% di fiducia che il vero tasso di fattibilità sia almeno del 30% (IC 95%: 0,425, 1).
Fino a 4 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione del tasso di risposta obiettiva
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Valuteremo i cambiamenti nel tasso di risposta obiettiva (ORR) di coorte confrontando l'ORR nei pazienti trattati con terapia guidata da FPM rispetto all'ORR in pazienti trattati con terapia convenzionale non guidata da FPM (standard di cura)
Fino a 4 anni
Valutazione della sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Valuteremo i cambiamenti nella PFS di coorte confrontando la PFS nei pazienti trattati con terapia guidata da FPM rispetto alla PFS nei pazienti trattati con terapia convenzionale non guidata da FPM (standard di cura)
Fino a 4 anni
Valutazione del rapporto PFS precedente rispetto alla prova (PFS2/PFS1)
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Valuteremo i cambiamenti nella PFS rispetto al trattamento precedente di ciascun paziente rispetto alla loro PFS rispetto al trattamento assegnato durante lo studio. Le valutazioni saranno effettuate sia nella coorte guidata da FPM che nella coorte di terapia convenzionale non guidata da FPM. L'analisi includerà sia il rapporto grezzo che il numero di casi di PFS migliorata del 30% durante lo studio rispetto al regime precedente (PFS2/PFS1 > 1,3x).
Fino a 4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Florida International University

Collaboratori

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Diana Azzam, PhD, Florida International University
  • Investigatore principale: Daria Salyakina, PhD, Nicklaus Children's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 febbraio 2019

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

1 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1186919
  • 8LA05 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Florida Department of Health-Live Like Bella Foundation)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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