Ex vivo -lääkeherkkyystestaus ja mutaatioiden profilointi
maanantai 8. toukokuuta 2023 päivittänyt: Diana Azzam, PhD, Florida International University
Henkilökohtainen ex vivo -lääkeseulonta ja genomiikkaprofilointi ohjaamaan yksilöllisiä hoitoja lapsille, joilla on uusiutuneita tai refraktorisia kiinteitä kasvaimia ja leukemioita
Tämä tutkimus on prospektiivinen, ei-satunnaistettu toteutettavuustutkimus.
Potilailta tuoreet eristetyt kasvainsolut seulotaan käyttämällä uusinta elinkelpoisuusmääritystä, joka on suunniteltu ex vivo korkean suorituskyvyn lääkeherkkyystestaukseen (DST).
Lisäksi geneettistä tietoa saadaan syövästä ja normaalista (iduradan) kudoksesta ja se korreloi lääkevasteen kanssa.
Tämä tutkimus tarjoaa alustan, jossa hoitavalle lääkärille tiedotetaan yksilöllisistä hoitovaihtoehdoista.
Tämän tutkimuksen päätulos on niiden potilaiden osuudet, joiden hoitoa ohjasi yksilöllinen lääketiede.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
- Toistuva lapsuuden ependymooma
- Toistuva lapsuuden akuutti lymfoblastinen leukemia
- Toistuva lapsuuden akuutti myelooinen leukemia
- Tulenkestävä krooninen myelooinen leukemia, BCR-ABL1-positiivinen
- Toistuva lapsuuden rabdomyosarkooma
- Toistuva lapsuuden pehmytkudossarkooma
- Toistuva lapsuuden suurisoluinen lymfooma
- Toistuva lapsuuden lymfoblastinen lymfooma
- Tulenkestävä lapsuuden akuutti lymfoblastinen leukemia
- Toistuva lapsuuden gliosarkooma
- Tulenkestävä lapsuuden Hodgkin-lymfooma
- Toistuva lapsuuden aivokasvain
- Tulenkestävä lapsuuden pahanlaatuinen sukusolukasvain
- Toistuva lapsuuden aivorungon gliooma
Yksityiskohtainen kuvaus
ENSISIJAINEN TAVOITE: Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on selvittää, onko mahdollista tarjota lasten syöpäpotilaille henkilökohtaisia hoitovaihtoehtoja ja kliinisen hoidon suosituksia, jotka perustuvat ex vivo lääkeherkkyystestaukseen (DST) ja genomiprofiiliin.
TOISsijainen TAVOITE: Tutkimuksen toissijaisena tavoitteena on verrata yksilöllisiä tuloksia (vaste ja sairausvapaa eloonjääminen) DST-ohjatulla hoidolla hoidetuilla lasten syöpiä sairastavilla potilailla verrattuna ei-DST-ohjattuihin (tavanomaiseen) hoitoon.
TUTKIMUSTAVOITE: Tutkia yhteyksiä pahanlaatuisten kasvainten geneettisten poikkeavuuksien ja ex vivo -lääkevasteen välillä.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 päivä - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kemorefraktiiviset ja/tai uusiutuneet lasten syöpäpotilaat, joilla ei ole vaihtoehtoisia hoitovaihtoehtoja.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat, jotka ovat 21-vuotiaita tai nuorempia tähän tutkimukseen ilmoittautumishetkellä riippumatta sukupuolesta, rodusta tai etnisestä taustasta.
- Potilaat, joilla epäillään tai vahvistetaan toistuva tai refraktorinen syöpä
- Potilaat, joille on suunniteltu tai joille on äskettäin tehty biopsia tai kasvainleikkaus (kiinteät kasvaimet) tai luuytimen aspiraatti (verisyövät)
- Koehenkilöt, jotka ovat halukkaita ottamaan verikokeen tai poskivanunäytteen geneettistä testausta varten
- Tutkittavat tai heidän vanhempansa tai lailliset huoltajansa, jotka ovat valmiita allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen
- 7–17-vuotiaat, jotka haluavat allekirjoittaa suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla ei ole pahanlaatuista kudosta saatavilla ja saatavilla
- Poistetun pahanlaatuisen kudoksen määrä ei riitä ex vivo -lääketestaukseen ja/tai geneettiseen profilointiin.
- Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu kasvaimia ja kasvaimia, joiden paranemisaste on korkea (> 90 %) turvallisella standardihoidolla.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Kemorefraktiivinen tai uusiutunut potilas
Aiomme ottaa mukaan kemorefraktorisia tai uusiutuneita lapsipotilaita, joilla on kaikentyyppisiä syöpiä, joissa kasvainkudosta olisi saatavilla ex vivo -lääkeseulontaa ja genomiprofiilia varten.
Lääkeherkkyysmäärityksen ja geneettisen seulonnan tuloksia käytetään tiedottamaan hoitavalle lääkärille potilaskohtaisesta lääkeherkkyydestä tai -resistenssistä, mikä ohjaa parhaita hoitovaihtoehtoja.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus potilaista, jotka saavat DST-ohjattuja hoitoja
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
|
Tätä tutkimusta pidetään onnistuneena (toteutettavuus osoitettu), jos on mahdollista valita ja aloittaa monoterapia- tai yhdistelmälääkehoito toiminnallisten ja/tai genomiikkatietojen perusteella 4 viikon sisällä vähintään 16 potilaalla 25:stä (64 %). Vähintään 90 % tehon saavuttamiseksi nollahypoteesi hylätään, kun vähintään 16 potilaasta 25:stä saa hoitosuosituksia toiminnallisten ja/tai genomiikkatietojen perusteella 4 viikon sisällä tutkimuksesta. Tällä tuloksella meillä olisi 95 %:n luottamus siihen, että todellinen toteutettavuusaste on vähintään 30 % (95 % CI: 0,425, 1). |
Jopa 4 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Objektiivisen vastenopeuden arviointi
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
|
Arvioimme muutoksia kohortin objektiivisessa vastesuhteessa (ORR) vertaamalla ORR-arvoa potilailla, joita hoidetaan FPM-ohjatulla hoidolla, verrattuna ORR-arvoon potilailla, joita hoidetaan ei-FPM-ohjatulla tavanomaisella hoidolla (hoidon standardi).
|
Jopa 4 vuotta
|
|
Etenemisvapaan selviytymisen arviointi (PFS)
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
|
Arvioimme muutoksia kohortin PFS:ssä vertaamalla PFS:ää potilailla, joita hoidetaan FPM-ohjatulla hoidolla, verrattuna PFS:ään potilailla, joita hoidetaan ei-FPM-ohjatulla tavanomaisella hoidolla (hoidon standardi).
|
Jopa 4 vuotta
|
|
Edellisen vs. kokeilun PFS-suhteen arviointi (PFS2/PFS1)
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta
|
Arvioimme muutoksia PFS:ssä kunkin potilaan aikaisemmasta hoidosta verrattuna hänen PFS:ään tutkimuksen aikana määrätystä hoidosta.
Arvioinnit tehdään sekä FPM-ohjatussa kohortissa että ei-FPM-ohjatussa perinteisen terapian kohortissa.
Analyysi sisältää sekä raakasuhteen että 30 %:lla parantuneen PFS:n esiintymistiheyden kokeessa edelliseen hoitoon verrattuna (PFS2/PFS1 > 1,3x).
|
Jopa 4 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Diana Azzam, PhD, Florida International University
- Päätutkija: Daria Salyakina, PhD, Nicklaus Children's Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 21. helmikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 31. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 31. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. helmikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. helmikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 10. toukokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. toukokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat, side- ja pehmytkudokset
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfaattiset sairaudet
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet
- Sairauden ominaisuudet
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Myeloproliferatiiviset häiriöt
- Glioma
- Neoplasmat, neuroepiteliaaliset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet
- Kasvaimet, hermokudos
- Kasvaimet, lihaskudos
- Myosarkooma
- Sarkooma
- Lymfooma
- Neoplasmat, sukusolut ja alkiot
- Leukemia
- Leukemia, myeloidi
- Toistuminen
- Prekursorisolulymfoblastinen leukemia-lymfooma
- Leukemia, imusolmukkeet
- Ependymooma
- Leukemia, myelogeeninen, krooninen, BCR-ABL-positiivinen
- Gliosarkooma
- Rabdomyosarkooma
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1186919
- 8LA05 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Florida Department of Health-Live Like Bella Foundation)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .