Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ex Vivo Drug Sensitivity Testing og Mutations Profiling

8. maj 2023 opdateret af: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Personlig Ex Vivo-lægemiddelscreening og genomisk profilering for at vejlede individualiserede behandlinger til børn med tilbagefaldende eller refraktære solide tumorer og leukæmier

Denne undersøgelse er en prospektiv, ikke-randomiseret forundersøgelse. Frisk isolerede tumorceller fra patienter vil blive screenet ved hjælp af state-of-the-art levedygtighedsassay designet til ex vivo high-throughput drug sensitivity testing (DST). Derudover vil genetisk information blive opnået fra cancer og normalt (kimlinje)væv og korreleret med lægemiddelrespons. Denne undersøgelse vil give platformen til at informere behandlende læge om individualiserede behandlingsmuligheder. Hovedresultatet af denne undersøgelse vil være andelen af ​​de patienter, hvis behandling blev styret af den personlige medicintilgang.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆR MÅL: Det primære formål med undersøgelsen er at bestemme gennemførligheden af ​​at give pædiatriske cancerpatienter adgang til personlige behandlingsmuligheder og kliniske ledelsesanbefalinger baseret på ex vivo lægemiddelfølsomhedstest (DST) og genomisk profilering.

SEKUNDÆR MÅL: Det sekundære formål med undersøgelsen er at sammenligne individuelle resultater (respons og sygdomsfri overlevelse) hos patienter med pædiatriske kræftformer behandlet med DST-guidet terapi sammenlignet med ikke-DST-guidet (konventionel) terapi.

UNDERSØGENDE MÅL: At udforske sammenhænge mellem genetiske abnormiteter i maligniteter og ex vivo lægemiddelrespons.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

25

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Kemorefraktære og/eller recidiverende pædiatriske cancerpatienter uden alternative behandlingsmuligheder.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alderen 21 år eller yngre på tidspunktet for tilmelding til denne undersøgelse af ethvert køn, race eller etnicitet.

    • Personer med mistanke om eller bekræftet diagnose af recidiverende eller refraktær cancer
    • Forsøgspersoner, der er planlagt til eller for nylig har fået biopsi eller tumor udskåret (faste tumorer) eller knoglemarvsaspiration (blodkræft)
    • Forsøgspersoner, der er villige til at få foretaget en blodprøve eller mundprøve med henblik på genetisk testning
    • Forsøgspersoner eller deres forældre eller værger er villige til at underskrive informeret samtykke
    • Emner i alderen 7 til 17 år villige til at underskrive samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der ikke har ondartet væv tilgængeligt og tilgængeligt
  • Mængden af ​​udskåret malignt væv er ikke tilstrækkelig til ex vivo lægemiddeltestning og/eller genetisk profilering.
  • Patienter med nydiagnosticerede tumorer og tumorer, der har høj (>90%) helbredelsesrate med sikker standardbehandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Kemorefraktære eller recidiverende patienter
Vi har til hensigt at indskrive kemofraktære eller recidiverende pædiatriske patienter med alle typer cancer, hvor tumorvæv vil være tilgængeligt til ex vivo lægemiddelscreening og genomisk profilering. Resultaterne af lægemiddelfølsomhedsanalysen og genetisk screening vil blive brugt til at informere behandlende læge om patientspecifik lægemiddelfølsomhed eller resistens, der vejleder de bedste behandlingsvalg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter, der modtager sommertid-guidede behandlinger
Tidsramme: Op til 4 år

Denne undersøgelse vil blive betragtet som vellykket (gennemførlighed demonstreret), hvis det er muligt at vælge og påbegynde et monoterapi- eller kombinationslægemiddelregime baseret på funktionelle og/eller genomiske data inden for 4 uger hos mindst 16 ud af 25 patienter (64%).

For at opnå mindst 90 % effekt vil nulhypotesen blive forkastet, når mindst 16 ud af 25 patienter modtager behandlingsanbefalinger gennem funktionelle og/eller genomiske data inden for 4 uger på studiet.

Med det resultat ville vi have 95 % tillid til, at den sande gennemførlighedsrate er mindst 30 % (95 % CI: 0,425, 1).
Op til 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af objektiv responsrate
Tidsramme: Op til 4 år
Vi vil vurdere ændringer i kohortens objektive responsrate (ORR) ved at sammenligne ORR hos patienter behandlet med FPM-guidet terapi versus ORR hos patienter behandlet med non-FPM-guidet konventionel terapi (standardbehandling)
Op til 4 år
Vurdering af progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Op til 4 år
Vi vil vurdere ændringer i kohorte-PFS ved at sammenligne PFS hos patienter behandlet med FPM-guidet terapi versus PFS hos patienter behandlet med ikke-FPM-guidet konventionel terapi (standardbehandling)
Op til 4 år
Vurdering af PFS-forhold mellem tidligere og forsøg (PFS2/PFS1)
Tidsramme: Op til 4 år
Vi vil vurdere ændringer i PFS fra hver patients tidligere behandling versus deres PFS fra den behandling, der blev tildelt under forsøget. Der vil blive foretaget vurderinger både i den FPM-guidede kohorte og den ikke-FPM-guidede konventionelle terapikohorte. Analyse vil omfatte både råforholdet såvel som antallet af forekomster af 30 % forbedret PFS i forsøg versus tidligere regime (PFS2/PFS1 > 1,3x).
Op til 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Florida International University

Samarbejdspartnere

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Diana Azzam, PhD, Florida International University
  • Ledende efterforsker: Daria Salyakina, PhD, Nicklaus Children's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

1. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1186919
  • 8LA05 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Florida Department of Health-Live Like Bella Foundation)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tilbagevendende Childhood Ependymoma

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner