Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ex Vivo medikamentsensitivitetstesting og mutasjonsprofilering

8. mai 2023 oppdatert av: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Personlig tilpasset Ex Vivo-legemiddelscreening og genomisk profilering for å veilede individualiserte behandlinger for barn med tilbakefall eller refraktære solide svulster og leukemier

Denne studien er en prospektiv, ikke-randomisert mulighetsstudie. Nyisolerte tumorceller fra pasienter vil bli screenet ved hjelp av state-of-the-art levedyktighetsanalyse designet for ex vivo high-throughput drug sensitivity testing (DST). I tillegg vil genetisk informasjon innhentes fra kreft og normalt (kimlinje)vev og korreleres med medikamentrespons. Denne studien vil gi plattformen for å informere behandlende lege om individuelle behandlingsalternativer. Hovedresultatet av denne studien vil være andelen av pasientene hvis behandling ble styrt av den personlig tilpassede medisintilnærmingen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRE MÅL: Hovedmålet med studien er å bestemme gjennomførbarheten av å gi pediatriske kreftpasienter tilgang til personlige behandlingsalternativer og kliniske ledelsesanbefalinger basert på ex vivo legemiddelsensitivitetstesting (DST) og genomisk profilering.

SEKUNDÆR MÅL: Det sekundære målet med studien er å sammenligne individuelle utfall (respons og sykdomsfri overlevelse) hos pasienter med pediatriske kreftformer behandlet med DST-veiledet terapi sammenlignet med ikke-DST-veiledet (konvensjonell) terapi.

UNDERSØKENDE MÅL: Å utforske assosiasjoner mellom genetiske abnormiteter i maligniteter og ex vivo-medisinrespons.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

25

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 dag til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Kjemorfraktære og/eller residiverende pediatriske kreftpasienter uten alternative behandlingsalternativer.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter i alderen 21 år eller yngre på tidspunktet for påmelding til denne studien, uansett kjønn, rase eller etnisitet.

    • Personer med mistenkt eller bekreftet diagnose av tilbakevendende eller refraktær kreft
    • Personer som er planlagt for eller nylig har fått biopsi eller svulst utskåret (faste svulster) eller benmargsaspirasjon (blodkreft)
    • Forsøkspersoner som er villige til å få tatt blodprøve eller bukkal vattpinne for genetisk testing
    • Emner eller deres foreldre eller foresatte som er villige til å signere informert samtykke
    • Emner i alderen 7 til 17 år villige til å signere samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Personer som ikke har ondartet vev tilgjengelig og tilgjengelig
  • Mengden utskåret malignt vev er ikke tilstrekkelig for ex vivo medikamenttesting og/eller genetisk profilering.
  • Pasienter med nydiagnostiserte svulster og svulster som har høy (>90 %) helbredelsesrate med sikker standardbehandling.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Kjemorfraktære eller residiverende pasienter
Vi har til hensikt å registrere kjemorfraktære eller residiverende pediatriske pasienter med alle typer kreft der tumorvev vil være tilgjengelig for ex vivo medikamentscreening og genomisk profilering. Resultatene av legemiddelsensitivitetsanalysen og genetisk screening vil bli brukt til å informere behandlende lege om pasientspesifikk legemiddelsensitivitet eller resistens som veileder de beste behandlingsvalgene.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av pasienter som mottar sommertid-veiledede behandlinger
Tidsramme: Inntil 4 år

Denne studien vil bli ansett som vellykket (gjennomførbarhet demonstrert) dersom det er mulig å velge og starte et monoterapi- eller kombinasjonsbehandlingsregime basert på funksjonelle og/eller genomiske data innen 4 uker hos minst 16 av 25 pasienter (64%).

For å oppnå minst 90 % kraft, vil nullhypotesen bli forkastet når minst 16 av 25 pasienter mottar behandlingsanbefalinger gjennom funksjonelle og/eller genomiske data innen 4 uker på studien.

Med det resultatet ville vi ha 95 % sikkerhet for at den sanne gjennomførbarhetsraten er minst 30 % (95 % KI: 0,425, 1).
Inntil 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdere objektiv responsrate
Tidsramme: Inntil 4 år
Vi vil vurdere endringer i Cohort Objective Response Rate (ORR) ved å sammenligne ORR hos pasienter behandlet med FPM-veiledet terapi versus ORR hos pasienter behandlet med ikke-FPM-veiledet konvensjonell terapi (standardbehandling)
Inntil 4 år
Vurdering av progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Inntil 4 år
Vi vil vurdere endringer i kohort-PFS ved å sammenligne PFS hos pasienter behandlet med FPM-veiledet terapi versus PFS hos pasienter behandlet med ikke-FPM-veiledet konvensjonell terapi (standardbehandling)
Inntil 4 år
Vurdere PFS-forhold mellom forrige og prøveversjon (PFS2/PFS1)
Tidsramme: Inntil 4 år
Vi vil vurdere endringer i PFS fra hver pasients tidligere behandling versus deres PFS fra behandlingen som ble tildelt under forsøket. Det vil bli gjort vurderinger både i den FPM-veiledede kohorten og den ikke-FPM-veiledede konvensjonelle terapikohorten. Analyse vil inkludere både råratioen så vel som antall forekomster av 30 % forbedret PFS ved utprøving versus tidligere regime (PFS2/PFS1 > 1,3x).
Inntil 4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Florida International University

Samarbeidspartnere

Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Diana Azzam, PhD, Florida International University
  • Hovedetterforsker: Daria Salyakina, PhD, Nicklaus Children's Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2019

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2022

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. februar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

1. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1186919
  • 8LA05 (Annet stipend/finansieringsnummer: Florida Department of Health-Live Like Bella Foundation)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere