Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ex Vivo Geneesmiddelgevoeligheidstesten en mutatieprofilering

8 mei 2023 bijgewerkt door: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Gepersonaliseerde Ex Vivo Drug Screening en Genomics Profilering om geïndividualiseerde behandelingen te begeleiden voor kinderen met recidiverende of refractaire solide tumoren en leukemieën

Deze studie is een prospectieve, niet-gerandomiseerde haalbaarheidsstudie. Vers geïsoleerde tumorcellen van patiënten zullen worden gescreend met behulp van een ultramoderne levensvatbaarheidstest die is ontworpen voor ex vivo high-throughput drugsgevoeligheidstests (DST). Bovendien zal genetische informatie worden verkregen van kanker en normaal (kiemlijn) weefsel en worden gecorreleerd met de respons op geneesmiddelen. Dit onderzoek zal het platform bieden om de behandelend arts te informeren over geïndividualiseerde behandelopties. Het belangrijkste resultaat van deze studie zal het percentage patiënten zijn bij wie de behandeling werd geleid door de gepersonaliseerde geneeskundebenadering.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

PRIMAIRE DOELSTELLING: Het primaire doel van de studie is om vast te stellen of het haalbaar is om pediatrische kankerpatiënten toegang te geven tot gepersonaliseerde behandelingsopties en klinische managementaanbevelingen op basis van ex vivo drugsgevoeligheidstesten (DST) en genomische profilering.

SECUNDAIRE DOELSTELLING: Het secundaire doel van de studie is het vergelijken van individuele uitkomsten (respons en ziektevrije overleving) bij patiënten met kinderkanker die behandeld werden met DST-geleide therapie in vergelijking met niet-DST-geleide (conventionele) therapie.

VERKENNINGSDOELSTELLING: Associaties onderzoeken tussen genetische afwijkingen bij maligniteiten en ex vivo geneesmiddelrespons.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

25

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 dag tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Chemofractaire en/of recidiverende pediatrische kankerpatiënten zonder alternatieve behandelingsopties.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten van 21 jaar of jonger op het moment van inschrijving voor dit onderzoek van elk geslacht, ras of etniciteit.

    • Onderwerpen met vermoedelijke of bevestigde diagnose van recidiverende of refractaire kanker
    • Proefpersonen bij wie een biopsie is gepland of die onlangs een biopsie of tumorverwijdering (vaste tumoren) of beenmergpunctie (bloedkanker) hebben ondergaan
    • Proefpersonen die bereid zijn een bloedafname of buccaal uitstrijkje te laten doen voor genetische tests
    • Proefpersonen of hun ouders of wettelijke voogden die bereid zijn geïnformeerde toestemming te ondertekenen
    • Proefpersonen van 7 tot 17 jaar bereid om toestemming te ondertekenen

Uitsluitingscriteria:

  • Onderwerpen die geen kwaadaardig weefsel beschikbaar en toegankelijk hebben
  • De hoeveelheid uitgesneden kwaadaardig weefsel is niet voldoende voor ex vivo drugstesten en/of genetische profilering.
  • Patiënten met nieuw gediagnosticeerde tumoren en tumoren met een hoog genezingspercentage (> 90%) met veilige standaardtherapie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Chemofractaire of recidiverende patiënten
We zijn van plan om chemorefractaire of recidiverende pediatrische patiënten met alle soorten kanker in te schrijven waarbij tumorweefsel beschikbaar zou zijn voor ex vivo drugscreening en genomische profilering. De resultaten van de medicijngevoeligheidstest en genetische screening zullen worden gebruikt om de behandelend arts te informeren over patiëntspecifieke medicijngevoeligheid of -resistentie die de beste therapiekeuzes zal leiden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten dat DST-geleide behandelingen krijgt
Tijdsspanne: Tot 4 jaar

Deze studie zal als succesvol worden beschouwd (haalbaarheid aangetoond) als het mogelijk is om binnen 4 weken bij ten minste 16 van de 25 patiënten (64%) een monotherapie- of combinatiegeneesmiddelenregime te kiezen en te starten op basis van functionele en/of genomische gegevens.

Om ten minste 90% power te bereiken, wordt de nulhypothese verworpen wanneer ten minste 16 van de 25 patiënten behandelaanbevelingen ontvangen via functionele en/of genomische gegevens binnen 4 weken van het onderzoek.

Met die uitkomst zouden we 95% zekerheid hebben dat het werkelijke haalbaarheidspercentage ten minste 30% is (95% BI: 0,425, 1).
Tot 4 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Objectief responspercentage beoordelen
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
We zullen veranderingen in cohort Objective Response Rate (ORR) beoordelen door ORR te vergelijken bij patiënten die worden behandeld met FPM-geleide therapie versus ORR bij patiënten die worden behandeld met niet-FPM-geleide conventionele therapie (standaardzorg)
Tot 4 jaar
Progressievrije overleving (PFS) beoordelen
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
We zullen veranderingen in cohort-PFS beoordelen door PFS te vergelijken bij patiënten die worden behandeld met FPM-geleide therapie versus PFS bij patiënten die worden behandeld met niet-FPM-geleide conventionele therapie (zorgstandaard)
Tot 4 jaar
Beoordelen van vorige versus proef-PFS-ratio (PFS2/PFS1)
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
We zullen veranderingen in PFS van de vorige behandeling van elke patiënt beoordelen in vergelijking met hun PFS van de tijdens de studie toegewezen behandeling. Er zullen beoordelingen worden gemaakt in zowel het FPM-geleide cohort als het niet-FPM-geleide conventionele therapiecohort. De analyse omvat zowel de ruwe verhouding als het aantal incidenten van 30% verbeterde PFS tijdens de proef versus het vorige regime (PFS2/PFS1 > 1,3x).
Tot 4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Florida International University

Medewerkers

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Diana Azzam, PhD, Florida International University
  • Hoofdonderzoeker: Daria Salyakina, PhD, Nicklaus Children's Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 februari 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 december 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 februari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1186919
  • 8LA05 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Florida Department of Health-Live Like Bella Foundation)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren