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Pruebas de sensibilidad a fármacos ex vivo y perfiles de mutación

8 de mayo de 2023 actualizado por: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Detección personalizada de fármacos ex vivo y perfiles genómicos para guiar tratamientos individualizados para niños con leucemias y tumores sólidos en recaída o refractarios

Este estudio es un estudio de factibilidad prospectivo, no aleatorizado. Las células tumorales recién aisladas de los pacientes se examinarán mediante un ensayo de viabilidad de última generación diseñado para pruebas de sensibilidad a fármacos (DST) de alto rendimiento ex vivo. Además, la información genética se obtendrá del cáncer y del tejido normal (línea germinal) y se correlacionará con la respuesta al fármaco. Este estudio proporcionará la plataforma para informar al médico tratante sobre las opciones de tratamiento individualizado. El resultado principal de este estudio serán las proporciones de los pacientes cuyo tratamiento fue guiado por el enfoque de medicina personalizada.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

OBJETIVO PRINCIPAL: El objetivo principal del estudio es determinar la viabilidad de proporcionar a los pacientes pediátricos con cáncer acceso a opciones de tratamiento personalizadas y recomendaciones de manejo clínico basadas en pruebas de sensibilidad a fármacos (DST) ex vivo y perfiles genómicos.

OBJETIVO SECUNDARIO: El objetivo secundario del estudio es comparar los resultados individuales (respuesta y supervivencia libre de enfermedad) en pacientes con cánceres pediátricos tratados con terapia guiada por DST en comparación con terapia no guiada (convencional) guiada por DST.

OBJETIVO EXPLORATORIO: Explorar las asociaciones entre las anomalías genéticas en las neoplasias malignas y la respuesta farmacológica ex vivo.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

25

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 día a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con cáncer pediátrico quimiorrefractario y/o en recaída sin opciones de tratamiento alternativas.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes de 21 años o menos en el momento de la inscripción en este estudio de cualquier género, raza o etnia.

    • Sujetos con sospecha o diagnóstico confirmado de cáncer recurrente o refractario
    • Sujetos que están programados para o han tenido recientemente una biopsia o un tumor extirpado (tumores sólidos) o aspirado de médula ósea (cánceres de la sangre)
    • Sujetos que deseen hacerse una extracción de sangre o un frotis bucal con fines de pruebas genéticas
    • Sujetos o sus padres o tutores legales dispuestos a firmar el consentimiento informado
    • Sujetos de 7 a 17 años dispuestos a firmar asentimiento

Criterio de exclusión:

  • Sujetos que no tienen tejido maligno disponible y accesible
  • La cantidad de tejido maligno extirpado no es suficiente para la prueba de drogas ex vivo y/o el perfil genético.
  • Pacientes con tumores recién diagnosticados y tumores que tienen una tasa de curación alta (>90 %) con una terapia estándar segura.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Pacientes quimiorrefractarios o en recaída
Tenemos la intención de inscribir a pacientes pediátricos quimiorrefractarios o recidivantes con todo tipo de cánceres en los que el tejido tumoral estaría disponible para la detección de fármacos ex vivo y el perfil genómico. Los resultados del ensayo de sensibilidad al fármaco y la evaluación genética se utilizarán para informar al médico tratante sobre la sensibilidad o resistencia al fármaco específica del paciente, lo que guiará las mejores opciones de terapia.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de pacientes que reciben tratamientos guiados por PSD
Periodo de tiempo: Hasta 4 años

Este estudio se considerará exitoso (factibilidad demostrada) si es posible elegir e iniciar un régimen de monoterapia o combinación de medicamentos basado en datos funcionales y/o genómicos dentro de las 4 semanas en al menos 16 de 25 pacientes (64%).

Para lograr al menos un 90 % de potencia, la hipótesis nula se rechazará cuando al menos 16 de 25 pacientes reciban recomendaciones de tratamiento a través de datos funcionales y/o genómicos dentro de las 4 semanas del estudio.

Con ese resultado, tendríamos un 95 % de confianza en que la verdadera tasa de factibilidad es de al menos un 30 % (IC del 95 %: 0,425, 1).
Hasta 4 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la tasa de respuesta objetiva
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
Evaluaremos los cambios en la tasa de respuesta objetiva (ORR) de la cohorte comparando la ORR en pacientes tratados con terapia guiada por FPM versus la ORR en pacientes tratados con terapia convencional no guiada por FPM (estándar de atención)
Hasta 4 años
Evaluación de la supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
Evaluaremos los cambios en la SLP de la cohorte comparando la SLP en pacientes tratados con terapia guiada por FPM versus la SLP en pacientes tratados con terapia convencional no guiada por FPM (estándar de atención)
Hasta 4 años
Evaluación de la proporción de SLP anterior frente al ensayo (PFS2/PFS1)
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
Evaluaremos los cambios en la SLP del tratamiento anterior de cada paciente en comparación con la SLP del tratamiento asignado durante el ensayo. Las evaluaciones se realizarán tanto en la cohorte guiada por FPM como en la cohorte de terapia convencional no guiada por FPM. El análisis incluirá tanto la proporción bruta como el número de incidencias de SLP mejorada en un 30 % en el ensayo en comparación con el régimen anterior (PFS2/PFS1 > 1,3x).
Hasta 4 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Florida International University

Colaboradores

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Diana Azzam, PhD, Florida International University
  • Investigador principal: Daria Salyakina, PhD, Nicklaus Children's Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de febrero de 2019

Finalización primaria (Actual)

31 de diciembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

31 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de febrero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

1 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 1186919
  • 8LA05 (Otro número de subvención/financiamiento: Florida Department of Health-Live Like Bella Foundation)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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